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一项评估 LOU064 在中度至重度干燥综合征患者中的安全性和有效性的 2 期研究 (LOUiSSe)

2023年1月27日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项适应性 2 期随机双盲、安慰剂对照多中心研究，以评估多次 LOU064 剂量对中度至重度干燥综合征 (LOUiSSe) 患者的安全性和有效性

这是一项适应性设计的第 2 阶段研究，旨在确定安全性和有效性；并描述 LOU064 在中度至重度干燥综合征患者中的剂量反应特征。 LOU064 是一种口服 Bruton 酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究计划作为一项适应性 2 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心、综合剂量范围研究，以评估多次瑞布替尼剂量对中度至重度干燥综合征患者的安全性和有效性。

在最初计划的两个部分中，只进行了研究的第 1 部分。 在第 1 部分中，瑞布替尼的最高预期生物活性单剂量 (100 mg) 在两种不同的给药方案中进行了测试，即每日一次剂量 (qd) 或每日两次剂量 (bid)，并与安慰剂组进行比较。 研究第 1 部分中的每位患者都经历了长达 6 周的筛选期、24 周的治疗期以及研究结束 (EOS) 访视前治疗后 30 天的随访期。 研究中每位患者的总持续时间（包括筛选）长达 35 周。 在治疗期间，患者以 1:1:1 的比例随机分配到 3 个治疗组之一：remibrutinib 100 mg bid、remibrutinib 100 mg qd 和安慰剂。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

73

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210008
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Novartis Investigative Site
  • 丹麦
      • Glostrup、丹麦、2600
        • Novartis Investigative Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1612
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung、台湾、81346
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung、台湾、40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung、台湾、40705
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung、Taiwan ROC、台湾、40201
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • South Australia
      • Woodville、South Australia、澳大利亚、5011
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart、Tasmania、澳大利亚、7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Basel、瑞士、4031
        • Novartis Investigative Site
      • Lausanne、瑞士、1011
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Liverpool、英国、L9 7AL
        • Novartis Investigative Site
      • Swindon、英国、SN3 6BB
        • Novartis Investigative Site
      • Tyne And Wear、英国、NE29 8NH
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、08208
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia、Comunidad Valenciana、西班牙、46010
        • Novartis Investigative Site
    • Pontevedra
      • Vigo、Pontevedra、西班牙、36200
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据 2016 ACR/EULAR 标准诊断 SjS
  • 筛选 ESSDAI（基于加权分数）≥ 5 来自 8 个领域
  • 筛选 ESSPRI ≥ 5
  • 筛选前 3 个月内或 3 个月内抗 Ro/SSA 抗体血清阳性
  • 未受刺激的唾液流量 > 0 mL/min。

排除标准：

  • 舍格伦综合症与另一种自身免疫性疾病重叠综合症为原发病
  • DMARDs 或激酶抑制剂在基线前 3 个月内超过特定剂量或在研究期间维持
  • 筛选后 12 个月内使用利妥昔单抗或其他 B 细胞消耗药物。
  • 当前使用泼尼松或等同物 > 15 毫克/天或在筛选前 2 周内改变剂量
  • 使用已知会导致口干/眼干作为主要副作用的药物
  • HIV、丙型肝炎、乙型肝炎、已知或疑似持续、慢性或复发性传染病（如结核病）病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂组
药品：安慰剂
安慰剂以两个硬明胶胶囊的形式口服给药。 安慰剂剂量组的患者早上服用 2 粒安慰剂，晚上服用 2 粒安慰剂。
实验性的：Remibrutinib 100 毫克 bid
Remibrutinib 100 mg 每天两次（bid）
药品：瑞布替尼
Remibrutinib 100 mg 作为两个 50 mg 硬明胶胶囊口服给药。 remibrutinib 100 mg bid 剂量组患者早上服用 2 粒活性药物，晚上服用 2 粒活性药物。 remibrutinib 100 mg qd 剂量组的患者早上服用 2 粒活性药物，晚上服用 2 粒安慰剂。
其他名称：
  • 楼064
实验性的：Remibrutinib 100 毫克 qd
Remibrutinib 100 mg 每日一次 (qd)
药品：瑞布替尼
Remibrutinib 100 mg 作为两个 50 mg 硬明胶胶囊口服给药。 remibrutinib 100 mg bid 剂量组患者早上服用 2 粒活性药物，晚上服用 2 粒活性药物。 remibrutinib 100 mg qd 剂量组的患者早上服用 2 粒活性药物，晚上服用 2 粒安慰剂。
其他名称：
  • 楼064
药品：安慰剂
安慰剂以两个硬明胶胶囊的形式口服给药。 安慰剂剂量组的患者早上服用 2 粒安慰剂，晚上服用 2 粒安慰剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周时 EULAR 干燥综合征疾病活动指数 (ESSDAI) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周

