接受 Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2) 治疗的受试者的长期随访研究
2025年4月15日 更新者：Spark Therapeutics, Inc.
通过视网膜下注射接受含有人类 RPE65 基因（AAV2-hRPE65v2，Voretigene Neparvovec-rzyl）的腺病毒相关病毒载体血清型 2 的受试者的长期随访研究
多中心、非随机、观察性研究，每个受试者在视网膜下 AAV2-hRPE65v2 给药后长达 15 年。
该研究是一项非干预性的后续研究，受试者参与了之前的 AAV2-hRPE65v2 基因治疗临床试验。
研究概览
详细说明
这是一项对参与 AAV2-hRPE65v2 基因疗法 (voretigene neparvovec-rzyl) 之前 1 期和 3 期临床试验的受试者的观察性随访研究，以评估视网膜下给药后 15 年的长期耐久性和安全性。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
41
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在 1 期或 3 期临床试验中接受 AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) 视网膜下给药的个体
描述
纳入标准：
1. 参加过既往视网膜下AAV2-hRPE65v2基因治疗临床研究的受试者
排除标准：
- 不同意研究的受试者。
- 研究者认为不能进行研究评估的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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流动性测试，双边
大体时间：15年
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移动性测试将在每次研究访问时进行录像。
独立评审员可以对受试者的移动视频进行评分。
评分者将使用定义的速度和准确性组合在给定的光强度下对每门课程的尝试进行评分。
课程将在每次尝试之间重新配置，使用十二个标准化模板，以减少潜在学习效果的影响。
每个受试者都将在至少两种（有时是三种）不同（指定）的照明条件下使用双眼进行测试。
光线水平的选择是为了跨越个人在日常生活中遇到的照明条件，范围从带泛光灯的工作室（400 勒克斯）或明亮的办公室（250 勒克斯）到夜间光线昏暗的人行道（1 勒克斯）。
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15年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全场光敏阈值 (FST) 测试
大体时间：15年
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FST 测试通过记录受试者报告看到最暗闪光时的亮度来测量整个视野的光敏感度。
该测试是在黑暗适应状态下散瞳的受试者进行的；受试者坐在 Ganzfeld 圆顶前，其中会产生闪光。
每只眼睛的光敏感度是通过先遮住一只眼睛（然后是另一只）来分别测量的。
发出声音，当受试者看到闪光时按下一个按钮，如果他们没有看到闪光则按下第二个按钮。
不同亮度的闪光（范围跨越 ~80 dB）以随机顺序呈现，没有闪光，除了该系列以暗淡的闪光开始。
根据这些数据，算法计算出受试者感知光线的最小亮度（对于每只眼睛）。
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15年
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移动测试，单目
大体时间：15年
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移动性测试将在每次研究访问时进行录像。
独立评审员可以对受试者的移动视频进行评分。
评分者将使用定义的速度和准确性组合在给定的光强度下对每门课程的尝试进行评分。
课程将在每次尝试之间重新配置，使用十二个标准化模板，以减少潜在学习效果的影响。
每个受试者将使用第一只接受治疗的眼睛在至少两种（有时是三种）不同（指定）照明条件下进行测试。
光线水平的选择是为了跨越个人在日常生活中遇到的照明条件，范围从带泛光灯的工作室（400 勒克斯）或明亮的办公室（250 勒克斯）到夜间光线昏暗的人行道（1 勒克斯）。
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15年
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视力
大体时间：15年
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视力使用分辨标准视标图像的能力来测量中心视力，这些图像呈现为对应于不同视角（即图像大小）的字母。
该测试将包括适应年龄的测试，例如 ETDRS 测试或 HOTV 测试（使用字母 H、O、T、V，即使是年幼的孩子也可以识别这些字母，所有四个字母都以垂直轴为中心）。
中央视觉分辨率水平转换为视角得分 (LogMAR)。
在某些情况下，受试者可能需要接受重复的测试，包括连续几天，以建立一致的心理物理测试测量值，例如视力。
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15年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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视野测试 - Humphrey 和/或 Goldmann
大体时间：15年
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视野参数将评估视网膜不同区域的功能变化；动场将使用 Goldmann 视野计进行测量，静态场将使用 Humphrey 计算机化测试进行测量。
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15年
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视觉功能问卷
大体时间：15年
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基因治疗研究的研究人员开发了一份与 RPE65 基因突变患者所经历的缺陷相关的问卷。
该患者报告的结果包括 25 个问题，这些问题与依赖视力或具有视力成分的日常生活活动有关。
受试者和/或其父母或监护人将被要求提供所有关于这些日常生活活动的感知难度的回答。
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15年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Albert Maguire, MD、University of Pennsylvania
- 首席研究员：Stephen Russell, MD、University of Iowa
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (估计的)
2030年1月1日
研究完成 (估计的)
2030年1月1日
研究注册日期
首次提交
2018年7月18日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月18日
首次发布 (实际的)
2018年7月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月15日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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