Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование субъектов, получавших Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15 апреля 2025 г. обновлено: Spark Therapeutics, Inc.

Долгосрочное последующее исследование у субъектов, которые получили ассоциированный с аденовирусом вирусный вектор серотипа 2, содержащий человеческий ген RPE65 (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl), введенный посредством субретинальной инъекции

Многоцентровое нерандомизированное обсервационное исследование на срок до 15 лет после субретинального введения AAV2-hRPE65v2 для каждого субъекта. Исследование представляет собой неинтервенционное последующее исследование субъектов, которые участвовали в предыдущих клинических испытаниях генной терапии AAV2-hRPE65v2.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это обсервационное последующее исследование субъектов, которые участвовали в предыдущих клинических испытаниях фазы 1 и фазы 3 генной терапии AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl), для оценки долгосрочной стойкости и безопасности в течение 15 лет после субретинального введения.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

41

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица, получившие субретинальное введение AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) в клинических испытаниях фазы 1 или фазы 3.

Описание

Критерии включения:

1. Субъекты, которые участвовали в предшествующих клинических исследованиях субретинальной генной терапии AAV2-hRPE65v2.

Критерий исключения:

  1. Субъекты, которые не согласятся на исследование.
  2. Субъекты, которые, по мнению исследователей, не способны выполнять исследовательские оценки

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тестирование подвижности, двустороннее
Временное ограничение: 15 лет
Тестирование подвижности будет записываться на видео во время каждого исследовательского визита, во время которого оно проводится. Независимые рецензенты могут оценивать видеоролики о мобильности субъектов. Оценщики будут использовать определенную комбинацию скорости и точности для оценки каждой попытки курса при заданной интенсивности света. Курс будет переконфигурирован между каждой попыткой с использованием двенадцати стандартизированных шаблонов, чтобы уменьшить влияние потенциального эффекта обучения. Каждый субъект будет протестирован с использованием обоих глаз, по крайней мере, в двух, а иногда и в трех различных (указанных) условиях освещения. Уровни освещенности, выбранные для охвата условий освещения, с которыми люди сталкиваются в повседневной жизни, варьируются от студии с прожекторами (400 люкс) или ярко освещенного офиса (250 люкс) до плохо освещенного тротуара ночью (1 люкс).
15 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полнопольное тестирование порога светочувствительности (FST)
Временное ограничение: 15 лет
Тест FST измеряет светочувствительность всего поля зрения, регистрируя яркость, при которой испытуемый сообщает, что видит самую тусклую вспышку. Тест проводится на субъектах с расширенными глазами в состоянии адаптации к темноте; субъекты сидят перед куполом Ганцфельда, в котором генерируются световые вспышки. Светочувствительность каждого глаза измеряется отдельно путем наложения повязки на один глаз (а затем на другой). Генерируется звук, и субъект нажимает одну кнопку, когда видит вспышку, или вторую кнопку, если не видит вспышки. Вспышки различной яркости (в диапазоне ~80 дБ) представлены в случайном порядке без вспышек, за исключением того, что серия начинается с тусклых вспышек. На основе этих данных алгоритм вычисляет минимальную яркость (для каждого глаза), при которой субъект воспринимает свет.
15 лет
Тестирование подвижности, Монокуляр
Временное ограничение: 15 лет
Тестирование подвижности будет записываться на видео во время каждого исследовательского визита, во время которого оно проводится. Независимые рецензенты могут оценивать видеоролики о мобильности субъектов. Оценщики будут использовать определенную комбинацию скорости и точности для оценки каждой попытки курса при заданной интенсивности света. Курс будет переконфигурирован между каждой попыткой с использованием двенадцати стандартизированных шаблонов, чтобы уменьшить влияние потенциального эффекта обучения. Каждый субъект будет протестирован с использованием первого обработанного глаза по крайней мере в двух, а иногда и в трех различных (указанных) условиях освещения. Уровни освещенности, выбранные для охвата условий освещения, с которыми люди сталкиваются в повседневной жизни, варьируются от студии с прожекторами (400 люкс) или ярко освещенного офиса (250 люкс) до плохо освещенного тротуара ночью (1 люкс).
15 лет
Острота зрения
Временное ограничение: 15 лет
Острота зрения измеряет центральное зрение, используя способность разрешать стандартные оптотипические изображения, представленные в виде букв, соответствующих различным углам зрения, т. Е. Размеру изображения. Это тестирование будет включать адаптированные к возрасту тесты, такие как тестирование ETDRS или тестирование HOTV (в котором используются буквы H, O, T, V, которые могут быть идентифицированы даже маленькими детьми, и все четыре из которых сосредоточены вокруг вертикальной оси). Уровень центрального зрительного разрешения преобразуется в показатель угла зрения (LogMAR). В некоторых случаях субъектам может потребоваться пройти повторные сеансы тестирования, в том числе в последующие дни, чтобы установить последовательные измерения психофизических тестов, таких как острота зрения.
15 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тестирование поля зрения — Хамфри и/или Гольдманн
Временное ограничение: 15 лет
Параметры поля зрения будут оценивать изменения функции различных областей сетчатки; кинетические поля будут измеряться с помощью периметрии Гольдмана, а статические поля - с помощью компьютеризированного тестирования Хамфри.
15 лет
Опросник зрительных функций
Временное ограничение: 15 лет
Исследователи исследования генной терапии разработали опросник, относящийся к дефициту, испытываемому пациентами с мутациями гена RPE65. Этот результат, сообщаемый пациентом, состоит из 25 вопросов, касающихся повседневной деятельности, которая зависит от зрения или имеет компонент зрения. Субъектов и/или их родителей или опекунов попросят предоставить все ответы относительно предполагаемой степени сложности этих повседневных действий.
15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spark Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Главный следователь: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования AAV2-hRPE65v2

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться