Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurig vervolgonderzoek bij proefpersonen die Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2) kregen

23 februari 2024 bijgewerkt door: Spark Therapeutics

Een langetermijnvervolgonderzoek bij proefpersonen die een adenovirus-geassocieerde virale vector serotype 2 hebben gekregen die het menselijke RPE65-gen (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) bevat, toegediend via subretinale injectie

Multi-site, niet-gerandomiseerde, observationele studie, tot 15 jaar na subretinale AAV2-hRPE65v2-toediening voor elke proefpersoon. De studie is een niet-interventionele, vervolgstudie van proefpersonen die deelnamen aan eerdere klinische onderzoeken naar AAV2-hRPE65v2-gentherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationele vervolgstudie van proefpersonen die deelnamen aan eerdere klinische fase 1- en fase 3-onderzoeken van AAV2-hRPE65v2-gentherapie (voretigene neparvovec-rzyl) om de duurzaamheid en veiligheid op lange termijn gedurende 15 jaar na subretinale toediening te evalueren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

41

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Personen die de subretinale toediening van AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) kregen in de klinische fase 1- of fase 3-onderzoeken

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Proefpersonen die deelnamen aan eerdere klinische onderzoeken naar subretinale AAV2-hRPE65v2-gentherapie

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen die geen toestemming geven voor studie.
  2. Proefpersonen waarvan de onderzoekers denken dat ze niet in staat zijn om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mobiliteitstesten, Bilateraal
Tijdsspanne: 15 jaar
Mobiliteitstests worden op video opgenomen bij elk studiebezoek waarbij ze worden uitgevoerd. Onafhankelijke reviewers kunnen mobiliteitsvideo's van proefpersonen beoordelen. Graders gebruiken een gedefinieerde combinatie van snelheid en nauwkeurigheid om elke cursuspoging bij een bepaalde lichtintensiteit te beoordelen. De cursus wordt tussen elke poging opnieuw geconfigureerd, met behulp van twaalf gestandaardiseerde sjablonen, om de impact van een mogelijk leereffect te verminderen. Elke proefpersoon wordt met beide ogen getest onder minimaal twee en soms drie verschillende (gespecificeerde) lichtomstandigheden. De lichtniveaus, geselecteerd om de lichtomstandigheden te overbruggen die individuen in het dagelijks leven tegenkomen, variëren van een studio met schijnwerpers (400 lux) of een helder verlicht kantoor (250 lux) tot een slecht verlicht trottoir 's nachts (1 lux).
15 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Full-field lichtgevoeligheidsdrempel (FST) testen
Tijdsspanne: 15 jaar
FST-testen meten de lichtgevoeligheid van het gehele gezichtsveld door de luminantie vast te leggen waarbij een proefpersoon aangeeft de zwakste flits te zien. De test wordt uitgevoerd op proefpersonen met verwijde ogen in een aan het donker aangepaste toestand; proefpersonen zitten voor een Ganzfeld-koepel waarin de lichtflitsen worden gegenereerd. De lichtgevoeligheid van elk oog wordt afzonderlijk gemeten door het ene oog (en dan het andere) te patchen. Er wordt een geluid gegenereerd en de proefpersoon drukt op een knop als hij een flits ziet of op een tweede knop als hij geen flits ziet. Flitsen met variërende helderheid (in een bereik van ~ 80 dB) worden gepresenteerd in een willekeurige volgorde zonder flitsen, behalve dat de serie begint met zwakke flitsen. Uit deze gegevens berekent een algoritme de minimale luminantie (voor elk oog) waarbij het onderwerp licht waarneemt.
15 jaar
Mobiliteitstesten, monoculair
Tijdsspanne: 15 jaar
Mobiliteitstests worden op video opgenomen bij elk studiebezoek waarbij ze worden uitgevoerd. Onafhankelijke reviewers kunnen mobiliteitsvideo's van proefpersonen beoordelen. Graders gebruiken een gedefinieerde combinatie van snelheid en nauwkeurigheid om elke cursuspoging bij een bepaalde lichtintensiteit te beoordelen. De cursus wordt tussen elke poging opnieuw geconfigureerd, met behulp van twaalf gestandaardiseerde sjablonen, om de impact van een mogelijk leereffect te verminderen. Elke proefpersoon wordt getest met het eerst behandelde oog onder minimaal twee en soms drie verschillende (gespecificeerde) lichtomstandigheden. De lichtniveaus, geselecteerd om de lichtomstandigheden te overbruggen die individuen in het dagelijks leven tegenkomen, variëren van een studio met schijnwerpers (400 lux) of een helder verlicht kantoor (250 lux) tot een slecht verlicht trottoir 's nachts (1 lux).
15 jaar
Gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 15 jaar
Gezichtsscherpte meet het centrale zicht met behulp van de mogelijkheid om standaard optotype-afbeeldingen op te lossen die worden gepresenteerd als letters die overeenkomen met verschillende visuele hoeken, dwz afbeeldingsgrootte. Deze tests omvatten tests die zijn aangepast aan de leeftijd, zoals ETDRS-tests of HOTV-tests (waarbij de letters H, O, T, V worden gebruikt, die zelfs door jonge kinderen kunnen worden geïdentificeerd en die alle vier rond een verticale as centreren). Het niveau van centrale visuele resolutie wordt omgezet in een visuele hoekscore (LogMAR). Proefpersonen moeten in sommige gevallen herhaalde testsessies ondergaan, ook op opeenvolgende dagen, om consistente metingen op psychofysische tests, zoals gezichtsscherpte, vast te stellen.
15 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Visuele veldtesten - Humphrey en/of Goldmann
Tijdsspanne: 15 jaar
Gezichtsveldparameters zullen veranderingen evalueren in functie van verschillende delen van het netvlies; kinetische velden zullen worden gemeten met Goldmann-perimetrie en statische velden met Humphrey gecomputeriseerde testen.
15 jaar
Vragenlijst visuele functie
Tijdsspanne: 15 jaar
De onderzoekers van het gentherapieonderzoek ontwikkelden een vragenlijst die relevant is voor het tekort dat wordt ervaren door patiënten met RPE65-genmutaties. Deze door de patiënt gerapporteerde uitkomst bestaat uit 25 vragen met betrekking tot dagelijkse activiteiten die afhankelijk zijn van het gezichtsvermogen of een gezichtscomponent hebben. Proefpersonen en/of hun ouder of voogd zal worden gevraagd om alle antwoorden te geven met betrekking tot de waargenomen moeilijkheidsgraad van deze activiteiten van het dagelijks leven.
15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spark Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Hoofdonderzoeker: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AAV2-hRPE65v2

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren