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Valutazione dell'efficacia della sinergia PKU nei pazienti che esprimono fenilchetonuria o iperfenilalaninemia

11 marzo 2019 aggiornato da: Nutricia UK Ltd
Questo studio è incentrato su un nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina un giorno per i pazienti con fenilchetonuria. Cinquanta adulti idonei (≥ 16 anni) con comprovata fenilchetonuria o iperfenilalaninemia saranno reclutati e assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di intervento (n = 25 per braccio). Dopo un periodo basale di 3 giorni, e in aggiunta alla gestione nutrizionale di routine, i pazienti riceveranno una bustina del nuovo sostituto proteico al giorno (intervento) o continueranno il loro normale regime dietetico e/o sostitutivo proteico (massimo 1 sostituto proteico al giorno (pari a 20 g di proteine ​​equivalenti) di controllo) per 28 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è incentrato su un nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina un giorno per i pazienti con fenilchetonuria. In particolare, questo studio controllato randomizzato mira a valutare l'efficacia (cambiamenti relativi allo stato nutrizionale e al controllo metabolico) di questo nuovo sostituto proteico, raccogliendo anche dati relativi a tolleranza, compliance, sicurezza e accettabilità. Progettato per pazienti adulti scarsamente conformi con comprovata fenilchetonuria o iperfenilalaninemia, questo nuovo sostituto proteico è composto da una miscela adattata di altri aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine e minerali selezionati e oligoelementi e arricchito con acido docosaesaenoico (DHA). Cinquanta adulti idonei (≥ 16 anni) saranno reclutati e assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di intervento (n = 25 per braccio). Dopo un periodo basale di 3 giorni, e in aggiunta alla gestione nutrizionale di routine, i pazienti riceveranno una bustina del nuovo sostituto proteico al giorno (intervento) o continueranno il loro normale regime dietetico e/o sostitutivo proteico (massimo 1 sostituto proteico al giorno (pari a 20 g di proteine ​​equivalenti) di controllo) per 28 giorni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Regno Unito
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • Oltre 16 anni di età
  • Diagnosi di PKU comprovata o iperfenilalaninemia con aumento della tolleranza/assunzione di fenilalanina
  • Assumere attualmente un massimo di 1 sostituto proteico al giorno (pari a 20 g di proteine ​​equivalenti)
  • Avere un livello minimo di fenilalanina nel sangue ≥ 600 umol/L (per i pazienti con PKU)
  • Avere allentato (se non interrotto) il proprio regime dietetico e sostitutivo proteico per almeno 1 mese prima dell'inizio della prova
  • Avere il consenso informato scritto del paziente

Criteri di esclusione:

  • Incinta o in allattamento
  • Necessità di supporto nutrizionale (compresa la nutrizione enterale e parenterale)
  • Disfunzione epatica o renale maggiore
  • - Partecipazione ad altri studi entro 1 mese prima dell'ingresso in questo studio
  • Allergia a uno qualsiasi degli ingredienti del prodotto in studio, comprese le proteine ​​del latte o la soia
  • Preoccupazione dello sperimentatore riguardo alla volontà/capacità del paziente di conformarsi ai requisiti del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sinergia
Questo gruppo riceverà il nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina ogni giorno per 28 giorni. I pazienti in questo intervento di gruppo saranno indirizzati a consumare una bustina di polvere (33 g) al giorno composta da 100 ml di acqua. Il nuovo sostituto fornisce 414 kJ, 20 g di proteine ​​equivalenti e una combinazione di aminoacidi essenziali e non essenziali, nonché una combinazione di vitamine e minerali.
Integratore alimentare: Sinergia
Piccola porzione (x1 porzione da 33 g al giorno) del nuovo sostituto proteico privo di fenilalanina composto da 100 ml di acqua al giorno (28 giorni).
Comparatore attivo: Routine
Questo gruppo continuerà il normale regime dietetico e/o sostitutivo proteico (massimo 1 sostituto proteico al giorno (equivalente a 20 g di proteine ​​equivalenti) di controllo) per 28 giorni.
Altro: Routine
I pazienti continueranno il loro consueto regime dietetico e/o sostitutivo proteico (28 giorni).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato nutrizionale (misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
Livelli di micronutrienti nel sangue; vitamina B12 attiva (olotranscobalamina)
2 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
Livelli di micronutrienti nel sangue; Folato (acido folico)
2 giorni
Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
Livelli di micronutrienti nel sangue; Ferro (ferritina)
2 giorni
Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
Livelli di micronutrienti nel sangue; Zinco
2 giorni
Stato nutrizionale (Misura oggettiva)
Lasso di tempo: 2 giorni
Livelli di micronutrienti nel sangue; Vitamina D (25-idrossivitamina D)
2 giorni
Stato nutrizionale (misura soggettiva)
Lasso di tempo: 6 giorni
Diario alimentare pesato 3 giorni
6 giorni
Rispetto giornaliero del sostituto proteico prescritto valutato mediante questionario standardizzato
Lasso di tempo: 31 giorni
La conformità con l'assunzione raccomandata del sostituto proteico precedentemente prescritto ai pazienti (durante il basale in entrambi i gruppi e durante il periodo di studio nel gruppo di controllo) e con il prodotto in studio durante il periodo di intervento sarà valutato giornalmente durante lo studio. Ai pazienti verrà chiesto di registrare la quantità di sostituto proteico assunta rispetto a quella raccomandata dal proprio operatore sanitario. La quantità giornaliera prescritta dall'operatore sanitario che gestisce l'assistenza ai pazienti sarà registrata all'inizio dello studio e saranno annotate eventuali modifiche a questa prescrizione durante lo studio. Durante il periodo di intervento, i modelli di consumo di sostituti proteici (ad es. tempistiche e quantità consumate) saranno registrate giornalmente e valutate mediante un questionario standardizzato.
31 giorni
Controllo metabolico
Lasso di tempo: 2 giorni
Livelli di aminoacidi nel sangue; I campioni raccolti saranno analizzati per fenilalanina, tirosina e altri 16 amminoacidi proteinogenici, 2 amminoacidi non proteinogenici e 1 acido amminosolfonico.
2 giorni
Tolleranza gastrointestinale valutata mediante questionario standardizzato
Lasso di tempo: 12 giorni
La tolleranza gastrointestinale (inclusi diarrea, costipazione, nausea, vomito, dolore addominale, gonfiore, flatulenza e rutti) sarà valutata utilizzando un questionario standardizzato sulla tolleranza gastrointestinale compilato dal paziente.
12 giorni
Accettabilità valutata mediante questionario standardizzato
Lasso di tempo: 2 giorni
L'accettabilità (facilità d'uso e gradimento) del sostituto proteico precedentemente prescritto ai pazienti e del prodotto in studio sarà valutata alla fine del basale (giorno 4) e alla fine del periodo di intervento (giorno 31) utilizzando un questionario standardizzato completato dal paziente .
2 giorni
Umore soggettivo
Lasso di tempo: 3 giorni
Profilo del questionario sugli stati dell'umore
3 giorni
Antropometria
Lasso di tempo: 2 giorni
Le misurazioni del peso e dell'altezza saranno effettuate durante le osservazioni di base (giorno 1) e alla fine del periodo di intervento (giorno 31). Il peso sarà determinato con l'approssimazione di 0,1 kg, utilizzando bilance portatili senza scarpe e indossando indumenti leggeri.
2 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Nutricia UK Ltd

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PKUSyn.2017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Nessun IPD sarà condiviso con altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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