Vincristina e irinotecan con o senza temozolomide in bambini e adulti con rabdomiosarcoma refrattario/ricaduto (VIT-0910)

Criterio di inclusione:

• CARATTERISTICHE DEL TUMORE:

  • Diagnosi istologicamente o citologicamente confermata di rabdomiosarcoma (RMS) (nuova biopsia raccomandata)
  • Malattia recidivante o refrattaria che ha fallito gli approcci terapeutici standard
  • I pazienti devono avere una malattia misurabile definita come lesioni che possono essere misurate in 3 dimensioni mediante tecniche di imaging medico come TC o risonanza magnetica. Ascite, liquido pleurico, malattia del midollo osseo e lesioni osservate solo alla scintigrafia Tc o alla scansione PET non sono considerate misurabili per questi pazienti

• CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

  • Età > 6 mesi e ≤ 50 anni
  • Karnofsky performance status (PS) 70-100% (per pazienti > 12 anni di età) OPPURE Lansky Play Score 70-100% (per pazienti ≤ 12 anni di età)
  • Aspettativa di vita ≥ 12 settimane

  • Adeguata funzionalità del midollo osseo:

    • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1000/mm3; e ≥ 500/mm3 in caso di malattia del midollo osseo
    • Conta piastrinica ≥ 100000/mm3; e ≥ 75000/mm3 in caso di malattia del midollo osseo (indipendente dalle trasfusioni)
    • Emoglobina ≥ 8,5 g/dl (trasfusione consentita)

  • Adeguata funzionalità renale

    • Creatinina sierica ≤ 1,5 X ULN per età
    • Se la creatinina sierica > 1,5 ULN, la clearance della creatinina (o radioisotopo GFR) deve essere >70 ml/min/1,73 mq

  • Funzionalità epatica adeguata:

    • Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età, a meno che il paziente non sia affetto dalla sindrome di Gilbert
    • ALT e AST ≤ 2,5 volte ULN per età
  • Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
  • Nessuna diarrea attiva > grado 2 o infezione incontrollata
  • Nessun altro tumore maligno, incluso quello secondario
  • Paziente affiliato a un sistema di assicurazione sanitaria. Applicabile solo ai pazienti francesi Consenso informato scritto del paziente e/o dei genitori/tutori

• TERAPIA PRECEDENTE o CONCORRENTE:

  • Più di 3 settimane dalla radioterapia precedente al sito di qualsiasi lesione progressiva che sarà identificata come lesione bersaglio per misurare la risposta del tumore
  • Almeno 3 settimane dalla precedente terapia mielosoppressiva (6 settimane per nitrosourea. 2 settimane per vincristina, vinblastina, vinorelbina o ciclofosfamide a basso dosaggio)
  • Nessun anticonvulsivante induttore enzimatico concomitante (EIAC), inclusi fenitoina, fenobarbital o carbamazepina
  • Nessuna somministrazione concomitante di nessuno dei seguenti: rifampicina, voriconazolo, itraconazolo, ketoconazolo, aprepitant, erba di San Giovanni
  • Nessuna precedente somministrazione di irinotecan o temozolomide
  • Permessa la precedente somministrazione di vincristina
  • Radioterapia palliativa concomitante in siti consentiti diversi dal principale obiettivo misurabile
  • Precedenti SCT allo- o autologhi consentiti

Criteri di esclusione:

• Fallimento dei criteri di inclusione
• Trattamento antitumorale concomitante
• Conoscere l'ipersensibilità a qualsiasi componente dei farmaci o degli ingredienti dello studio
• Gravidanza o allattamento
• Pazienti con rari problemi ereditari di intolleranza al galattosio, deficit di Lapp lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio
• Disturbi neuromuscolari (ad es. Malattia di Charcot-Marie Tooth)
• Malattia intercorrente incontrollata o infezione attiva
• Non disponibile per follow-up medico (motivi geografici, sociali o psicologici)