Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú követési vizsgálat Voretigene Neparvovec-rzyl-t (AAV2-hRPE65v2) kapó alanyokon

2025. április 15. frissítette: Spark Therapeutics, Inc.

Hosszú távú nyomon követési vizsgálat olyan alanyokon, akik humán RPE65 gént (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) tartalmazó adenovírussal összefüggő 2-es szerotípust kaptak szubretinális injekcióval

Több helyszínen végzett, nem randomizált, megfigyeléses vizsgálat, legfeljebb 15 évig szubretinális AAV2-hRPE65v2 beadást követően minden egyes alanynál. A tanulmány egy nem intervenciós, követéses vizsgálat olyan alanyokon, akik részt vettek korábbi AAV2-hRPE65v2 génterápiás klinikai vizsgálatokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy megfigyeléses, követéses vizsgálat olyan alanyokon, akik részt vettek az AAV2-hRPE65v2 génterápia (voretigén neparvovec-rzyl) korábbi 1. és 3. fázisú klinikai vizsgálataiban, hogy értékeljék a hosszú távú tartósságot és biztonságosságot a szubretinális beadást követően 15 évig.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

41

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Azok az egyének, akik az AAV2-hRPE65v2 (voretigén neparvovec-rzyl) szubretinális beadását kapták az 1. vagy 3. fázisú klinikai vizsgálatok során

Leírás

Bevételi kritériumok:

1. Azok az alanyok, akik részt vettek korábbi szubretinális AAV2-hRPE65v2 génterápiás klinikai vizsgálatokban

Kizárási kritériumok:

  1. Alanyok, akik nem járulnak hozzá a tanuláshoz.
  2. Azok az alanyok, akikről a vizsgálók úgy gondolják, hogy nem képesek vizsgálati értékelést végezni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mobilitás tesztelés, kétoldalú
Időkeret: 15 év
A mobilitástesztet minden egyes tanulmányi látogatás alkalmával videóra veszik, amikor azt elvégzik. A független bírálók minősíthetik a tantárgyak mobilitási videóit. Az osztályozók a sebesség és a pontosság meghatározott kombinációját használják az egyes pályakísérletek adott fényintenzitáson történő minősítéséhez. A tanfolyamot minden egyes próbálkozás között újrakonfigurálják, tizenkét szabványosított sablon használatával, hogy csökkentsék a lehetséges tanulási hatások hatását. Minden alanyt tesztelnek mindkét szemmel, legalább két, néha három különböző (meghatározott) fényviszonyok mellett. A fényviszonyokat úgy választják meg, hogy az egyének mindennapi életük során megvilágítási körülményei legyenek, a reflektorokkal felszerelt stúdiótól (400 lux) vagy egy erősen megvilágított irodától (250 lux) egészen az éjszakai rosszul megvilágított járdáig (1 lux).
15 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes fényérzékenységi küszöb (FST) tesztelése
Időkeret: 15 év
Az FST teszt a teljes látómező fényérzékenységét méri úgy, hogy rögzíti azt a fénysűrűséget, amelynél az alany a leghalványabb villanást látja. A vizsgálatot sötéthez alkalmazkodó, kitágult szemű alanyokon végzik el; Az alanyok egy Ganzfeld-kupola előtt ülnek, amelyben a fényvillanások keletkeznek. Mindegyik szem fényérzékenységét külön-külön mérjük az egyik (majd a másik) szem megfoltozásával. Hang keletkezik, és az alany megnyom egy gombot, ha vakut lát, vagy egy másik gombot, ha nem lát vakut. A változó fényerejű villanásokat (~80 dB-t átívelő tartományban) véletlenszerű sorrendben jelenítjük meg, felvillanások nélkül, kivéve, hogy a sorozat halvány villanással kezdődik. Ezekből az adatokból egy algoritmus kiszámítja azt a minimális fénysűrűséget (minden szemre), amelynél az alany érzékeli a fényt.
15 év
Mobilitásteszt, monokuláris
Időkeret: 15 év
A mobilitástesztet minden egyes tanulmányi látogatás alkalmával videóra veszik, amikor azt elvégzik. A független bírálók minősíthetik a tantárgyak mobilitási videóit. Az osztályozók a sebesség és a pontosság meghatározott kombinációját használják az egyes pályakísérletek adott fényintenzitáson történő minősítéséhez. A tanfolyamot minden egyes próbálkozás között újrakonfigurálják, tizenkét szabványosított sablon használatával, hogy csökkentsék a lehetséges tanulási hatások hatását. Minden alanyt tesztelnek az első kezelt szem használatával, legalább két, néha három különböző (meghatározott) fényviszonyok mellett. A fényviszonyokat úgy választják meg, hogy az egyének mindennapi életük során megvilágítási körülményei legyenek, a reflektorokkal felszerelt stúdiótól (400 lux) vagy egy erősen megvilágított irodától (250 lux) egészen az éjszakai rosszul megvilágított járdáig (1 lux).
15 év
Látásélesség
Időkeret: 15 év
A látásélesség a központi látást méri a különböző látószögeknek, azaz a képméretnek megfelelő betűkként bemutatott szabványos optotípus képek felbontásának képességével. Ez a tesztelés életkorhoz igazított teszteket fog tartalmazni, például ETDRS-tesztet vagy HOTV-tesztet (amely a H, O, T, V betűket használja, amelyeket még a kisgyermekek is azonosíthatnak, és mind a négy egy függőleges tengely körül van). A központi vizuális felbontás szintjét a rendszer vizuális szög pontszámmá (LogMAR) konvertálja. Egyes esetekben az alanyoknak ismételt teszteléseken kell részt venniük, beleértve az egymást követő napokat is, hogy konzisztens méréseket hozzanak létre pszichofizikai teszteken, például a látásélességen.
15 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizuális terepi tesztelés – Humphrey és/vagy Goldmann
Időkeret: 15 év
A látómező paraméterei értékelik a retina különböző régióinak funkciójában bekövetkezett változásokat; A kinetikus mezőket Goldmann perimetriával, a statikus mezőket pedig Humphrey számítógépes teszttel mérik.
15 év
Vizuális funkció kérdőív
Időkeret: 15 év
A génterápiás vizsgálatot végzők egy kérdőívet dolgoztak ki, amely releváns az RPE65 génmutációval rendelkező betegeknél tapasztalt hiányra vonatkozóan. Ez a betegek által jelentett eredmény 25 kérdésből áll, amelyek a látástól függő, vagy látáskomponenssel rendelkező mindennapi tevékenységekre vonatkoznak. Az alanyokat és/vagy szüleiket vagy gyámjukat felkérik, hogy adjanak meg minden választ a mindennapi életvitel során tapasztalt nehézségi fokra vonatkozóan.
15 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Spark Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Kutatásvezető: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 18.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 15.

Utolsó ellenőrzés

2025. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AAV2-hRPE65v2

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel