SyB C-1101在骨髓增生异常综合征患者中的研究
2022年11月14日 更新者：SymBio Pharmaceuticals
SyB C-1101 在骨髓增生异常综合征患者中的多中心、开放标签、I 期研究
评估 SyB C-1101 在复发/复发或难治性骨髓增生异常综合征患者中口服 BID 21 天后进行 7 天观察的耐受性，以确定推荐剂量 (RD)。
评估安全性、有效性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Fukuoka、日本
- Research Site
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Kumamoto、日本
- Research Site
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Kyoto、日本
- Research Site
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Aichi
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Nagoya、Aichi、日本
- Research Site
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Gunma
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Maebashi、Gunma、日本
- Research Site
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Hokkaido
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Sapporo、Hokkaido、日本
- Research Site
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Hyogo
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Kobe、Hyogo、日本
- Research Site
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Okayama
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Kurashiki、Okayama、日本
- Research Site
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-
Tokyo
-
Shinagawa、Tokyo、日本
- Research Site
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
符合以下所有标准的患者有资格参加研究：
- 根据 WHO 标准或 FAB 分类，经组织学或细胞学诊断为骨髓增生异常综合征 (MDS)。 对于转化型RAEB（RAEB-t）患者，外周血白细胞≤25,000 /mm3，病情稳定至少4周。
- 根据 IPSS 分类，分为中级 1、中级 2 或高风险。
既往有目标疾病治疗史（如免疫抑制治疗、蛋白同化类固醇、化疗包括阿扎胞苷和来那度胺）并满足以下条件之一的患者：
- 未能达到完全缓解、部分缓解或血液学改善的患者*
- 达到完全缓解、部分缓解或血液学改善后出现复发/复发的患者*
- 对既往治疗不能耐受的患者 *：根据《国际工作组（IWG）反应标准在骨髓增生异常中的临床应用和修改建议》（IWG2006标准）对治疗效果的最新评估
- 在入组前至少 4 周停止 MDS 的所有其他治疗（包括红细胞生成刺激剂），并且根据研究者的判断，预计不会从之前的治疗中遗留（抗肿瘤作用）。 如有临床指征，允许输血。
- 预期生存期≥3个月的患者。
- 20 岁或以上的患者（在知情同意时）。
- ECOG 体能状态 (PS) 为 0、1 或 2
具有足够主要器官功能（包括心脏、肺、肝脏和肾脏）的患者。
- AST (GOT)：≤各机构正常范围上限的 2.5 倍
- ALT（GPT）：≤各机构正常范围上限的2.5倍
- 总胆红素：<2.0 mg/dL（患有吉尔伯特病或溶血的患者除外）
- 血清肌酐：<2.0 mg/dL
- 心电图：没有需要治疗的异常发现
- 超声心动图：没有需要治疗的异常发现
- 患者必须签署知情同意书，表明她/他了解研究的目的和所需的程序，并愿意参加研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：SyB C-1101
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SyB C-1101（rigosertib sodium）将给予两组患者；每个人每天两次（早餐前 560 毫克，晚餐前 560 毫克）或每天两次（早餐前 840 毫克，晚餐前 280 毫克）。
SyB C-1101 将连续 21 天每天口服两次，然后是 7 天的观察期。
28天的治疗期（给药21天+观察7天）构成1个周期。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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确定每个队列中的剂量限制毒性 (DLT) 和 DLT 患者人数
大体时间：长达 2 年
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根据每个队列中 DLT 患者的数量和给药剂量，将确定以下临床阶段的推荐剂量。 DLT 被定义为在第 1 周期期间发生的不良事件，不能排除与研究产品 (IP) 的因果关系，并满足以下标准。 标准：≥ 3 级非血液学毒性（发热除外）。 但不包括恶心、呕吐、腹泻、口腔炎和食管炎/吞咽困难（≥ 3 级恶心、呕吐和腹泻持续 ≥ 48 小时且未被止吐或止泻药控制，以及 ≥ 3 级口腔炎和食管炎/吞咽困难持续 ≥ 4天被视为分布式账本技术）。 ≥ 退热剂无法控制的 2 级发热。 但如果在服用SyB C-1101后24小时内出现39℃的发热且原因不明，则认为不能排除与IP的因果关系。 |
长达 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件发生率
大体时间：长达 2 年
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从发生 AE 的患者数量与接受 SyB C-1101 的患者数量之间的比率计算。
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长达 2 年
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不良事件的严重程度
大体时间：长达 2 年
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根据 CTCAE v4.0-JCOG 的标准评分为 1 至 5 级。
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长达 2 年
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|
不良事件与 SyB C-1101 的关系
大体时间：长达 2 年
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评分为“相关”或“不相关”。
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长达 2 年
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|
化验值变更
大体时间：长达 2 年
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实验室值发生变化的患者人数或分别列出每个实验室值（例如 Hgb、Fe、Hct 等）
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长达 2 年
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总体血液学反应率
大体时间：长达 2 年
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根据 IWG 2006 标准，从评分为 CR、PR 或骨髓 CR 的患者比率计算。
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长达 2 年
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总体血液学改善率
大体时间：长达 2 年
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根据 IWG 2006 标准从血液学改善患者的比率计算。
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长达 2 年
|
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总体细胞遗传学缓解率
大体时间：长达 2 年
|
根据 IWG 2006 标准，根据评分为完全细胞遗传学反应或部分细胞遗传学反应的患者比率计算。
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长达 2 年
|
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最高潮
大体时间：长达 2 年
|
最大血浆浓度
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长达 2 年
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最高温度
大体时间：长达 2 年
|
达到最大血浆浓度的时间
|
长达 2 年
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AUC
大体时间：长达 2 年
|
血浆浓度曲线下面积
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长达 2 年
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吨 1/2
大体时间：长达 2 年
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半衰期时间
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长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月6日
初级完成 (实际的)
2019年5月28日
研究完成 (实际的)
2019年5月28日
研究注册日期
首次提交
2017年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月4日
首次发布 (实际的)
2018年4月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月14日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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