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地塞米松联合 IXAZOMIB (MLN9708) 或医生选择治疗复发或难治性系统性轻链 (AL) 淀粉样变性的研究

2024年4月19日 更新者：Millennium Pharmaceuticals, Inc.

地塞米松加 MLN9708 或医生选择治疗复发或难治性系统性轻链 (AL) 淀粉样变性患者的第 3 期、随机、对照、开放标签、多中心、安全性和有效性研究

本研究的目的是提供 ixazomib 和/或其他研究药物的持续使用，并继续收集相关安全数据以监测参与者的安全性，确定地塞米松加 ixazomib 是否改善血液学反应、2 年重要器官（即心脏或肾脏）恶化和死亡率与医生选择的化疗方案在诊断为复发或难治性系统性轻链（AL）淀粉样变性的参与者中。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

本研究中正在测试的药物称为 IXAZOMIB。 IXAZOMIB 正在接受测试，用于治疗复发或难治性系统性轻链 (AL) 淀粉样变性病患者。

该研究将招募大约 177 名患者。 参与者将被随机分配（随机分配，如掷硬币）到两个治疗组之一：

  • 伊沙佐米 4 毫克加地塞米松 20 毫克

  • 医生的选择：参与者将接受医生选择的以下治疗方案之一：

    1. 地塞米松 20 毫克
    2. 地塞米松 20 毫克 + 美法仑 0.22 毫克/千克
    3. 地塞米松 20 毫克 + 环磷酰胺 500 毫克
    4. 地塞米松 20 毫克 + 沙利度胺 200 毫克
    5. 地塞米松 20 毫克 + 来那度胺 15 毫克
    6. 所有参与者都将被要求服用口服药物。 在两个治疗组中，每个参与者将继续接受连续的治疗周期，直到疾病进展、不可接受的毒性或直到研究终止，以先发生者为准。 B 组中接受美法仑和地塞米松的参与者将接受最佳反应加 2 个额外周期的治疗。

这项多中心试验将在全球范围内进行。 参与本研究的总时间为 120 个月（10 年），包括入组 84 个月和最后一名参与者入组后的 36 个月随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

177

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aahus、丹麦、800
        • Arhus Universitetshospital Arhus Sygehus
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet
  • 以色列
      • Haifa、以色列、31096
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem、以色列、911
        • Hadasit Medical Research Services and Development Ltd
      • Kfar Saba、以色列、44281
        • Meir Medical Center
      • Petach Tikva、以色列、49100
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan、以色列、52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z
        • Cross Cancer Institute
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • 大韩民国
      • Incheon、大韩民国、405-760
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul、大韩民国、110744
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、大韩民国、135-710
        • Samsung Medical Center - PPDS
      • Seoul、大韩民国、120-752
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System - PPDS
      • Seoul、大韩民国、137-70
        • The Catholic University of Korea, Seoul St Mary's Hospital
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、21941-913
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho (UFRJ)
      • Sao Paulo、巴西、05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • Sao Paulo、巴西、01223-001
        • Irmandade Da Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo
      • Sao Paulo、巴西、5403000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Santa Catarina
      • Florianopolis、Santa Catarina、巴西、88034-000
        • Centro de Pesquisas Oncologicas
  • 希腊
      • Athens、希腊、11528
        • Alexandra Hospital
    • Achaia
      • Patras、Achaia、希腊、26500
        • University General Hospital of Patras
  • 德国
      • Berlin、德国、12200
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Heidelberg、德国、69120
        • Universitat Heidelberg
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Institute of Hematology "Seragnoli" University of Bologna
      • Pavia、意大利、2710
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
  • 捷克语
    • Moravskoslezsk Kraj
      • Ostrava、Moravskoslezsk Kraj、捷克语、708 52
        • Fakultni nemocnice Ostrava
    • Praha, Hlavni Mesto
      • Praha、Praha, Hlavni Mesto、捷克语、128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • 法国
      • Lille、法国、5903
        • Hopital Claude Huriez
      • Limoges、法国、87042
        • Centre Hospitalier et Universitaire de Limoges
      • Paris、法国、75010
        • Hôpital Saint louis
      • Toulouse、法国、31059
        • Hôpital de Rangueil
    • Loire-Atlantique
      • Nantes、Loire-Atlantique、法国、44093
        • Hotel Dieu
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、214
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba、Queensland、澳大利亚、4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Box Hill、Victoria、澳大利亚、3128
        • Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Sir Charles Gairdner Hospital
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars Sinai Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、00211
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、05590
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert and The Medical College of Wisconsin
  • 英国
      • Birmingham、英国、B152TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • London、英国、NW3 2P
        • Royal Free and University College Medical School
      • Manchester、英国、MI3 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
      • Oxford、英国、OX3 7L
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
  • 荷兰
      • AZ Maastricht、荷兰、620
        • Maastricht University Medical Center
      • Utrecht、荷兰、3508
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Noord-Holland
      • Amsterdam、Noord-Holland、荷兰、1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid、西班牙、28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Majadahonda、西班牙、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
    • Navarra
      • Pamplona、Navarra、西班牙、31008
        • Clinica Universidad de Navarra

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 18 岁或以上的男性或女性参与者。

  2. 根据以下标准，经活检证实的原发性系统性轻链淀粉样变性（AL 淀粉样变性）诊断：

    1. 淀粉样变性的组织化学诊断，基于刚果红染色的组织标本并显示苹果绿双折射
    2. 如果临床和实验室参数不足以确定 AL 淀粉样变性或有疑问，则可能需要进行淀粉样蛋白分型。
  3. 由血清差异游离轻链浓度定义的可测量疾病（dFLC，淀粉样蛋白形成 [受累] 和非淀粉样蛋白形成 [未受累] 游离轻链 [FLC] 之间的差异）≥ 50 mg/L。

  4. 客观、可测量的主要（心脏或肾脏）器官淀粉样蛋白受累定义如下（淀粉样蛋白受累至少需要 1 个）：

    1. 心脏受累定义为在没有其他左心室肥厚的潜在原因（允许控制高血压）且非心脏活检显示淀粉样蛋白，或心脏活检阳性的情况下，超声心动图显示左心室壁平均厚度大于 12 毫米存在参与的临床或实验室证据。 如果存在孤立的心脏受累，则建议对淀粉样蛋白沉积物进行分型。
    2. 肾脏受累定义为在 24 小时尿液收集中蛋白尿（主要是白蛋白）>0.5 g/天。

    注意：淀粉样蛋白累及其他器官系统是允许的，但不是必需的。

  5. 必须在 1 或 2 次先前治疗后复发或难治。 对于本方案，复发定义为最后一次给药后 60 天以上记录的进行性疾病 (PD)；难治性定义为在先前治疗的最后一次给药时或之后 60 天内没有血液学反应或血液学进展的记录。

    1. 参与者之前不得接受过蛋白酶体抑制剂治疗。 （申办方保留在第一次中期分析 (IA) 后的某个时间点向暴露于蛋白酶体抑制剂的参与者开放研究的权利。 在这种情况下，参与者可能不会对蛋白酶体抑制剂治疗产生耐药性。）
    2. 鉴于医生可以从提供的方案列表中选择治疗特定参与者，参与者可能对提供的治疗选择列表中列出的药物有耐药性
    3. 必须已经从先前治疗的可逆效应中恢复（即，≤ 1 级毒性或参与者的基线状态）
    4. 如果参与者接受了移植作为他/她的一线治疗，他/她必须在移植后至少 3 个月并且从干细胞移植的副作用中恢复过来。

  6. 必须满足以下 AL 淀粉样变性风险阶段之一的标准（由 N-末端 proBNP [NT-proBNP] 截止值 < 332 pg/mL 和肌钙蛋白 T 截止值 0.035 ng/mL 定义为阈值）：

    1. 第一阶段：NT-proBNP 和肌钙蛋白 T 均低于阈值
    2. 第 2 阶段：NT-proBNP 或肌钙蛋白 T（但不是两者）超过阈值；
    3. 第 3 阶段：NT-proBNP 和肌钙蛋白 T 均超过阈值（但 NT-proBNP < 8000 pg/mL）
  7. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 ≤ 2。

