秋水仙碱治疗肌萎缩侧索硬化症 (Co-ALS)

纳入标准：

• 根据修订的 El Escorial 标准（Brooks，2000）诊断为实验室支持的、临床上“可能”或“确定”的肌萎缩侧索硬化症的患者
• 散发性肌萎缩侧索硬化
• ALS 表型：经典型或延髓型
• 18至80岁的女性或男性患者
• 筛选访视时从症状出现开始的疾病持续时间不超过 18 个月
• 在筛选前至少 30 天接受稳定剂量利鲁唑（100 毫克/天）治疗的患者
• 体重 > 50 公斤且 BMI ≥ 18 的患者
• 筛选访视时 FVC（用力肺活量）等于或超过性别、身高和年龄预计正常值 65% 的患者 能够并愿意按照方案遵守研究程序的患者
• 患者能够理解并能够在任何协议特定程序之前的筛选访视中提供知情同意
• 使用高效避孕药

排除标准：

• 先前使用秋水仙碱
• 之前对秋水仙碱过敏/敏感
• 接受秋水仙碱或其他抗炎药物（如皮质类固醇、甲氨蝶呤、抗肿瘤、白介素 1-1b 拮抗剂、肿瘤坏死因子-α 抑制剂）
• 接受会导致秋水仙碱血浆水平升高的食物或联合用药，例如强-中度细胞色素 P450 3A4 抑制剂
• 炎症性疾病（SLE、类风湿性关节炎、结缔组织疾病）或慢性感染（HIV、乙型或丙型肝炎感染）或明显的恶性肿瘤病史
• 严重肾病（eGFR< 30ml/min/1.73m2），或肝功能衰竭或肝转氨酶（ALT/AST > 2x 正常上限），
• 现有的血液恶液质（例如，骨髓增生异常）
• 白血细胞
• 严重合并症（心脏、肾脏、肝功能衰竭）、自身免疫性疾病或任何类型的间质性肺病
• 接受过无创通气、气管切开术和/或胃造口术的患者
• 怀孕或哺乳的妇女
• 在筛选前的最后 30 天内参与药理学研究
• 具有以下 ALS 表型的患者：连枷臂、连枷腿、UMN-p、呼吸性、PLS、进行性肌肉萎缩。
• 家族性 ALS 患者定义为存在至少一名一级家庭成员（父母/儿子/女儿/兄弟/姐妹）受 ALS 影响。
• 具有已知致病突变（SOD1、TARDBP、FUS、C9ORF72）的患者。