JMML 中的阿扎胞苷和高三尖杉酯碱
2020年8月6日 更新者：Lipeng Liu、Air Force Military Medical University, China
联合使用阿扎胞苷和高三尖杉酯碱治疗幼年型粒单核细胞白血病患儿的疗效
幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) 的预后一般较差，造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是治愈的标准治疗方法。
阿扎胞苷和高三尖杉酯碱，具有抗癌机制，已广泛用于复发/难治性急性髓性白血病 (AML) 患者。
然而，这些药物在 JMML 患儿中的疗效尚未得到阐明。
主要目的是评估治疗对该受试者人群反应率的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Wen-Yu Yang, M.D.
- 电话号码：+86-22-23909138
- 邮箱：yangwenyu@ihcams.ac.cn
学习地点
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
接触：
- Xiao-Fan Zhu, M.D.
- 电话号码：+86-22-23909001
- 邮箱：xfzhu@ihcams.ac.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
新诊断的 JMML，在签署知情同意书之前有 PB 和 BM 确认诊断，具有以下情况之一：
- PTPN11 体细胞突变
- KRAS体细胞突变
- NRAS 和 HbF 中的体细胞突变 % > 5 倍年龄正常值
- 1型神经纤维瘤病的临床诊断。
排除标准：
1. 任何会妨碍受试者参与研究的情况。
2. 任何条件，包括实验室异常的存在，如果参与研究，这会使受试者处于不可接受的风险中。
3. 混淆解释研究数据能力的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：干预组
|
同时使用阿扎胞苷和高三尖杉酯碱
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
4 个月末的幼年粒单核细胞白血病 (JMML) 缓解率
大体时间：长达 4 个月
|
定义为根据 Niemeyer 2014 年国际 JMML 反应标准在 3 个月（28 天周期）持续临床完全缓解 [cCR] 或临床部分缓解 [cPR] 的患者比例。
在 3 个月之前或之后的 4 周期间，反应必须持续至少 4 周（即，持续至少 2 个月至 3 个月末，或 3 个月末至 4 个月末）。
|
长达 4 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月1日
初级完成 (预期的)
2023年1月1日
研究完成 (预期的)
2025年1月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月6日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月6日
首次发布 (实际的)
2020年8月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月6日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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