长春新碱和伊立替康加或不加替莫唑胺治疗难治性/复发性横纹肌肉瘤儿童和成人 (VIT-0910)

纳入标准：

• 肿瘤特征：

  • 经组织学或细胞学确诊为横纹肌肉瘤 (RMS)（建议进行新的活检）
  • 标准治疗方法失败的复发或难治性疾病
  • 患者必须患有可测量的疾病，定义为可以通过医学成像技术（例如 CT 或 MRI）在 3 个维度上测量的病变。 腹水、胸腔积液、骨髓疾病和仅在 Tc 闪烁扫描或 PET 扫描中看到的病变被认为对这些患者不可测量

• 患者特征：

  • 年龄 > 6 个月且≤ 50 岁
  • Karnofsky 表现状态 (PS) 70-100%（对于年龄 > 12 岁的患者）或 Lansky Play Score 70-100%（对于年龄≤12 岁的患者）
  • 预期寿命≥12周

  • 足够的骨髓功能：

    • 中性粒细胞绝对计数≥1000/mm3； ≥ 500/mm3 在骨髓疾病的情况下
    • 血小板计数≥100000/mm3；骨髓疾病时≥75000/mm3（不依赖输血）
    • 血红蛋白 ≥ 8.5 g/dl（允许输血）

  • 足够的肾功能

    • 血清肌酐≤ 1.5 X ULN 适合年龄
    • 如果血清肌酐 > 1.5 ULN，则肌酐清除率（或放射性同位素 GFR）必须 >70 ml/min/1.73 平方米

  • 足够的肝功能 :

    • 总胆红素≤年龄正常上限 (ULN) 的 1.5 倍，除非已知患者患有吉尔伯特综合征
    • ALT 和 AST ≤ 年龄 ULN 的 2.5 倍
  • 有生育能力的女性妊娠试验阴性
  • 生育患者必须使用有效的避孕措施
  • 没有活动性 > 2 级腹泻或不受控制的感染
  • 无其他恶性肿瘤，包括继发性恶性肿瘤
  • 加入健康保险系统的患者。 仅适用于法国患者患者和/或父母/监护人的书面知情同意书

• 事先或同时治疗：

  • 自先前对任何进行性病变部位进行放射治疗后超过 3 周，该部位将被确定为目标病变以测量肿瘤反应
  • 自先前的骨髓抑制治疗以来至少 3 周（亚硝基脲治疗 6 周。 长春新碱、长春碱、长春瑞滨或低剂量环磷酰胺 2 周）
  • 没有同时使用酶诱导抗惊厥药 (EIAC)，包括苯妥英钠、苯巴比妥或卡马西平
  • 不得同时服用以下任何药物：利福平、伏立康唑、伊曲康唑、酮康唑、阿瑞匹坦、圣约翰草
  • 之前没有服用伊立替康或替莫唑胺
  • 允许先前给予长春新碱
  • 对主要可测量靶点以外允许的部位同时进行姑息性放射治疗
  • 允许先前的同种异体或自体 SCT

排除标准：

• 纳入标准失败
• 伴随抗癌治疗
• 知道对研究药物或成分的任何成分过敏
• 怀孕或哺乳
• 患有半乳糖不耐受、拉普乳糖酶缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良等罕见遗传问题的患者
• 神经肌肉疾病（例如 Charcot-Marie Tooth 病）
• 无法控制的并发疾病或活动性感染
• 无法进行医学随访（地理、社会或心理原因）