  8. 临床实验室值：

    1. 中性粒细胞绝对计数 ≥ 1000/µL
    2. 血小板计数 ≥ 75,000/µL
    3. 总胆红素 ≤ 1.5 正常上限 (ULN)，但患有吉尔伯特综合征的参与者除外，定义为 > 80% 未结合胆红素和总胆红素 ≤ 6 mg/dL
    4. 碱性磷酸酶 ≤ 5 x ULN
    5. 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≤3 x ULN
    6. 计算的肌酐清除率 ≥ 30 mL/min

  9. 女性参与者：

    1. 如果他们有生育能力，同意从签署知情同意书到最后一次研究治疗给药后 90 天同时采用 2 种有效的避孕方法，并且
    2. 还必须遵守任何针对特定治疗的妊娠预防计划的指南（如果适用），或者
    3. 当这符合参与者的首选和通常的生活方式时，同意实行真正的禁欲。 （定期禁欲[例如，日历、排卵、症状体温、排卵后方法]和戒断是不可接受的避孕方法。）

    男性参与者，即使进行了手术绝育（即输精管切除术后状态），他们：

    1. 同意在整个研究治疗期间和最后一剂研究药物后的 90 天内采取有效的屏障避孕措施，并且
    2. 还必须遵守任何针对特定治疗的妊娠预防计划的指南（如果适用），或者
    3. 当这符合参与者的首选和通常的生活方式时，同意实行真正的禁欲。 （定期禁欲[例如，日历、排卵、症状体温、排卵后方法]和戒断是不可接受的避孕方法。）
  10. 在执行任何不属于标准医疗护理的与研究相关的程序之前，必须提供自愿的书面同意，并且参与者可以在不影响未来医疗护理的情况下随时撤回同意。

排除标准：

  1. 由于转甲状腺素蛋白基因突变或存在其他非 AL 淀粉样变性引起的淀粉样变性。
  2. 哺乳期、母乳喂养或怀孕的女性参与者。
  3. 有医学记录的心源性晕厥、无代偿性纽约心脏协会 (NYHA) 3 级或 4 级充血性心力衰竭、过去 6 个月内的心肌梗死、不稳定型心绞痛、临床上显着的重复性室性心律失常尽管抗心律失常治疗，或严重的体位性低血压或临床上重要的自主神经疾病。

  4. 根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 标准，临床上明显的多发性骨髓瘤至少具有以下一项：

    1. 骨病变
    2. 高钙血症，定义为钙 > 11 mg/dL
  5. 无法吞咽口服药物，无法或不愿遵守药物管理要求，或可能干扰口服吸收或治疗耐受性的胃肠道 (GI) 程序。
  6. 需要其他伴随化疗、免疫疗法、放疗或任何被认为是研究性的或被认为是 AL 淀粉样变性治疗的辅助疗法。 但是，如果参与者因淀粉样变性以外的疾病（例如，肾上腺功能不全、类风湿性关节炎等）而服用慢性类固醇（最大剂量为 20 毫克/天泼尼松或等效物），则他们可能会服用此类药物。
  7. 并存系统性疾病或其他严重并发疾病，根据研究者的判断，这将使参与者不适合参加本研究或严重干扰对规定方案的安全性和毒性的适当评估。
  8. 持续或活动性感染，已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性，活动性乙型或丙型肝炎感染。
  9. 会限制对研究要求的遵守的精神疾病/社交情况。
  10. 已知对硼、MLN9708、任何研究治疗药物、它们的类似物或赋形剂过敏。
  11. 使用强 CYP3A 诱导剂（利福平、利福喷丁、利福布汀、卡马西平、苯妥英、苯巴比妥）进行全身治疗，或在研究治疗首次给药前 14 天内使用银杏叶或圣约翰草。
  12. 在研究登记前 3 年内（或法国参与者为 5 年）被诊断或治疗另一种恶性肿瘤，或先前被诊断患有另一种恶性肿瘤并有任何残留疾病的证据。 患有非黑色素瘤皮肤癌或任何类型的原位癌的参与者如果接受了完全切除术，则不会被排除在外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 组：伊沙佐米 + 地塞米松
伊沙佐米 4 mg，胶囊，口服，第 1、8 和 15 天一次，地塞米松 20 mg，口服，每周一次，每个 28 天周期的第 1、8、15 和 22 天，最多持续 95.2 个月。 如果可以耐受，4 周后地塞米松剂量增加至 40 mg/天。
药品：地塞米松
地塞米松片
药品：伊沙佐米
依沙佐米胶囊
其他名称：
  • MLN9708
有源比较器：B组：地塞米松+马法兰
参与者在每个 28 天周期的第 1 至 4 天口服一次 20 mg 地塞米松和 0.22 mg/kg 马法兰 0.22 mg/kg，最长持续 72.4 个月。
药品：地塞米松
地塞米松片
药品：马法兰
马法兰片
有源比较器：B组：地塞米松+环磷酰胺
参与者在第 1、8、15 和 22 天每周一次口服地塞米松 20 毫克，并在每个 28 天周期的第 1、8 和 15 天口服环磷酰胺 500 毫克，最多持续 72.4 个月。
药品：地塞米松
地塞米松片
药品：环磷酰胺
环磷酰胺片
有源比较器：B 组：地塞米松 + 沙利度胺
参与者在每个 28 天周期的第 1、8、15 和 22 天口服地塞米松 20 毫克，每周一次，每天服用沙利度胺，起始剂量为 50 毫克，并根据耐受情况增加口服剂量至最大 200 毫克最长可达 72.4 个月。
药品：地塞米松
地塞米松片
药品：沙利度胺
沙利度胺胶囊
有源比较器：B 组：地塞米松 + 来那度胺
参与者接受地塞米松 20 毫克口服，在每个 28 天周期的第 1、8、15 和 22 天每周一次，以及来那度胺 15 毫克口服，每 28 天第 1 至 21 天一次，最多持续 72.4 个月。
药品：地塞米松
地塞米松片
药品：来那度胺
来那度胺胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有总体血液学反应的参与者的百分比
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
总体血液学缓解被定义为根据中心实验室结果和 2010 年国际淀粉样变性协会 (ISA) 共识标准获得完全缓解 (CR)、非常好的部分缓解 (VGPR) 和部分缓解 (PR) 的参与者百分比一个裁决委员会。 CR：免疫固定后血清和尿液中 M 蛋白完全消失，游离轻链 (FLC) 比率正常化。 VGPR：游离轻链差异（参与和未参与的 FLC 水平之间的差异；dFLC）< 40 mg/L。 PR：dFLC 降低 ≥50%。 百分比四舍五入至最接近的小数。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
2 年重要器官（心脏或肾脏）恶化和死亡率
大体时间：长达 2 年
心脏恶化被定义为因心力衰竭需要住院治疗。 肾脏恶化被定义为进展为终末期肾病（ESRD），需要维持性透析或肾移植。 重要器官的恶化由裁决委员会进行评估。 百分比四舍五入至最接近的小数。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
长达 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
具有完全血液学反应的参与者的百分比
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
完全血液学缓解被定义为根据中心实验室结果和研究者评估的 2010 年 ISA 共识标准获得 CR 的参与者百分比。 CR：免疫固定后血清和尿液中 M 蛋白完全消失，FLC 比率正常化。 百分比四舍五入至最接近的小数。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
总体生存率
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
总生存期定义为从随机分组日期到死亡日期的时间。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
无进展生存期 (PFS)
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
PFS 定义为从随机分组之日到首次记录血液疾病进展、或器官（心脏或肾脏）进展或任何原因导致的死亡的时间，根据中心实验室结果和 ISA 标准，以先发生者为准：由研究者评估。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
血液疾病无进展生存期
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
血液疾病 PFS 被定义为从随机分组之日到根据中心实验室结果和裁决委员会评估的 ISA 标准首次记录血液学 PD 的时间，或由于任何原因导致的死亡，以先发生者为准。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
重要器官（心脏或肾脏）恶化的时间和死亡率
大体时间：从随机分组到重要器官恶化或死亡的时间（长达 115 个月）
重要器官恶化或死亡的时间由研究者评估，并定义为从随机分组到重要器官（心脏或肾脏）恶化或死亡的时间，以先发生者为准。 心脏恶化被定义为因心力衰竭需要住院治疗。 肾脏恶化被定义为进展为终末期肾病（ESRD），需要维持性透析或肾移植。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从随机分组到重要器官恶化或死亡的时间（长达 115 个月）
具有最佳重要器官（心脏和/或肾脏）反应的参与者的百分比
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
重要器官（心脏和肾脏）缓解率定义为根据中心实验室结果和评审委员会评估的 ISA 标准实现重要器官缓解的参与者的百分比。 重要器官反应定义为1或2个相关重要器官的反应，其余相关重要器官相对于基线没有变化。 百分比四舍五入至最接近的小数。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
重要器官无进展生存
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
重要器官 PFS 定义为从随机分组之日到根据中心实验室结果和评审委员会评估的 ISA 标准首次记录重要器官（心脏或肾脏）进展或因任何原因导致的死亡之日的时间，以先发生者为准。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
血液学反应的持续时间
大体时间：从首次记录反应到疾病进展的时间（最多 115 个月）
血液学反应持续时间（DOR）定义为从首次记录血液学反应日期到首次记录血液学疾病进展日期（由研究者确定）的时间。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次记录反应到疾病进展的时间（最多 115 个月）
发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从第一剂研究药物到最后一剂研究药物给药后 30 天（最长 115 个月）
SAE被定义为任何不良医疗事件，在任何剂量下都会导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续或严重残疾或丧失能力、是先天性异常/出生缺陷或医学上的缺陷。重大事件。
从第一剂研究药物到最后一剂研究药物给药后 30 天（最长 115 个月）
治疗失败时间 (TTF)
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
TTF 定义为从随机分组到首次记录治疗失败之日的时间。 治疗失败定义为： 1）任何原因导致的死亡； 2) 根据研究者评估的中心实验室结果和 ISA 标准，血液学进展或主要器官进展； 3）需要额外治疗的临床病态器官疾病； 4) 因任何原因退出。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
后续抗癌治疗的时间
大体时间：从第一剂研究药物到随后的抗癌治疗（长达 115 个月）
后续抗癌治疗的时间定义为从随机分组到后续抗癌治疗的第一次日期的时间。 未接受后续抗癌治疗的参与者在死亡或最后已知存活日期进行审查。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从第一剂研究药物到随后的抗癌治疗（长达 115 个月）
PFS 随访第 28 周时 36 项简短形式一般健康调查 (SF-36) 心理成分总结评分相对于基线的变化
大体时间：基线，PFS 随访第 28 周
SF-36 第 2 版是一项多用途、参与者完成的简短健康调查，包含 36 个问题，包括功能健康和幸福评分的 8 个量表概况以及基于心理测量的身心健康摘要测量。 身体成分总结（PCS）主要由身体功能（PF）、身体角色（RP）、身体疼痛（BP）和一般健康状况（GH）组成。 心理成分总结（MCS）主要由心理健康（MH）、角色情绪（RE）、社会功能（SF）和活力（VT）贡献。 SF-36 项目健康调查的每个组成部分的评分范围为 0（最好）到 100（最差）。 总分范围为 0-100，分数越高，残疾越少，生活质量越高。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
基线，PFS 随访第 28 周
PFS 随访第 28 周时 SF-36 物理成分汇总评分相对于基线的变化
大体时间：基线，PFS 随访第 28 周
SF-36 第 2 版是一项多用途、参与者完成的简短健康调查，包含 36 个问题，包括功能健康和幸福评分的 8 个量表概况以及基于心理测量的身心健康摘要测量。 身体成分总结（PCS）主要由身体功能（PF）、身体角色（RP）、身体疼痛（BP）和一般健康状况（GH）组成。 心理成分总结（MCS）主要由心理健康（MH）、角色情绪（RE）、社会功能（SF）和活力（VT）贡献。 SF-36 项目健康调查的每个组成部分的评分范围为 0（最好）到 100（最差）。 总分范围为 0-100，分数越高，残疾越少，生活质量越高。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
基线，PFS 随访第 28 周
PFS 随访第 28 周时癌症治疗/妇科肿瘤组神经毒性 (FACT/GOG-Ntx) 评分相对基线的变化
大体时间：基线，PFS 随访第 28 周
FACT/GOG-Ntx 是一份参与者填写的问卷，包括 11 个单独的项目，以 5 分制评估神经毒性症状，其中：0 = 完全没有（最好）到 4 = 非常多，总分为 0 到 44 。 症状评分是倒置的，因此 FACT/GOG-Ntx 评分越高表明生活质量或功能越高。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
基线，PFS 随访第 28 周
PFS 随访第 28 周时淀粉样变性症状量表总分相对于基线的变化
大体时间：基线，PFS 随访第 28 周
淀粉样变性症状量表问卷是参与者填写的问卷，评估 3 种症状的症状严重程度：肿胀、呼吸短促和头晕，每种症状均按 11 分制评分，其中：0 = 无症状，10 = 非常严重的症状。 分数越高表明症状恶化。 总分是淀粉样变性症状量表的所有反应的总和，范围从 0 到 30。 分数越高代表症状或问题水平越高，相对于基线的负变化表明有所改善。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
基线，PFS 随访第 28 周
EuroQol 5 维 (EQ-5D) 问卷评分各类别的参与者人数
大体时间：OS 随访第 28 周
欧洲生活质量 (EuroQOL) 5 维 (EQ-5D) 是一份由患者填写的问卷，由 2 页组成：EQ-5D 描述系统和 EQ 视觉模拟量表 (EQ VAS)。 描述系统包括 5 个维度（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）。 每个维度有3种可能的选择：没有问题到极端问题。 分数越高=生活质量恶化。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
OS 随访第 28 周
EuroQol 5 维 3 级 (EQ-5D-3L) 视觉模拟量表评分
大体时间：OS 随访第 28 周
EQ视觉模拟量表（VAS）记录了参与者在20厘米垂直VAS上的自评健康状况，范围从0（可想象的最差健康状态）到100（可想象的最佳健康状态）。 基线定义为在最接近但在研究药物给药开始之前收集的值。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
OS 随访第 28 周
伊沙佐米的血浆浓度
大体时间：第1周期，第1天：1，给药后4小时，第14天：给药后144小时；第 2 周期，第 1 天：给药前，第 14 天：给药后 144 小时；第 3 至 10 个周期，第 1 天：给药前（周期长度 = 28 天）
正如方案中预先规定的，计划仅针对伊沙佐米组收集该结果测量的数据。
第1周期，第1天：1，给药后4小时，第14天：给药后144小时；第 2 周期，第 1 天：给药前，第 14 天：给药后 144 小时；第 3 至 10 个周期，第 1 天：给药前（周期长度 = 28 天）
住院人数
大体时间：从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）
住院治疗的定义是在重症监护病房和/或非重症监护病房至少住一晚。 如果单次住院既包括重症监护病房住院又包括非重症监护病房住院，则住院仅算一次（作为重症监护病房住院）。 该结果指标报告了平均住院人数。 正如方案中预先规定的，计划在该结果测量中以组合方式收集和分析非伊沙佐米组的数据。
从首次服用研究药物直至因疾病进展或不可接受的毒性或死亡而停止研究药物，以先发生者为准（最长 115 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Millennium Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年12月26日

初级完成 (实际的)

2022年7月11日

研究完成 (实际的)

2022年7月11日

研究注册日期

首次提交

2012年8月2日

首先提交符合 QC 标准的

2012年8月7日

首次发布 (估计的)

2012年8月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月19日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C16011
  • 2011-005468-10 (EudraCT编号)
  • U1111-1164-7621 (注册表标识符：WHO)
  • C16011-CTIL (其他标识符：Israel)
  • NL41603.028.12 (注册表标识符：CCMO)
  • 12/LO/1771 (注册表标识符：NRES)
  • MOH_2017-05-07_000374 (其他标识符：CRS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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