ESSDAI 是经过验证的干燥综合征疾病结果测量指标。 该仪器包含 12 个有助于疾病活动的器官特定领域：体质、淋巴结肿大、腺体、关节、皮肤、肺、肾、肌肉、周围神经系统、中枢神经系统、血液学和生物学。 对于每个领域，根据疾病活动的严重程度对疾病活动特征进行评分。 这些分数以加权方式在 12 个领域中求和以提供总分。 ESSDAI 总分范围从 0 到 123，数值越高表明疾病活动度越高。 基线的负变化表示改进。

基线值定义为在研究​​治疗药物首次给药前进行的最后一次评估。

重复测量的混合效应模型 (MMRM) 适用于 ESSDAI 从基线到第 24 周的所有基线后时间点的变化。 此表中显示了根据模型估算的值。
基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ESSDAI 总分随时间从基线变化
大体时间：基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周和第 20 周

ESSDAI 是经过验证的干燥综合征疾病结果测量指标。 该仪器包含 12 个有助于疾病活动的器官特定领域：体质、淋巴结肿大、腺体、关节、皮肤、肺、肾、肌肉、周围神经系统、中枢神经系统、血液学和生物学。 对于每个领域，根据疾病活动的严重程度对疾病活动特征进行评分。 这些分数以加权方式在 12 个领域中求和以提供总分。 ESSDAI 总分范围从 0 到 123，数值越高表明疾病活动度越高。 基线的负变化表示改进。

基线值定义为在研究​​治疗药物首次给药前进行的最后一次评估。

重复测量的混合效应模型 (MMRM) 适用于 ESSDAI 从基线到第 24 周的所有基线后时间点的变化。 此表中显示了根据模型估算的值。
基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周和第 20 周
EULAR 干燥综合征患者报告指数 (ESSPRI) 总分随时间从基线的变化
大体时间：基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周

ESSPRI 是一种既定的干燥综合征疾病结果测量方法。 它由干燥、疼痛和疲劳三个领域组成。 对于三个领域中的每一个领域，患者可以在单个 0-10 数字量表上评估他们所经历的症状的严重程度。 ESSPRI 分数定义为三个量表分数的平均值：（干燥 + 疼痛 + 疲劳）/3。 ESSPRI 总分范围从 0 到 10，数值越高表明疾病症状越多。 基线的负变化表示改进。

基线值定义为在研究​​治疗药物首次给药前进行的最后一次评估。

重复测量的混合效应模型 (MMRM) 适用于 ESSPRI 中所有基线后时间点自基线的变化，直至第 24 周。 此表中显示了根据模型估算的值。
基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周
慢性疾病治疗-疲劳量表 (FACIT-F) 总分随时间的功能评估相对于基线的变化
大体时间：基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周

FACIT-F v4 是一个简短的 13 项易于管理的工具，用于测量个人在过去一周日常活动中的疲劳程度。 疲劳程度采用 5 点李克特量表进行测量（0 = 完全没有，1 = 有点，2 = 有点，3 = 相当多，4 = 非常多）。 FACIT-F 总分范围从 0 到 52，较高的值表示较高的生活质量（较少疲劳）。 从基线的积极变化是一个有利的结果。

基线值定义为在研究​​治疗药物首次给药前进行的最后一次评估。

对于直至第 24 周的所有基线后时间点，重复测量的混合效应模型 (MMRM) 与 FACIT-F 中基线的变化相匹配。 此表中显示了根据模型估算的值。
基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周
EuroQual 5 维度 (EQ-5D) VAS 分数随时间从基线的变化
大体时间：基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周

EQ-5D 是一种测量与健康相关的生活质量的标准化仪器。 EQ-5D 由描述性系统和视觉模拟量表 (VAS) 组成。EQ-5D VAS 在垂直视觉模拟量表上记录患者的自评健康状况，0 代表“可想象的最差健康状态”，100 代表“可想象的最佳健康状态”健康状况”。 从基线的积极变化是一个有利的结果。

基线值定义为在研究​​治疗药物首次给药前进行的最后一次评估。

重复测量的混合效应模型 (MMRM) 适合所有基线后时间点的 EQ-5D VAS 评分从基线到第 24 周的变化。 此表中显示了根据模型估算的值。
基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周
医师综合评估量表 (PhGA) 分数随时间从基线的变化
大体时间：基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周

医生的整体评估量表用于研究者使用 100 毫米视觉模拟量表 (VAS) 对他们的患者的疾病活动进行评级，范围从“无疾病活动”(0) 到“最大疾病活动”(100)。 基线的负变化表示改进。

基线值定义为在研究​​治疗药物首次给药前进行的最后一次评估。

重复测量的混合效应模型 (MMRM) 适用于所有基线后时间点至第 24 周的 PhGA 评分从基线的变化。 此表中显示了根据模型估算的值。
基线、第 2 周、第 4 周、第 8 周、第 12 周、第 16 周、第 20 周和第 24 周
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重 TEAE 的参与者人数
大体时间：从研究治疗的第一剂到最后一剂后 30 天（第 29 周）

患有 TEAE 和严重 TEAE 的参与者人数，包括生命体征、心电图和符合 TEAE 标准并报告为基线的变化。 TEAE 被定义为在首次服用研究药物后开始的不良事件或在双盲治疗开始之前出现但严重程度增加的不良事件。

表中报告了每个类别的参与者人数。
从研究治疗的第一剂到最后一剂后 30 天（第 29 周）
第 4 周 Remibrutinib 的最大观察血药浓度 (Cmax)
大体时间：给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 Cmax 定义为剂量后观察到的最大（峰值）血药浓度。
给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 在第 24 周时的最大观察血药浓度 (Cmax)
大体时间：给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 Cmax 定义为剂量后观察到的最大（峰值）血药浓度。
给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 在第 4 周达到最大观察血药浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的 LC-MS/MS 方法在全血中测定的，LLOQ 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 Tmax 定义为剂量后达到最大（峰值）血药浓度的时间。
给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
第 24 周 Remibrutinib 达到最大观察血药浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的 LC-MS/MS 方法在全血中测定的，LLOQ 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 Tmax 定义为剂量后达到最大（峰值）血药浓度的时间。
给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 第 4 周稳态 (AUCtau) 给药间隔 (Tau) 血药浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 AUCtau 定义为计算/外推至稳态给药间隔 (tau) 结束的血药浓度-时间曲线下的面积。 qd 给药组的 Tau 为 24 小时，bid 给药组为 12 小时。 对于 AUCtau 的计算，将第 4 周和第 24 周的给药前浓度分别复制为 qd 和 bid 组的 24 小时和 12 小时浓度。 AUCtau计算采用线性梯形法。
给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
第 24 周瑞布替尼稳态 (AUCtau) 给药间隔 (Tau) 血药浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 AUCtau 定义为计算/外推至稳态给药间隔 (tau) 结束的血药浓度-时间曲线下的面积。 qd 给药组的 Tau 为 24 小时，bid 给药组为 12 小时。 对于 AUCtau 的计算，将第 4 周和第 24 周的给药前浓度分别复制为 qd 和 bid 组的 24 小时和 12 小时浓度。 AUCtau计算采用线性梯形法。
给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 第 4 周从时间零到给药后 4 小时 (AUC0-4h) 的血药浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 AUC0-4h 定义为从时间零到给药后 4 小时（这是最后一次采样时间）的血药浓度-时间曲线下的面积。 AUC0-4h计算采用线性梯形法。
给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
第 24 周 Remibrutinib（瑞布替尼）从时间零到给药后 4 小时 (AUC0-4h) 的血药浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 AUC0-4h 定义为从时间零到给药后 4 小时（这是最后一次采样时间）的血药浓度-时间曲线下的面积。 AUC0-4h计算采用线性梯形法。
给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
第 4 周 Remibrutinib 的消除半衰期 (T1/2)
大体时间：给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 T1/2 定义为血液浓度以及体内药物量下降一半所需的时间。
给药前，第 4 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
第 24 周 Remibrutinib 的消除半衰期 (T1/2)
大体时间：给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时
Remibrutinib 是通过经过验证的液相色谱-串联质谱 (LC-MS/MS) 方法在全血中测定的，定量下限 (LLOQ) 为 1.0 ng/mL。 药代动力学 (PK) 参数是根据 remibrutinib 血液浓度计算的，使用实际记录的采样时间和 Phoenix WinNonlin（版本 8 或更高版本）的非隔室方法。 低于 LLOQ 的浓度被视为零。 T1/2 定义为血液浓度以及体内药物量下降一半所需的时间。
给药前，第 24 周给药后 0.5、1、2、3 和 4 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年7月12日

初级完成 (实际的)

2021年11月23日

研究完成 (实际的)

2021年11月23日

研究注册日期

首次提交

2019年7月8日

首先提交符合 QC 标准的

2019年7月24日

首次发布 (实际的)

2019年7月29日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年1月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年1月27日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLOU064E12201
  • 2018-004387-54 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

干燥综合症的临床试验

  • University Hospital, Montpellier
    招聘中
    与系统性硬化症相比，Gougerot-Sjögren 综合征中循环上皮细胞和内皮细胞的定量和表征 (CIRCEE)
    原发性 Gougerot-Sjögren 综合征 | 系统性硬化症，弥漫性
    法国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Kuwait

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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