Vincristina e irinotecán con o sin temozolomida en niños y adultos con rabdomiosarcoma refractario/recidivante (VIT-0910)

Criterios de inclusión:

• CARACTERÍSTICAS DEL TUMOR:

  • Diagnóstico confirmado histológica o citológicamente de rabdomiosarcoma (RMS) (se recomienda una nueva biopsia)
  • Enfermedad recidivante o refractaria que ha fallado en los enfoques de tratamiento estándar
  • Los pacientes deben tener una enfermedad medible definida como lesiones que se pueden medir en 3 dimensiones mediante técnicas de imagen médica como CT o MRI. La ascitis, el líquido pleural, la enfermedad de la médula ósea y las lesiones observadas solo en la gammagrafía Tc o PET no se consideran medibles para estos pacientes.

• CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

  • Edad > 6 meses y ≤ 50 años
  • Estado funcional de Karnofsky (PS) 70-100 % (para pacientes > 12 años) O Lansky Play Score 70-100 % (para pacientes ≤ 12 años)
  • Esperanza de vida ≥ 12 semanas

  • Función adecuada de la médula ósea:

    • Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1000/mm3; y ≥ 500/mm3 en caso de enfermedad de la médula ósea
    • Recuento de plaquetas ≥ 100000/mm3 ; y ≥ 75000/mm3 en caso de enfermedad de la médula ósea (independiente de la transfusión)
    • Hemoglobina ≥ 8,5 g/dl (transfusión permitida)

  • Función renal adecuada

    • Creatinina sérica ≤ 1,5 X LSN para la edad
    • Si la creatinina sérica > 1,5 ULN, la depuración de creatinina (o el radioisótopo GFR) debe ser > 70 ml/min/1,73 m²

  • Función hepática adecuada:

    • Bilirrubina total ≤ 1,5 veces el límite superior normal (ULN) para la edad, excepto si se sabe que el paciente tiene el síndrome de Gilbert
    • ALT y AST ≤ 2,5 veces ULN para la edad
  • Prueba de embarazo negativa en mujeres en edad fértil
  • Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
  • Sin diarrea activa > grado 2 o infección no controlada
  • Ninguna otra neoplasia maligna, incluida la neoplasia maligna secundaria
  • Paciente afiliado a un sistema de seguro de salud. Aplicable solo para pacientes franceses Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padres/tutores

• TERAPIA PREVIA O CONCURRENTE:

  • Más de 3 semanas desde la radioterapia previa al sitio de cualquier lesión progresiva que se identificará como una lesión diana para medir la respuesta del tumor
  • Al menos 3 semanas desde la terapia mielosupresora previa (6 semanas para nitrosourea. 2 semanas para vincristina, vinblastina, vinorelbina o dosis bajas de ciclofosfamida)
  • Sin anticonvulsivantes inductores de enzimas (EIAC) concurrentes, incluidos fenitoína, fenobarbital o carbamazepina
  • Sin administración concomitante de ninguno de los siguientes: rifampicina, voriconazol, itraconazol, ketoconazol, aprepitant, hierba de San Juan
  • Sin administración previa de irinotecán o temozolomida
  • Se permite la administración previa de vincristina
  • Radioterapia paliativa concurrente a sitios permitidos que no sean el principal objetivo medible
  • SCT alogénico o autólogo previo permitido

Criterio de exclusión:

• Fallo en los criterios de inclusión
• Tratamiento anticancerígeno concomitante
• Conocer la hipersensibilidad a cualquier componente de los fármacos o ingredientes del estudio
• Embarazo o lactancia
• Pacientes con problemas hereditarios raros de intolerancia a la galactosa, deficiencia de lactasa de Lapp o problemas de absorción de glucosa o galactosa
• Trastornos neuromusculares (p. enfermedad de Charcot-Marie Tooth)
• Enfermedad intercurrente no controlada o infección activa
• No disponible para seguimiento médico (razones geográficas, sociales o psicológicas)