骨髄異形成症候群患者におけるSyB C-1101の研究
2022年11月14日 更新者：SymBio Pharmaceuticals
骨髄異形成症候群患者におけるSyB C-1101の多施設非盲検第I相試験
推奨用量（RD）を決定するために、再発/再発または難治性の骨髄異形成症候群の患者に21日間経口BIDを投与した後、7日間の観察期間を設けた場合のSyB C-1101の忍容性を評価すること。
安全性、有効性、薬物動態を評価する。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Fukuoka、日本
- Research Site
-
Kumamoto、日本
- Research Site
-
Kyoto、日本
- Research Site
-
-
Aichi
-
Nagoya、Aichi、日本
- Research Site
-
-
Gunma
-
Maebashi、Gunma、日本
- Research Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo、Hokkaido、日本
- Research Site
-
-
Hyogo
-
Kobe、Hyogo、日本
- Research Site
-
-
Okayama
-
Kurashiki、Okayama、日本
- Research Site
-
-
Tokyo
-
Shinagawa、Tokyo、日本
- Research Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
以下の基準をすべて満たす患者は、研究への登録に適格です。
- -WHO基準またはFAB分類に従って、組織学的または細胞学的に骨髄異形成症候群（MDS）と診断されている。 RAEB が形質転換している患者 (RAEB-t) では、末梢 WBC は 25,000 /mm3 以下であり、疾患は少なくとも 4 週間安定しています。
- IPSS 分類に従って、Intermediate-1、Intermediate-2、または High-risk に分類されます。
-対象疾患の以前の治療歴のある患者（例：免疫抑制療法、タンパク質同化ステロイド、およびアザシチジンとレナリドミドを含む化学療法）および次のいずれかを満たす：
- 完全寛解、部分寛解、または血液学的改善を達成できなかった患者*
- 完全寛解、部分寛解、または血液学的改善を達成した後に再発/再燃を経験した患者*
- 以前の治療に耐えられなかった患者 *：「骨髄異形成における国際ワーキンググループ（IWG）の反応基準の臨床適用と修正の提案」（IWG2006基準）に基づく治療効果の最新の評価
- -MDSの他のすべての治療（赤血球生成刺激剤を含む）をオフにして、登録前の少なくとも4週間、以前の治療からの（抗腫瘍効果の）持ち越しはないと判断されます 治験責任医師。 臨床的に示されているように、輸血は許可されています。
- -3か月以上の生存が期待される患者。
- 20歳以上（同意取得時）の患者。
- 0、1または2のECOGパフォーマンスステータス（PS）
主要臓器機能（心臓、肺、肝臓、腎臓を含む）が十分に機能している患者。
- AST (GOT): ≤2.5 - 各機関の正常範囲の上限の倍
- ALT (GPT) : ≤2.5 - 各機関の正常範囲の上限の倍
- 総ビリルビン：<2.0 mg/dL (ギルバート病または溶血患者を除く)
- 血清クレアチニン：<2.0mg/dL
- 心電図：治療を必要とする異常所見がないこと
- 心エコー検査：治療を必要とする異常所見がないこと
- 患者は、研究の目的と必要な手順を理解し、研究に参加する意思があることを示すインフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：SyB C-1101
|
SyB C-1101（リゴセルチブナトリウム）は、患者の2つのコホートに投与されます。それぞれが 1 日 2 回 (朝食前に 560 mg、夕食前に 560 mg)、または 1 日 2 回 (朝食前に 840 mg、夕食前に 280 mg) のいずれかを摂取します。
SyB C-1101 は、21 日間連続して 1 日 2 回経口投与され、その後 7 日間の観察期間が続きます。
28日間（投与21日＋経過観察7日）の治療期間を1サイクルとする。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
用量制限毒性（DLT）の特定と各コホートにおける DLT 患者数
時間枠：2年まで
|
各コホートの DLT 患者数と投与量に基づいて、次の臨床段階での推奨用量が決定されます。 DLT は、Cycle 1 で発生した有害事象のうち、治験薬（IP）との因果関係が否定できず、以下の基準を満たすものと定義されています。 基準：グレード3以上の非血液毒性（発熱を除く）。 ただし、吐き気、嘔吐、下痢、口内炎および食道炎/嚥下障害は除外されます (グレード 3 以上の吐き気、嘔吐、および下痢が 48 時間以上持続し、制吐剤または止瀉薬によって制御されず、グレード 3 以上の口内炎および食道炎/嚥下障害が 4 時間以上持続する場合)。日は DLT と見なされます)。 ≥ 解熱剤でコントロールできないグレード 2 の発熱。 ただし、SyB C-1101 投与後 24 時間以内に 39℃以上の発熱があり、その原因が不明な場合は、IP との因果関係が否定できないと考えられる。 |
2年まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象の発生率
時間枠：2年まで
|
ＡＥが発生した患者数とＳｙＢ Ｃ－１１０１を受けた患者数との間の比率から計算する。
|
2年まで
|
|
有害事象の重症度
時間枠：2年まで
|
CTCAE v4.0-JCOG の基準に従って、グレード 1 から 5 のスコアを付けます。
|
2年まで
|
|
SyB C-1101 との有害事象の関係
時間枠：2年まで
|
「関連する」または「関連しない」としてスコアを付けます。
|
2年まで
|
|
臨床検査値の変更
時間枠：2年まで
|
検査値が変化した患者の数、または各検査値を個別にリストする (例: Hgb、Fe、Hct など)
|
2年まで
|
|
全体的な血液学的反応率
時間枠：2年まで
|
IWG 2006 基準に従って、CR、PR、または骨髄 CR として記録された患者の割合から計算します。
|
2年まで
|
|
全体的な血液学的改善率
時間枠：2年まで
|
IWG 2006 基準に従って、血液学的改善を示した患者の割合から計算します。
|
2年まで
|
|
全体的な細胞遺伝学的奏効率
時間枠：2年まで
|
IWG 2006 基準に従って、細胞遺伝学的完全奏効または細胞遺伝学的部分奏効として記録された患者の割合から計算します。
|
2年まで
|
|
Cmax
時間枠：2年まで
|
最大血漿濃度
|
2年まで
|
|
tmax
時間枠：2年まで
|
最大血漿濃度までの時間
|
2年まで
|
|
AUC
時間枠：2年まで
|
血漿濃度曲線下面積
|
2年まで
|
|
t 1/2
時間枠：2年まで
|
半減期
|
2年まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月6日
一次修了 (実際)
2019年5月28日
研究の完了 (実際)
2019年5月28日
試験登録日
最初に提出
2017年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月4日
最初の投稿 (実際)
2018年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月14日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
骨髄異形成症候群の臨床試験
-
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...終了しましたホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 急性白血病 | 血液悪性腫瘍 | 骨髄腫 | MyElodySplastic症候群（MDS）RAまたはRARSサブタイプ以外 | STI療法に耐性のある慢性骨髄性（または骨髄性）白血病（CML）アメリカ
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
SyB C-1101の臨床試験
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア