INCB050465 在原发性干燥综合征中的研究
2021年8月11日 更新者：Incyte Corporation
INCB050465 在原发性干燥综合征参与者中的开放标签第 2 期研究
本研究的目的是评估 parsaclisib 对干燥综合征 (SS) 体征和症状的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Miami、Florida、美国、33147
- Advanced Pharma Cr
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Georgia
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Lawrenceville、Georgia、美国、30046
- North Georgia Rheumatology Group
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Maryland
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Wheaton、Maryland、美国、20902
- The Center for Rheumatology and Bone Research
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38119-5208
- Ramesh C. Gupta, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据修订后的美国-欧洲共识小组 (AECG) 标准诊断出原发性 SS。
- 腮腺和颌下腺的 SGUS 评分最低为 2 分。
- EULAR 干燥综合征疾病活动指数 (ESSDAI) 评分 ≥ 5。
- 抗 SS-A 和/或抗 SS-B 抗体的阳性血清滴度。
- 患者问卷中有症状的口腔干燥评分至少为 5。
- 愿意根据协议定义的标准避免怀孕或生育孩子。
排除标准：
- 根据修订后的 AECG 标准诊断继发性 SS（例如，既往诊断或目前诊断为类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、混合性结缔组织病、多发性肌炎、皮肌炎、免疫球蛋白 G4 相关疾病、结节病，或任何其他定义的自身免疫性风湿病）。
- 根据协议定义的标准并发情况和其他疾病史。
- QuantiFERON-TB Gold 测试或 T-spot.TB 测试的结核病 (TB) 阳性测试结果。
- HIV 抗体、乙型肝炎表面抗原、乙型肝炎表面抗原抗体、HBV 核心抗体或 HCV（HCV-RNA 阳性的 HCV 抗体）的血清学检测结果呈阳性。
- 肝功能严重受损（Child-Pugh C 级）。
- 使用协议定义的药物进行的先前或正在进行的治疗。
- 在筛选前 30 天内收到任何活疫苗。
- 筛选前 30 天内未进行大手术。 开始治疗前从大手术的毒性和/或并发症中恢复不充分。
- 研究者认为当前的酒精或药物使用会干扰参与者遵守剂量方案和研究评估的能力。
- 筛选时超出方案规定范围的实验室值。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：帕沙西布
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Parsaclisib 以方案规定的剂量每天口服一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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腮腺和下颌下腺唾液腺超声 (SGUS) 评分发生 1 分或更大变化的参与者比例
大体时间：第 4 周和第 12 周
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SGUS 是 4 个唾液腺（2 个腮腺和 2 个下颌下腺）评分的组合，每个腺体按 5 分制评分（0 到 4；4 表示更严重），最高总分为 16 分。
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第 4 周和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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唾液 CXCL13 水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 4 周和第 12 周
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评估 parsaclisib 对唾液 CXCL13 的影响。
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基线、第 4 周和第 12 周
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出现治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：长达 21 周
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研究药物首次给药后首次报告的不良事件或先前存在的事件恶化。
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长达 21 周
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整个唾液流量的变化
大体时间：基线、第 4、8 和 12 周
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定义为刺激和未刺激的全唾液流量相对于基线的变化
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基线、第 4、8 和 12 周
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EULAR 干燥综合征疾病活动指数的变化
大体时间：第 12 周
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定义为 ESSDAI 中的变化。
ESSDAI 是由 EULAR 联盟开发的原发性干燥综合征的医生评估疾病活动指数。
它由 12 个器官特异性“领域”中的 44 个项目组成，导致疾病活动（体质、淋巴结肿大、关节、肌肉、皮肤、腺体、肺、肾、周围神经系统、中枢神经系统、血液学、生物学）。
每个领域都根据活动水平（即无、低、中、高）进行评估，并根据每个领域的预先确定的权重分配一个数字分数。
然后将总分计算为所有单个加权域分数的总和。
总分计算为所有单个加权域分数的总和（范围从 0（最佳）到 123（最差活动）。
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第 12 周
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EULAR 干燥综合征患者报告指数的变化
大体时间：第 4、8 和 12 周
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在 ESSPRI 中定义为变更。
EULAR 干燥综合征患者报告指数（ESSPRI）评分定义为基线（第 -1 周）和第 12 周之间的评分变化。
ESSPRI 是由 EULAR 联盟开发的原发性干燥综合征患者报告的主观症状指数。
它由三个问题组成，涵盖干燥综合征的主要症状：干燥、疲劳和疼痛（关节和/或肌肉）。
每个领域的得分为 0-10（0 = 根本没有症状，10 = 可以想象到的最严重症状），总分计算为三个单独领域的平均值，其中所有领域都具有相同的权重。
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第 4、8 和 12 周
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干燥症状评分的变化
大体时间：第 4、8 和 12 周。
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定义为眼干、口干和阴道干涩症状评分的变化。
干燥问卷将要求参与者使用从 0（无干燥）到 10 的 11 点数字评分系统对眼睛、嘴巴或阴道（仅限女性参与者）的干燥度进行评分，并在 24 小时内回忆
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第 4、8 和 12 周。
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患者总体印象变化问卷
