Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie i försökspersoner som fick Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15 april 2025 uppdaterad av: Spark Therapeutics, Inc.

En långtidsuppföljningsstudie i försökspersoner som fick en adenovirusassocierad viral vektor serotyp 2 innehållande den mänskliga RPE65-genen (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) administrerad via subretinal injektion

Multi-site, icke-randomiserad, observationsstudie, i upp till 15 år efter subretinal AAV2-hRPE65v2 administrering för varje individ. Studien är en icke-interventionell uppföljningsstudie av försökspersoner som deltagit i tidigare kliniska prövningar av genterapi AAV2-hRPE65v2.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en observationsuppföljningsstudie av försökspersoner som deltagit i tidigare kliniska fas 1- och fas 3-studier av AAV2-hRPE65v2-genterapi (voretigene neparvovec-rzyl) för att utvärdera långtidshållbarhet och säkerhet i 15 år efter subretinal administrering.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

41

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer som fick subretinal administrering av AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) i de kliniska fas 1- eller fas 3-prövningarna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

1. Försökspersoner som deltagit i tidigare subretinala AAV2-hRPE65v2 genterapistudier

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som inte kommer att samtycka till studier.
  2. Försökspersoner som utredarna anser inte är kapabla att utföra studiebedömningar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mobilitetstestning, Bilateral
Tidsram: 15 år
Rörlighetstestning kommer att filmas vid varje studiebesök där det genomförs. Oberoende granskare kan betygsätta ämnens mobilitetsvideor. Gradare kommer att använda en definierad kombination av hastighet och noggrannhet för att betygsätta varje kursförsök med en given ljusintensitet. Kursen kommer att konfigureras om mellan varje försök, med hjälp av tolv standardiserade mallar, för att minska effekten av en potentiell inlärningseffekt. Varje ämne kommer att testas med båda ögonen under minst två och ibland tre olika (specificerade) ljusförhållanden. Ljusnivåerna, valda för att sträcka sig över ljusförhållanden som individer möter i det dagliga livet, sträcker sig från en studio med strålkastare (400 lux) eller ett starkt upplyst kontor (250 lux) ner till en dåligt upplyst trottoar på natten (1 lux).
15 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Full-field ljuskänslighet tröskel (FST) testning
Tidsram: 15 år
FST-testning mäter ljuskänsligheten för hela synfältet genom att registrera luminansen vid vilken en person rapporterar att se den svagaste blixten. Testet utförs på försökspersoner med vidgade ögon i mörkt anpassat tillstånd; försökspersonerna sitter framför en Ganzfeld-kupol där ljusblixtarna genereras. Ljuskänsligheten för varje öga mäts separat genom att lappa ett öga (och sedan det andra). Ett ljud genereras och motivet trycker på en knapp när de ser en blixt eller en andra knapp om de inte ser en blixt. Blixtar med varierande luminans (i ett område som spänner över ~80 dB) presenteras i en slumpmässig ordning utan blixtar, förutom att serien börjar med svaga blixtar. Utifrån dessa data beräknar en algoritm den lägsta luminansen (för varje öga) vid vilken motivet uppfattar ljus.
15 år
Rörlighetstestning, monokulär
Tidsram: 15 år
Rörlighetstestning kommer att filmas vid varje studiebesök där det genomförs. Oberoende granskare kan betygsätta ämnens mobilitetsvideor. Gradare kommer att använda en definierad kombination av hastighet och noggrannhet för att betygsätta varje kursförsök med en given ljusintensitet. Kursen kommer att konfigureras om mellan varje försök, med hjälp av tolv standardiserade mallar, för att minska effekten av en potentiell inlärningseffekt. Varje försöksperson kommer att testas, med det första behandlade ögat, under minst två och ibland tre olika (specificerade) ljusförhållanden. Ljusnivåerna, valda för att sträcka sig över ljusförhållanden som individer möter i det dagliga livet, sträcker sig från en studio med strålkastare (400 lux) eller ett starkt upplyst kontor (250 lux) ner till en dåligt upplyst trottoar på natten (1 lux).
15 år
Synskärpa
Tidsram: 15 år
Synskärpa mäter centralt seende genom att använda förmågan att lösa standardoptotypbilder presenterade som bokstäver som motsvarar olika synvinklar, dvs bildstorlek. Denna testning kommer att inkludera åldersanpassade tester, såsom ETDRS-testning eller HOTV-testning (som använder bokstäverna H, O, T, V, som kan identifieras även av små barn och alla fyra är centrerade kring en vertikal axel). Nivån på central visuell upplösning konverteras till en visuell vinkelpoäng (LogMAR). Försökspersoner kan i vissa fall behöva genomgå upprepade testsessioner, inklusive på varandra följande dagar, för att fastställa konsekventa mätningar på psykofysiska tester, såsom synskärpa.
15 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Synfältstestning - Humphrey och/eller Goldmann
Tidsram: 15 år
Synfältsparametrar kommer att utvärdera förändringar i funktion av olika regioner av näthinnan; kinetiska fält kommer att mätas med Goldmann perimetri och statiska fält med Humphrey datoriserad testning.
15 år
Frågeformulär för visuella funktioner
Tidsram: 15 år
Utredarna av genterapistudien utvecklade ett frågeformulär som är relevant för det underskott som patienter med RPE65-genmutationer upplever. Detta patientrapporterade resultat består av 25 frågor som rör aktiviteter i det dagliga livet som är beroende av syn eller har en synkomponent. Försökspersoner och/eller deras förälder eller vårdnadshavare kommer att uppmanas att ge alla svar angående den upplevda svårighetsgraden för dessa aktiviteter i det dagliga livet.
15 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Huvudutredare: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2018

Första postat (Faktisk)

27 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 april 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AAV2-hRPE65v2

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera