Voretigene Neparvovec-rzyl(AAV2-hRPE65v2)을 투여받은 피험자에 대한 장기 추적 연구
2025년 4월 15일 업데이트: Spark Therapeutics, Inc.
인간 RPE65 유전자(AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl)를 포함하는 아데노바이러스 관련 바이러스 벡터 혈청형 2를 망막하 주사로 투여받은 피험자에 대한 장기 추적 연구
각 피험자에 대한 망막하 AAV2-hRPE65v2 투여 후 최대 15년 동안 다중 사이트, 비무작위, 관찰 연구.
이 연구는 이전 AAV2-hRPE65v2 유전자 요법 임상 시험에 참여한 피험자에 대한 비간섭적 후속 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 AAV2-hRPE65v2 유전자 치료제(voretigene neparvovec-rzyl)의 이전 1상 및 3상 임상시험에 참여한 피험자를 대상으로 망막하 투여 후 15년간의 장기 지속성 및 안전성을 평가하기 위한 관찰 추적 연구이다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
41
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
1상 또는 3상 임상시험에서 AAV2-hRPE65v2(voretigene neparvovec-rzyl)의 망막하 투여를 받은 자
설명
포함 기준:
1. 이전에 망막하 AAV2-hRPE65v2 유전자 치료 임상 연구에 참여한 피험자
제외 기준:
- 연구에 동의하지 않을 피험자.
- 연구자가 연구 평가를 수행할 능력이 없다고 믿는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이동성 테스트, 양측
기간: 15 년
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이동성 테스트는 그것이 수행되는 각 연구 방문에서 녹화될 것입니다.
독립적인 검토자가 피험자의 이동성 비디오를 채점할 수 있습니다.
채점자는 속도와 정확도의 정의된 조합을 사용하여 주어진 광도에서 각 코스 시도를 채점합니다.
과정은 잠재적인 학습 효과의 영향을 줄이기 위해 12개의 표준화된 템플릿을 사용하여 각 시도 사이에 재구성됩니다.
각 피험자는 두 눈을 사용하여 최소 2개, 경우에 따라 3개의 서로 다른(지정된) 조명 조건에서 테스트됩니다.
개인이 일상 생활에서 접하는 조명 조건을 포괄하기 위해 선택된 조명 수준은 투광 조명이 있는 스튜디오(400럭스) 또는 밝은 사무실(250럭스)부터 어두운 밤의 인도(1럭스)에 이르기까지 다양합니다.
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15 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FST(Full-field Light Sensitivity Threshold) 테스트
기간: 15 년
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FST 테스트는 피험자가 가장 희미한 플래시를 보았다고 보고하는 휘도를 기록하여 전체 시야의 감광도를 측정합니다.
이 테스트는 암순응 상태에서 확장된 눈을 가진 피험자에게 수행됩니다. 피사체는 빛이 번쩍이는 Ganzfeld 돔 앞에 앉아 있습니다.
각 눈의 감광도는 한쪽 눈(그리고 다른 쪽 눈)을 패치하여 개별적으로 측정됩니다.
소리가 나고 피사체는 섬광이 보이면 하나의 버튼을 누르고 섬광이 보이지 않으면 두 번째 버튼을 누릅니다.
다양한 휘도의 플래시(~80dB에 이르는 범위)는 시리즈가 희미한 플래시로 시작한다는 점을 제외하고는 플래시 없이 무작위 순서로 표시됩니다.
이 데이터에서 알고리즘은 피사체가 빛을 인지하는 최소 휘도(각 눈에 대한)를 계산합니다.
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15 년
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이동성 테스트, 단안
기간: 15 년
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이동성 테스트는 그것이 수행되는 각 연구 방문에서 녹화될 것입니다.
독립적인 검토자가 피험자의 이동성 비디오를 채점할 수 있습니다.
채점자는 속도와 정확도의 정의된 조합을 사용하여 주어진 광도에서 각 코스 시도를 채점합니다.
과정은 잠재적인 학습 효과의 영향을 줄이기 위해 12개의 표준화된 템플릿을 사용하여 각 시도 사이에 재구성됩니다.
각 피험자는 적어도 2개, 때로는 3개의 다른 (지정된) 조명 조건에서 첫 번째 치료된 눈을 사용하여 테스트됩니다.
개인이 일상 생활에서 접하는 조명 조건을 포괄하기 위해 선택된 조명 수준은 투광 조명이 있는 스튜디오(400럭스) 또는 밝은 사무실(250럭스)부터 어두운 밤의 인도(1럭스)에 이르기까지 다양합니다.
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15 년
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시력
기간: 15 년
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시력은 서로 다른 시야각, 즉 이미지 크기에 해당하는 문자로 제시된 표준 시력 이미지를 분해하는 능력을 사용하여 중심 시력을 측정합니다.
이 테스트에는 ETDRS 테스트 또는 HOTV 테스트(H, O, T, V 문자를 사용하며 어린 아이들도 식별할 수 있고 4개 모두 세로 축을 중심으로 함)와 같은 연령별 테스트가 포함됩니다.
중앙 시각적 해상도 수준은 시각적 각도 점수(LogMAR)로 변환됩니다.
피험자는 경우에 따라 시력과 같은 정신신체학적 검사에 대한 일관된 측정을 확립하기 위해 연속적인 날을 포함하여 반복적인 검사 세션을 거쳐야 할 수 있습니다.
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15 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시야 테스트 - Humphrey 및/또는 Goldmann
기간: 15 년
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시야 매개변수는 망막의 다른 영역의 기능 변화를 평가합니다. 운동장은 Goldmann perimetry로 측정되고 정적장은 Humphrey 컴퓨터 테스트로 측정됩니다.
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15 년
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시각 기능 설문지
기간: 15 년
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유전자 치료 연구 조사관은 RPE65 유전자 돌연변이가 있는 환자가 경험하는 결핍과 관련된 설문지를 개발했습니다.
이 환자 보고 결과는 시력에 의존하거나 시력 구성 요소가 있는 일상 생활 활동과 관련된 25개의 질문으로 구성됩니다.
피험자 및/또는 그들의 부모 또는 보호자는 이러한 일상 생활 활동의 인지된 어려움 정도에 관한 모든 응답을 제공하도록 요청받을 것입니다.
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15 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
- 수석 연구원: Stephen Russell, MD, University of Iowa
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 7월 18일
처음 게시됨 (실제)
2018년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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AAV2-hRPE65v2에 대한 임상 시험
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Spark Therapeutics, Inc.완전한
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Spark Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of Iowa모집하지 않고 적극적으로
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MeiraGTx, LLC모병이하선을 제외한 상부 공기소화관 암에 대한 방사선요법으로 인한 2등급 및 3등급 후기 구강건조증미국, 영국, 캐나다
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Spark Therapeutics완전한
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MeiraGTx, LLC초대로 등록
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Genzyme, a Sanofi Company완전한눈 질환 | 황반 변성 | 망막 변성 | 유전자 치료 | 연령 관련 황반병증 | 연령 관련 황반병증 | 망막 혈관신생 | 황반병증, 연령 관련 | 황반병증, 연령 관련 | 치료, 유전자미국