Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti PKU synergie u pacientů s fenylketonurií nebo hyperfenylalaninémií

11. března 2019 aktualizováno: Nutricia UK Ltd
Tato studie se soustředí na novou jednodenní proteinovou náhradu bez fenylalaninu pro pacienty s fenylketonurií. Padesát způsobilých dospělých (≥ 16 let) s prokázanou fenylketonurií nebo hyperfenylalaninémií bude vybráno a náhodně rozděleno do jednoho ze dvou intervenčních ramen (n = 25 na rameno). Po 3denním základním období a kromě běžného nutričního managementu budou pacienti dostávat buď jeden sáček nové proteinové náhražky denně (intervence), nebo budou pokračovat v obvyklém dietním režimu a/nebo režimu s proteinovou náhražkou (maximálně 1 proteinovou náhražku denně (rovná se 20 g ekvivalentu proteinu) kontrola) po dobu 28 dnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie se soustředí na novou jednodenní proteinovou náhradu bez fenylalaninu pro pacienty s fenylketonurií. Cílem této randomizované kontrolované studie je zejména vyhodnotit účinnost (změny týkající se nutričního stavu a metabolické kontroly) této nové proteinové náhražky a zároveň zachytit údaje týkající se tolerance, kompliance, bezpečnosti a přijatelnosti. Tato nová proteinová náhražka, určená pro špatně kompatibilní dospělé pacienty s prokázanou fenylketonurií nebo hyperfenylalaninémií, je složena z upravené směsi dalších esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, vitamínů a vybraných minerálů a stopových prvků a je obohacena o kyselinu dokosahexaenovou (DHA). Padesát způsobilých dospělých (≥ 16 let) bude přijato a náhodně rozděleno do jednoho ze dvou intervenčních ramen (n = 25 na rameno). Po 3denním základním období a kromě běžného nutričního managementu budou pacienti dostávat buď jeden sáček nové proteinové náhražky denně (intervence), nebo budou pokračovat v obvyklém dietním režimu a/nebo režimu s proteinovou náhražkou (maximálně 1 proteinovou náhražku denně (rovná se 20 g ekvivalentu proteinu) kontrola) po dobu 28 dnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Spojené království
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Spojené království
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Spojené království
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • Věk nad 16 let
  • Diagnostikována prokázaná PKU nebo hyperfenylalaninémie se zvýšenou tolerancí/příjmem fenylalaninu
  • V současné době užíváte maximálně 1 proteinovou náhradu denně (odpovídá ekvivalentu 20 g proteinu)
  • Mít minimální hladinu fenylalaninu v krvi ≥ 600 umol/l (pro pacienty s PKU)
  • Uvolněte (ne-li přerušte) svůj dietní režim a režim náhrady bílkovin alespoň 1 měsíc před zahájením zkoušky
  • Mít písemný informovaný souhlas od pacienta

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • Vyžaduje nutriční podporu (včetně enterální a parenterální výživy)
  • Závažná dysfunkce jater nebo ledvin
  • Účast v jiných studiích do 1 měsíce před vstupem do této studie
  • Alergie na kteroukoli složku studijního produktu, včetně mléčné bílkoviny nebo sóji
  • Zájem vyšetřovatele o ochotu/schopnost pacienta splnit požadavky protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Synergie
Tato skupina bude dostávat novou proteinovou náhradu bez fenylalaninu denně po dobu 28 dnů. Pacientům v této skupinové intervenci bude doporučeno konzumovat jeden sáček prášku (33 g) denně doplněný 100 ml vody. Nová náhražka dodává 414 kJ, 20 g ekvivalentu bílkovin a kombinaci esenciálních a neesenciálních aminokyselin a také kombinaci vitamínů a minerálů.
Doplněk stravy: Synergie
Malá porce (x1 porce 33 g denně) nové proteinové náhražky bez fenylalaninu vytvořená ze 100 ml vody denně (28 dní).
Aktivní komparátor: Rutina
Tato skupina bude pokračovat ve svém obvyklém dietním režimu a/nebo režimu náhrady bílkovin (maximálně 1 náhrada bílkovin denně (kontrola ekvivalentu 20 g bílkovin)) po dobu 28 dnů.
Jiný: Rutina
Pacienti budou pokračovat ve své obvyklé dietě a/nebo v režimu náhrady bílkovin (28 dní).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
Hladiny mikroživin v krvi; aktivní vitamín B12 (holotranskobalamin)
2 dny

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
Hladiny mikroživin v krvi; Folát (kyselina listová)
2 dny
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
Hladiny mikroživin v krvi; Železo (Ferritin)
2 dny
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
Hladiny mikroživin v krvi; Zinek
2 dny
Nutriční stav (objektivní měření)
Časové okno: 2 dny
Hladiny mikroživin v krvi; Vitamín D (25-hydroxyvitamín D)
2 dny
Nutriční stav (subjektivní měření)
Časové okno: 6 dní
3denní vážený deník jídla
6 dní
Denní dodržování předepsané proteinové náhrady hodnocené standardizovaným dotazníkem
Časové okno: 31 dní
Dodržování doporučeného příjmu u pacientů, jimž byla dříve předepsána proteinová náhražka (během výchozího stavu v obou skupinách a během období studie v kontrolní skupině) a se studovaným produktem během období intervence, bude hodnoceno denně po celou dobu studie. Pacienti budou požádáni, aby zaznamenali, kolik proteinové náhražky přijali v porovnání s množstvím doporučeným jejich zdravotníkem. Denní množství předepsané zdravotnickým pracovníkem řídícím péči o pacienty bude zaznamenáno na začátku studie a jakékoli změny tohoto předpisu během studie budou zaznamenány. Během intervenčního období se vzorce spotřeby proteinových náhražek (např. načasování a spotřebované množství) budou denně zaznamenávány a hodnoceny standardizovaným dotazníkem.
31 dní
Metabolická kontrola
Časové okno: 2 dny
Hladiny aminokyselin v krvi; Odebrané vzorky budou analyzovány na krevní fenylalanin, tyrosin a 16 dalších proteinogenních aminokyselin, 2 neproteinogenní aminokyseliny a 1 aminosulfonovou kyselinu.
2 dny
Gastrointestinální tolerance hodnocená standardizovaným dotazníkem
Časové okno: 12 dní
Gastrointestinální tolerance (včetně průjmu, zácpy, nevolnosti, zvracení, bolesti břicha, nadýmání, plynatosti a říhání) bude hodnocena pomocí standardizovaného dotazníku gastrointestinální tolerance vyplněného pacientem.
12 dní
Přijatelnost podle standardizovaného dotazníku
Časové okno: 2 dny
Přijatelnost (snadnost použití a oblíbenost) pacientů, kterým byla dříve předepsána proteinová náhražka a studovaného produktu, bude posouzena na konci základní linie (4. den) a na konci období intervence (31. den) pomocí standardizovaného dotazníku vyplněného pacientem .
2 dny
Subjektivní nálada
Časové okno: 3 dny
Profil dotazníku stavů nálady
3 dny
Antropometrie
Časové okno: 2 dny
Měření hmotnosti a výšky bude provedeno během základního pozorování (1. den) a na konci období intervence (31. den). Hmotnost bude stanovena s přesností na 0,1 kg pomocí přenosné váhy bez bot a v lehkém oblečení.
2 dny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nutricia UK Ltd

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PKUSyn.2017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Žádný IPD nebude sdílen s ostatními výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení