Винкристин и иринотекан с темозоломидом или без него у детей и взрослых с рефрактерной/рецидивирующей рабдомиосаркомой (VIT-0910)

Критерии включения:

• ХАРАКТЕРИСТИКИ ОПУХОЛИ:

  • Гистологически или цитологически подтвержденный диагноз рабдомиосаркомы (РМС) (рекомендуется новая биопсия)
  • Рецидивирующее или рефрактерное заболевание, при котором стандартные подходы к лечению оказались неэффективными.
  • У пациентов должно быть измеримое заболевание, определяемое как поражения, которые можно измерить в трех измерениях с помощью методов медицинской визуализации, таких как КТ или МРТ. Асцит, плевральная жидкость, заболевания костного мозга и поражения, наблюдаемые только при сцинтиграфии с Tc или ПЭТ, не считаются измеримыми у этих пациентов.

• ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

  • Возраст > 6 месяцев и ≤ 50 лет
  • Функциональный статус Карновски (PS) 70–100 % (для пациентов старше 12 лет) ИЛИ Оценка по Лански Play Score 70–100 % (для пациентов ≤ 12 лет)
  • Ожидаемая продолжительность жизни ≥ 12 недель

  • Адекватная функция костного мозга:

    • Абсолютное количество нейтрофилов ≥ 1000/мм3; и ≥ 500/мм3 при заболевании костного мозга
    • Количество тромбоцитов ≥ 100000/мм3; и ≥ 75000/мм3 при заболевании костного мозга (независимо от трансфузии)
    • Гемоглобин ≥ 8,5 г/дл (разрешено переливание)

  • Адекватная функция почек

    • Креатинин сыворотки ≤ 1,5 X ULN для возраста
    • Если креатинин сыворотки > 1,5 ВГН, клиренс креатинина (или радиоизотопная СКФ) должен быть > 70 мл/мин/1,73. м²

  • Адекватная функция печени:

    • Общий билирубин ≤ 1,5 раза выше верхней границы нормы (ВГН) для данного возраста, за исключением случаев, когда известно, что у пациента есть синдром Жильбера.
    • АЛТ и АСТ ≤ 2,5 раза выше ВГН для данного возраста
  • Отрицательный тест на беременность у женщин с детородным потенциалом
  • Фертильные пациенты должны использовать эффективную контрацепцию
  • Нет активной диареи > 2 степени или неконтролируемой инфекции
  • Отсутствие других злокачественных новообразований, включая вторичное злокачественное новообразование
  • Пациент, связанный с системой медицинского страхования. Применимо только к французским пациентам Письменное информированное согласие пациента и/или родителей/опекунов

• ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ или СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

  • Более 3 недель с момента предшествующей лучевой терапии до места любого прогрессирующего поражения, которое будет идентифицировано как целевое поражение для измерения реакции опухоли.
  • По крайней мере, через 3 недели после предшествующей миелосупрессивной терапии (6 недель для нитромочевины. 2 недели для винкристина, винбластина, винорелбина или низких доз циклофосфамида)
  • Отсутствие сопутствующих противосудорожных препаратов, индуцирующих ферменты (EIAC), включая фенитоин, фенобарбитал или карбамазепин.
  • Не допускается одновременный прием любого из следующих препаратов: рифампицина, вориконазола, итраконазола, кетоконазола, апрепитанта, зверобоя продырявленного.
  • Без предварительного введения иринотекана или темозоломида
  • Допускается предварительное введение винкристина
  • Сопутствующая паллиативная лучевая терапия в местах, разрешенных помимо основной измеримой цели
  • Разрешена предшествующая алло- или аутологичная ТСК

Критерий исключения:

• Несоответствие критериям включения
• Сопутствующее противораковое лечение
• Знайте гиперчувствительность к любому компоненту исследуемых препаратов или ингредиентов
• Беременность или кормление грудью
• Пациенты с редкими наследственными проблемами непереносимости галактозы, дефицитом лактазы Лаппа или глюкозо-галактозной мальабсорбцией
• Нервно-мышечные расстройства (например, болезнь Шарко-Мари-Тута)
• Неконтролируемое интеркуррентное заболевание или активная инфекция
• Недоступно для медицинского наблюдения (по географическим, социальным или психологическим причинам)