大体时间：基线、第 4、8 和 12 周
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定义为每个 PGIC 类别的参与者比例。
PGIC 会询问一个关于患者自开始新疗法以来感觉如何的问题。
问卷采用 7 点量表（从 1 到 7），范围从“非常好，1”到“非常差，7”
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基线、第 4、8 和 12 周
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PROMIS 疲劳简表的变化
大体时间：第 4、8 和 12 周
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定义为 PROMIS Fatigue 缩写形式的变化。
PROMIS 疲劳简表包括 7 个项目，评分范围为 1 至 5，1 表示无疲劳，5 表示严重疲劳。
召回期为7天。
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第 4、8 和 12 周
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仅限女性参与者：女性性功能指数的变化
大体时间：第 4、8 和 12 周
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定义为 FSFI 的变化。
FSFI 是一种简短的自我报告的女性性功能测量方法（仅限女性参与者）。
该问卷包含 19 个项目的性功能问卷，将性功能评分在 2.0 和 36.0 之间，
其中 2.0 是性功能低下，36.0 是性功能高。
报告了 FSFI 分数的差异。
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第 4、8 和 12 周
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欧洲生活质量变化 5 维问卷
大体时间：第 4、8 和 12 周
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定义为 EQ-5D 中的变化。
EQ-5D 是衡量健康状况的标准化指标。
它由 5 个问题组成，每个问题有 5 个项目的评分量表加上从 1 到 100 的视觉模拟量表评分，用于整体健康状况。
分数越高代表症状越严重。
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第 4、8 和 12 周
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整个唾液流量的百分比变化
大体时间：基线、第 4、8 和 12 周
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定义为刺激和未刺激的全唾液流量相对于基线的变化和百分比变化
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基线、第 4、8 和 12 周
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EULAR 干燥综合征疾病活动指数的百分比变化
大体时间：第 12 周
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定义为 ESSDAI 中的百分比变化。
ESSDAI 是由 EULAR 联盟开发的原发性干燥综合征的医生评估疾病活动指数。
它由 12 个器官特异性“领域”中的 44 个项目组成，导致疾病活动（体质、淋巴结肿大、关节、肌肉、皮肤、腺体、肺、肾、周围神经系统、中枢神经系统、血液学、生物学）。
每个领域都根据活动水平（即无、低、中、高）进行评估，并根据每个领域的预先确定的权重分配一个数字分数。
然后将总分计算为所有单个加权域分数的总和。
总分计算为所有单个加权域分数的总和（范围从 0（最佳）到 123（最差活动）。
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第 12 周
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EULAR 干燥综合征患者报告指数的百分比变化
大体时间：第 4、8 和 12 周
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在 ESSPRI 中定义为百分比变化。
EULAR 干燥综合征患者报告指数（ESSPRI）评分定义为基线（第 -1 周）和第 12 周之间的评分变化。
ESSPRI 是由 EULAR 联盟开发的原发性干燥综合征患者报告的主观症状指数。
它由三个问题组成，涵盖干燥综合征的主要症状：干燥、疲劳和疼痛（关节和/或肌肉）。
每个领域的得分为 0-10（0 = 根本没有症状，10 = 可以想象到的最严重症状），总分计算为三个单独领域的平均值，其中所有领域都具有相同的权重。
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第 4、8 和 12 周
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干燥症状评分的百分比变化
大体时间：第 4、8 和 12 周。
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定义为眼干、口干和阴道干涩症状评分的百分比变化。
干燥问卷将要求参与者使用从 0（无干燥）到 10 的 11 点数字评分系统对眼睛、嘴巴或阴道（仅限女性参与者）的干燥度进行评分，并在 24 小时内回忆
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第 4、8 和 12 周。
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PROMIS 疲劳简表的百分比变化
大体时间：第 4、8 和 12 周
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定义为 PROMIS Fatigue 缩写形式的百分比变化。
PROMIS 疲劳简表包括 7 个项目，评分范围为 1 至 5，1 表示无疲劳，5 表示严重疲劳。
召回期为7天。
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第 4、8 和 12 周
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仅限女性参与者：女性性功能指数的百分比变化
大体时间：第 4、8 和 12 周
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定义为 FSFI 的百分比变化。
FSFI 是一种简短的自我报告的女性性功能测量方法（仅限女性参与者）。
该问卷包含 19 个项目的性功能问卷，将性功能评分在 2.0 和 36.0 之间，
其中 2.0 是性功能低下，36.0 是性功能高。
报告了 FSFI 分数的差异。
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第 4、8 和 12 周
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欧洲生活质量百分比变化 5 维问卷
大体时间：第 4、8 和 12 周
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定义为 EQ-5D 中的百分比变化。
EQ-5D 是衡量健康状况的标准化指标。
它由 5 个问题组成，每个问题有 5 个项目的评分量表加上从 1 到 100 的视觉模拟量表评分，用于整体健康状况。
分数越高代表症状越严重。
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第 4、8 和 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月28日
初级完成 (实际的)
2019年12月7日
研究完成 (实际的)
2020年1月2日
研究注册日期
首次提交
2018年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月8日
首次发布 (实际的)
2018年8月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月11日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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