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纯合子镰状细胞病患者培训计划的评估 (EXDRE)

2021年9月6日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

纯合子镰状细胞病患者培训计划的评估：对身体能力和骨骼肌的益处。一项干预试点、多中心、前瞻性、纵向研究

镰状细胞病 (SCD) 是世界上最常见的遗传性疾病。 文献报道，SCD 患者表现出对运动的不耐受、严重的肌肉无力和骨骼肌的深刻重塑，包括肌萎缩和微血管网络稀薄。

由于剧烈运动会诱发酸中毒、血液流变学改变、内皮激活和氧化应激，因此它构成了镰状细胞和血管闭塞危象的潜在触发因素。 因此，SCD 患者通常不鼓励进行体力活动。 然而，适度和规律的身体活动似乎不仅安全而且对 SCD 患者有益。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

此外，已知耐力训练会引起中度肌肉肥大并增加微血管网络。 因此，适应性、适度和规律的身体活动似乎是一种潜在的策略，能够改善 SCD 患者的肌肉功能、减轻疾病症状并提高自主性和生活质量。 然而，仍然有必要定义 SCD 运动治疗的方式，并客观地评估 SCD 患者的身体能力、肌肉功能和生活质量的风险、局限性和收益。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

40

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Bobigny、法国、93000
        • Hôpital Avicenne
      • Corbeil-essonnes、法国、91100
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
      • Creteil、法国、94010
        • CHU Henri Mondor
      • Le Kremlin Bicetre、法国、93270
        • CHU Kremlin-Bicêtre
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
      • Paris、法国、75020
        • Hopital Tenon
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker
      • Saint-denis、法国、93200
        • Centre Hospitalier de Saint-Denis
      • Saint-etienne、法国、42000
        • CHU DE SAINT-ETIENNE

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 镰状细胞病患者（HbSS 或 HbS-βthal0），
  • 隶属于健康安全计划，
  • 签署同意书，
  • 实验开始时处于稳定状态的患者：急性不良事件后至少 1 个月，输血后至少 3 个月。

排除标准：

  • 对方案的依从性/依从性似乎不确定的患者，
  • 参与另一项临床试验或在先前临床试验的排除期内的患者，
  • 已知受慢性炎症或感染性病理影响的患者，
  • 并发感染，特别是炎症，不到一个月未解决的患者，
  • 在过去 12 个月内出现心力衰竭临床症状或因心脏代偿失调住院的患者，
  • 左心室射血分数<50%、肺动脉高压伴三尖瓣反流速度>2.5m/s、心房颤动、运动时心室节律紊乱、左心室肥厚（室间隔至侧壁厚度≥10mm）、明显瓣膜病、确定冠心病，未控制的高血压，
  • 正在接受心律失常治疗或改变窦房结活动（β受体阻滞剂、阿托品、拟交感神经药……）的患者，
  • 接受抗凝治疗的患者，
  • 装有心脏起搏器或除颤器的患者，
  • 身体质量指数 (BMI) > 35，
  • 髋关节骨坏死患者，
  • 患有脑血管病或中风病史（脑血管发作）伴癫痫的患者，
  • 怀孕或哺乳期患者，
  • 无家可归的病人，
  • 无法理解目标的患者，

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：培训计划
治疗将包括耐力训练计划。 只有受训组的患者将接受此培训计划，该计划通常包括 8 周内每周 3 次培训，即 24 次培训。 每个培训课程将持续 45 分钟。 所有培训课程都将在医院进行，并在医疗监督下进行。
其他：培训计划
每个培训课程将持续 45 分钟。 锻炼将从 5 分钟的热身循环开始，然后以功率输出 (W) 循环 30 分钟，输出功率 (W) 之前单独确定并且对应于大约对应于 2.5 mmol/l 的第一个乳酸阈值。 然后患者将冷却 5 分钟。 最后，训练课程将以 5 分钟的轻微拉伸结束。 所有培训课程都将在医院进行，并在医生的监督下进行。 定期测量心率、血氧饱和度和血乳酸浓度。 工作率将根据获得的结果进行调整。 作为一项安全程序，训练期间血乳酸浓度不得超过 4 mmol/L。 将特别注意患者的水合作用。 患者每天使用（100 毫米）视觉模拟量表评估疼痛和疲劳。
NO_INTERVENTION：无培训计划
将要求对照患者在整个观察期间不要改变他们的习惯性身体活动

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与 4 mmol/L 血乳酸浓度相关的功率输出 (W)
大体时间：8周
增加运动后的血乳酸浓度曲线取决于患者的身体能力。 众所周知，耐力训练会增加与给定血乳酸浓度相关的功率输出 (W)。 对于本研究，我们使用 4 mmol/L 血乳酸浓度作为曲线的显着/奇异点
8周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肌纤维类型分布（%）
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌纤维周长 (µm)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌纤维表面积 (µm2)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
卫星小区账户
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的肌酸激酶 (CK)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的磷酸果糖激酶 (PFK)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的柠檬酸合成酶 (CS)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的 HAD（μmol/min/g 干肌肉）
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的 COx（任意单位，a.u.）
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的乳酸脱氢酶 (LDH)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
肌肉的异构体 (%)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
每平方毫米的毛细血管数量（毛细血管密度）并与肌肉纤维接触
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
微血管表面积 (µm2)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
微血管直径 (µm)
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
毛细管曲折度（商）
大体时间：8周
患者将接受股外侧肌活组织检查（≈ 200 毫克）。
8周
过期容积 (VE)
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
耗氧量 (VO2)
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
二氧化碳产量 (VCO2)（升/分钟）
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
呼吸商 (QR)
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
心率 (HR) (min-1)
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
次最大增量运动结束时的乳酸水平 (mmol/l)
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
肺容积 (L)
大体时间：8周
体积通过体积描记法测量
8周
六分钟步行测试的表现（米）
大体时间：8周
8周
静息时肌肉血流量和组织氧合指数（%）
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
使用近红外反射光谱 (NIRS) 的运动指数 (%)
大体时间：8周
患者将在自行车测力计上进行次最大增量锻炼。 女性和男性的运动功率分别为 20 W 和 30 W。 在此负载下 2 分钟后，以及此后每 2 分钟，女性和男性的工作率将分别增加 10 W 和 15 W。 总运动时间预计在 8 至 14 分钟内。
8周
最大自主收缩 (N)
大体时间：8周
最大自主收缩 (MVC) 将被测量 3 次，间隔 1 分钟以确定初始 MVC。 在 MVC 试验后休息 10 分钟后，将通过重复 10 次次最大收缩系列（4 秒间隔 5 秒），然后进行 MVC 试验来评估神经肌肉疲劳性，直到观察到初始 MVC 减少 25%。 即使未观察到初始 MVC 减少 25%，也不会执行超过 7 个系列。
8周
神经肌肉疲劳度（%）
大体时间：8周
与MVC同时测
8周
生活质量：简表 36 (SF-36) 的分数
大体时间：8周
8周
生活质量：癌症治疗的功能评估（FACT 疲劳部分）
大体时间：8周
8周
生活质量：状态-特质焦虑量表 (STAI Y-A)
大体时间：8周
8周
生活质量：身体自我描述问卷（PSDQ）
大体时间：8周
8周
全血细胞计数和生化分析（电离图、尿素、肌酐、LDH、肌酸磷酸激酶 (CPK)、天冬氨酸转氨酶；常用单位）
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
血液和血浆粘度（厘泊）
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
红细胞变形能力（%）
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
聚合特性 (a.u.)
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
致密红细胞 (%)
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
粘附分子和炎症标志物的血浆分析
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
氧化应激
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
一氧化氮代谢 (µmol/L)
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
抗氧化酶活性 (µmol/L/min)
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
红细胞膜蛋白的表达 (u.a.)
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
红细胞 (RBC) 与内皮细胞的粘附（粘附 RBC 计数/mm²）
大体时间：8周
患者将接受血液采样
8周
在休息和运动时使用超声心动图的各种血流动力学标准
大体时间：8周
8周
血管闭塞性危象和急性胸部综合征
大体时间：8周
在这 8 周内，将收集所有血管闭塞危象和急性胸部综合症
8周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

合作者

Claude Bernard University
Laboratoire de Physiologie de l'Exercice
Centre de Référence des Syndromes Drépanocytaires Majeurs

调查人员

  • 研究主任：Laurent MESSONIER, PhD、Université de Savoie

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年9月1日

初级完成 (实际的)

2016年4月1日

研究完成 (实际的)

2016年4月1日

研究注册日期

首次提交

2015年8月25日

首先提交符合 QC 标准的

2015年10月7日

首次发布 (估计)

2015年10月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年9月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月6日

最后验证

2021年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1408030
  • 2014-A00334-43 (其他：ANSM)

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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