- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01062490
Síndrome mielodisplásico condicionante basado en treosulfano (MDS)
Ensayo clínico de fase II para evaluar la seguridad y eficacia del acondicionamiento a base de treosulfano antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD)
Este es un ensayo de fase II multicéntrico, multinacional, no aleatorizado, no controlado, abierto, para evaluar la seguridad y la eficacia de treosulfán en un régimen combinado con fludarabina como terapia de acondicionamiento antes del trasplante alogénico de células madre (SCT) en pacientes con SMD. .
El objetivo es demostrar un beneficio clínico en comparación con los datos históricos con busulfán intravenoso.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00029
- Helsinki University Central Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) según la clasificación de la OMS (< 20 % de mieloblastos en sangre periférica o médula ósea en el diagnóstico inicial) indicados para trasplante alogénico
- Disponibilidad de una identidad HLA de donante hermano con HLA idéntico (MRD) o donante sin parentesco con HLA idéntico (MUD) definida por los siguientes marcadores: HLA-A, -B, -DRB1, DQB1.
- Tamaño del injerto objetivo (sin manipular) Médula ósea: de 2 a 10 x 106 células CD34+/kg de peso corporal receptor o al menos 2 x 108 células nucleadas/kg de peso corporal o sangre periférica: de 4 a 10 x 106 células CD34+/kg de peso corporal receptor
- Edad > 18 y < 60 años
- Índice de Karnofsky > 80 %
- Anticoncepción adecuada en pacientes mujeres en edad fértil
- Consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- SMD 'secundario' o relacionado con la terapia con antecedentes conocidos de exposición a fármacos alquilantes citotóxicos y/o radioterapia
- Terapia previa de inducción de AML con más de dos ciclos (p. ej., en caso de exceso de blastos)
- Trasplante alogénico previo
- Enfermedades / condiciones médicas graves concomitantes (p. alteración de la función respiratoria y/o cardíaca)
- Afectación maligna conocida y manifiesta del SNC
- Enfermedad infecciosa activa
- VIH-positividad o infección por hepatitis activa
- Deterioro de la función hepática (bilirrubina > límite superior normal; transaminasas > 3,0 x límite superior normal)
- Deterioro de la función renal (aclaramiento de creatinina < 60 ml/min; creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior normal).
- Derrame pleural o ascitis > 1,0 L
- Embarazo o lactancia
- Hipersensibilidad conocida a treosulfan y/o fludarabina
- Participación en otro ensayo farmacológico experimental dentro de las 4 semanas anteriores al estudio
- Comportamiento no cooperativo o incumplimiento
- Enfermedades psiquiátricas o condiciones que puedan afectar la capacidad de dar consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Treosulfán
Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) según la clasificación de la OMS (< 20 % de mieloblastos en sangre periférica o médula ósea en el diagnóstico inicial) indicados para trasplante alogénico
|
14 g/m2/d, día -6 a -4
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Eficacia: Evaluación del injerto
Periodo de tiempo: 4 años
|
4 años
|
Seguridad: evaluación de eventos adversos de grado 3 y 4 de CTC entre el día -6 y el día +28: hiperbilirrubinemia y mucositis/estomatitis, enfermedad venooclusiva, convulsiones
Periodo de tiempo: 4 años
|
4 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tapani Ruutu, MD, Biomedicum Helsinki 2 C, POB 705, Turkholmankatu 8 C, FIN-00029 HUS Helsinki, Finland
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Treosulfán
Otros números de identificación del estudio
- MC-FludT.8/MDS
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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