基于三硫丹的调理骨髓增生异常综合征 (MDS)
2010年2月3日 更新者：medac GmbH
评估骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者同种异体造血干细胞移植前基于三硫丹的调理的安全性和有效性的临床 II 期试验
这是一项多中心、多国、非随机、非对照的开放标签 II 期试验，旨在评估硫丹联合氟达拉滨作为 MDS 患者同种异体干细胞移植 (SCT) 前预处理的安全性和有效性.
目的是证明与静脉注射白消安的历史数据相比的临床益处。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Helsinki、芬兰、00029
- Helsinki University Central Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 WHO 分类的骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者（初步诊断时外周血或骨髓中的成髓细胞 < 20%）表明需要异基因移植
- HLA 相同的同胞供体 (MRD) 或 HLA 相同的无关供体 (MUD) 的可用性由以下标记定义的 HLA 身份：HLA-A、-B、-DRB1、DQB1。
- 目标移植物大小（未处理）骨髓：2 至 10 x 106 个 CD34+ 细胞/kg BW 受体或至少 2 x 108 个有核细胞/kg BW 或外周血：4 至 10 x 106 个 CD34+ 细胞/kg BW 受体
- 年龄 > 18 岁且 < 60 岁
- 卡诺夫斯基指数 > 80 %
- 有生育能力的女性患者的充分避孕
- 书面知情同意书
排除标准：
- “继发性”或治疗相关的 MDS，已知有细胞毒性烷化药物和/或放射治疗的暴露史
- 以前接受过超过两个疗程的 AML 诱导治疗（例如，在母细胞过多的情况下）
- 既往同种异体移植
- 严重的伴随疾病/医疗状况（例如 呼吸和/或心脏功能受损）
- 已知和已证实的中枢神经系统恶性受累
- 活动性传染病
- HIV 阳性或活动性肝炎感染
- 肝功能受损（胆红素 > 正常上限；转氨酶 > 3.0 x 正常上限）
- 肾功能受损（肌酐清除率 < 60 毫升/分钟；血清肌酐 > 1.5 x 正常上限）。
- 胸腔积液或腹水 > 1.0 L
- 怀孕或哺乳
- 已知对硫丹和/或氟达拉滨过敏
- 研究前4周内参加过另一项实验性药物试验
- 不合作行为或不遵守规定
- 可能损害知情同意能力的精神疾病或病症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：三硫丹
根据 WHO 分类的骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者（初步诊断时外周血或骨髓中的成髓细胞 < 20%）表明需要异基因移植
|
14 克/平方米/天，第 -6 至 -4 天
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
功效：植入评估
大体时间：4年
|
4年
|
|
安全性：第 -6 天和第 +28 天之间 CTC 3 级和 4 级不良事件的评估：高胆红素血症和粘膜炎/口腔炎、静脉闭塞性疾病、癫痫发作
大体时间：4年
|
4年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Tapani Ruutu, MD、Biomedicum Helsinki 2 C, POB 705, Turkholmankatu 8 C, FIN-00029 HUS Helsinki, Finland
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年11月1日
初级完成 (实际的)
2008年7月1日
研究完成 (实际的)
2009年10月1日
研究注册日期
首次提交
2010年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2010年2月3日
首次发布 (估计)
2010年2月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2010年2月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2010年2月3日
最后验证
2010年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
骨髓增生异常综合症的临床试验
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件美国, 澳大利亚
三硫丹的临床试验
-
IRCCS San Raffaele终止多发性骨髓瘤 | 移植物抗宿主病 | 白血病，急性 | 移植相关血液系统恶性肿瘤 | 辐照骨髓意大利
-
Ciceri Fabio完全的骨髓增生异常综合征 | 真菌感染 | 移植物抗宿主病 | 白血病，急性 | 移植相关血液系统恶性肿瘤意大利