镰状细胞病，中间型β地中海贫血的临床试验

脑血管疾病 | 血液病 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 脑栓塞和血栓形成

贫血，镰状细胞 | 睡眠呼吸障碍

英国

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

中级肺神经内分泌肿瘤 | 低级别肺神经内分泌肿瘤 | 功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 晚期消化系统神经内分泌肿瘤 | 十二指肠神经内分泌肿瘤G1 | 胃神经内分泌肿瘤 | 非功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 胸腺肿瘤

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 高危骨髓增生异常综合征 | 急性髓系白血病伴多系发育不良 | 破坏 20-30% 的骨髓有核细胞 | 破坏 20-30% 的外周血白细胞 | IPSS 风险类别中级 2

美国

多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 单脐带血移植 | 非清髓性条件反射

美国

肺癌 | 骨转移 | 单细胞测序技术

中国

血液病 | 贫血，镰状细胞 | 脑血管意外 | 血色素沉着症

美国

代谢性疾病 | 干细胞移植 | 慢性肉芽肿病 | 骨髓移植 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 遗传病 | 外周血干细胞移植 | 儿科 | Diamond-Blackfan 贫血 | 同种异体移植 | 联合免疫缺陷 | X连锁淋巴增生性疾病

描述美国检查中妊娠滋养细胞肿瘤的典型灰阶/彩色多普勒超声特征 | 评估低风险和高风险患者之间的基线超声扫描是否存在差异 | 确定低风险 GTN 患者对一线单药化疗耐药的超声预测因子 | 研究机器学习 (ML) 算法（放射组学、深度神经网络 (DNN) 和其他机器学习算法）

意大利

贫血，镰状细胞 | 夜尿

美国

冠状动脉疾病 | 中风 | 青光眼 | 高血压 | 糖尿病 | 乳腺癌 | 肾功能不全 | 血友病 | 甲减 | 哮喘 | 肾功能衰竭 | 甲亢 | 骨质疏松症 | 重症肌无力 | 镰状细胞性贫血症 | 骨质减少 | 慢性阻塞性肺病 | 充血性心力衰竭 | 注意力缺陷多动症

美国

贫血，镰状细胞 | 血液病 | 衣原体感染 | 脑血管意外

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症，Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症，贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断，包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水

法国

肝病 | 心脏疾病 | 心脏衰竭 | 中风 | 脑血管疾病 | 癫痫 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 高血压 | 肥胖 | 糖尿病 | 癌症 | 关节炎 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 偏头痛 | 肝炎 | 心房颤动 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 失智 | 纤维肌痛 | 乳糜泻 | 湿疹 | PCOS | 脊柱炎 | 骨质疏松症 | 艾滋病病毒 | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 慢性阻塞性肺病 | 散件组装 | 化脓性汗腺炎 | 长COVID | 炎症性肠病 | 神经障碍 | 红斑狼疮 | 高血压 | 艾滋病 | 肠易激综合症 | 我/CFS | POTS - 体位性直立性心动过速综合征 | 慢性心脏病 | MND（运动神经元病）

英国

沮丧 | 新冠肺炎 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 新冠肺炎 | 慢性疼痛 | 帕金森综合症 | 炎症性肠病 | 丙型肝炎 | 失眠 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 纤维肌痛 | 焦虑 | 躁郁症 | 癫痫发作 | 克罗恩病 | 创伤性脑损伤 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 创伤后应激障碍 | 冠状病毒感染 | SARS-CoV 感染 | 新冠病毒 | 阿片类药物使用障碍 | 图雷特综合症 | 慢性疼痛综合症 | 自闭症 | 慢性创伤性脑病 | 外伤引起的慢性疼痛 | 受伤引起的慢性疼痛

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

胃癌 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 胆道癌 | 局部晚期乳腺癌 | 胰腺癌 | 子宫癌 | 唾液腺癌 | 转移性乳腺癌 | 具有中等或高 HER2 表达的实体瘤

比利时

子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性子宫体癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 成人肝细胞癌 | 卵巢癌肉瘤 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 恶性胰腺胃泌素瘤 | 恶性胰腺... 及其他条件

美国, 加拿大

类癌瘤 | 功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 中级肺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期胰腺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期不可切除消化系统神经内分泌肿瘤 | 低级别肺神经内分泌肿瘤 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 转移性胰腺神经内分泌肿瘤 | 转移性胸腺神经内分泌肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 无功能胰腺神经内分泌肿瘤 | 胰腺产血清素神经内分泌肿瘤 | 不可切除的胸腺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期肺神经内分泌肿瘤 | 转移性肺神经内分泌肿瘤 | 不可切除的肺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期消化系统神经内分泌肿瘤 | 局部晚期消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 转移性胰腺神经内分泌肿瘤 | 不可切除的消化系统神经内分泌肿瘤 | 不可切除的消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 不可切除的胰... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 肿瘤，神经上皮 | 中枢神经系统肿瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性室管膜瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 小儿脑肿瘤 | 胶质瘤，恶性 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 | 脉络丛癌 | 间变性脑膜瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤，间变性 | 具有横纹肌样特征的 CNS 胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 髓母细胞瘤;未指定地点 | 髓质上皮瘤 | 神经上皮肿瘤 | 松果体区乳头状瘤（仅限高级别） | 中分化松果体实质瘤（仅限高级别） | 难治性脑肿瘤 | 成神经细胞瘤。中枢神经系统 | 胶质母细胞瘤，IDH-突变体 | 胶质母细胞瘤，ID... 及其他条件

美国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