- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01062490
Sindrome mielodisplastica da condizionamento a base di treosulfan (MDS)
Studio clinico di fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia del condizionamento a base di treosulfan prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)
Questo è uno studio di fase II multicentrico, multinazionale, non randomizzato, non controllato in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di treosulfan in un regime di combinazione con fludarabina come terapia di condizionamento prima del trapianto allogenico di cellule staminali (SCT) in pazienti con MDS .
L'obiettivo è dimostrare un beneficio clinico rispetto ai dati storici con busulfan per via endovenosa.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00029
- Helsinki University Central Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con sindrome mielodisplastica, (MDS) secondo la classificazione dell'OMS (< 20% di mieloblasti nel sangue periferico o nel midollo osseo alla diagnosi iniziale) indicati per trapianto allogenico
- Disponibilità di un donatore di pari livello HLA-identico (MRD) o di un donatore non correlato HLA-identico (MUD) Identità HLA definita dai seguenti marcatori: HLA-A, -B, -DRB1, DQB1.
- Dimensione target dell'innesto (non manipolato) midollo osseo: da 2 a 10 x 106 cellule CD34+/kg peso corporeo ricevente o almeno 2 x 108 cellule nucleate/kg peso corporeo o sangue periferico: da 4 a 10 x 106 cellule CD34+/kg peso corporeo ricevente
- Età > 18 e < 60 anni
- Indice di Karnofsky > 80 %
- Contraccezione adeguata nelle pazienti di sesso femminile in età fertile
- Consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- MDS "secondaria" o correlata alla terapia con storia nota di esposizione a farmaci alchilanti citotossici e/o radioterapia
- Precedente terapia di induzione della LMA con più di due cicli (ad es. in caso di eccesso di blasti)
- Pregresso trapianto allogenico
- Gravi malattie/condizioni mediche concomitanti (ad es. ridotta funzionalità respiratoria e/o cardiaca)
- Coinvolgimento maligno noto e manifestato del SNC
- Malattia infettiva attiva
- HIV positivo o infezione da epatite attiva
- Funzionalità epatica compromessa (bilirubina > limite superiore normale; transaminasi > 3,0 x limite superiore normale)
- Funzionalità renale compromessa (clearance della creatinina < 60 ml/min; creatinina sierica > 1,5 volte il limite normale superiore).
- Versamento pleurico o ascite > 1,0 L
- Gravidanza o allattamento
- Ipersensibilità nota al treosulfan e/o alla fludarabina
- Partecipazione a un'altra sperimentazione farmacologica sperimentale entro 4 settimane prima dello studio
- Comportamento non cooperativo o non conformità
- Malattie psichiatriche o condizioni che potrebbero compromettere la capacità di dare il consenso informato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Treosulfan
Pazienti con sindrome mielodisplastica, (MDS) secondo la classificazione dell'OMS (< 20% di mieloblasti nel sangue periferico o nel midollo osseo alla diagnosi iniziale) indicati per trapianto allogenico
|
14 g/m2/giorno, giorno da -6 a -4
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Efficacia: Valutazione dell'attecchimento
Lasso di tempo: 4 anni
|
4 anni
|
Sicurezza: valutazione degli eventi avversi di grado 3 e 4 CTC tra il giorno -6 e il giorno +28: iperbilirubinemia e mucosite/stomatite, malattia veno-occlusiva, convulsioni
Lasso di tempo: 4 anni
|
4 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Tapani Ruutu, MD, Biomedicum Helsinki 2 C, POB 705, Turkholmankatu 8 C, FIN-00029 HUS Helsinki, Finland
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MC-FludT.8/MDS
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