PKU-synergian tehokkuuden arviointi potilailla, jotka ilmentävät fenyyliketonuriaa tai hyperfenyylialaninemiaa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth Hospital
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Guys & St Thomas' Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen
- Yli 16-vuotias
- Diagnoosi todistettu PKU tai hyperfenyylialaninemia ja lisääntynyt fenyylialaniinin sietokyky/saanti
- Tällä hetkellä enintään 1 proteiinikorvike päivässä (vastaa 20 g proteiiniekvivalenttia)
- Vähintään veren fenyylialaniinitaso on ≥ 600 umol/l (PKU-potilailla)
- on rentouttanut (ellei lopettanut) ruokavalio- ja proteiinikorvikehoitoaan vähintään 1 kuukauden ajan ennen kokeen alkamista
- Potilaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä
- Tarvitsee ravitsemustukea (mukaan lukien enteraalinen ja parenteraalinen ravitsemus)
- Vakava maksan tai munuaisten toimintahäiriö
- Osallistuminen muihin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen tähän tutkimukseen osallistumista
- Allergia jollekin tutkimustuotteen ainesosalle, mukaan lukien maitoproteiini tai soija
- Tutkijan huoli potilaan halukkuudesta/kyvystä noudattaa protokollan vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Synergia
Tämä ryhmä saa uuden fenyylialaniinittoman proteiinin korvikkeen päivittäin 28 päivän ajan.
Tämän ryhmän interventiopotilaita ohjataan nauttimaan yksi jauhepussi (33 g) päivässä, joka on lisätty 100 ml:aan vettä.
Uusi korvike tuottaa 414 kJ, 20g proteiiniekvivalenttia ja yhdistelmän välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja sekä yhdistelmän vitamiineja ja kivennäisaineita.
|
Pieni annos (x1 33 g päivittäin) uutta fenyylialaniinitonta proteiininkorviketta, joka on valmistettu 100 ml:sta vettä päivittäin (28 päivää).
|
|
Active Comparator: Rutiini
Tämä ryhmä jatkaa tavallista ruokavaliotaan ja/tai proteiinikorvikeohjelmaa (korkeintaan 1 proteiinikorvike päivässä (vastaa 20 g proteiiniekvivalenttia) kontrolli) 28 päivän ajan.
|
Potilaat jatkavat tavanomaista ruokavaliotaan ja/tai proteiinikorvausohjelmaa (28 päivää).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Veren mikroravinteiden tasot; aktiivinen B12-vitamiini (holotranskobalamiini)
|
2 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Veren mikroravinteiden tasot; Folaatti (foolihappo)
|
2 päivää
|
|
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Veren mikroravinteiden tasot; rauta (ferritiini)
|
2 päivää
|
|
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Veren mikroravinteiden tasot; Sinkki
|
2 päivää
|
|
Ravitsemustila (objektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Veren mikroravinteiden tasot; D-vitamiini (25-hydroksi-D-vitamiini)
|
2 päivää
|
|
Ravitsemustila (subjektiivinen mitta)
Aikaikkuna: 6 päivää
|
3 päivän punnittu ruokapäiväkirja
|
6 päivää
|
|
Päivittäinen noudattaminen määrätyn proteiinin korvikkeen kanssa standardoidulla kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 31 päivää
|
Aiemmin proteiinikorvikkeen saaneiden potilaiden suositeltua saantia (molempien ryhmien lähtötilanteen aikana ja vertailuryhmän tutkimusjakson aikana) ja tutkimustuotteen noudattamista interventiojakson aikana arvioidaan päivittäin koko tutkimuksen ajan.
Potilaita pyydetään kirjaamaan, kuinka paljon proteiinikorviketta on otettu verrattuna terveydenhuollon ammattilaisen suosittelemaan määrään.
Potilaiden hoitoa johtavan terveydenhuollon ammattilaisen määräämä päiväannos kirjataan tutkimuksen alussa ja tähän reseptiin tutkimuksen aikana tehdyt muutokset merkitään muistiin.
Interventiojakson aikana proteiinin korvikkeiden kulutustottumukset (esim.
kulutuksen ajoitus ja määrä) kirjataan päivittäin ja arvioidaan standardoidulla kyselylomakkeella.
|
31 päivää
|
|
Metabolinen hallinta
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Veren aminohappotasot; Kerätyistä näytteistä analysoidaan veren fenyylialaniini, tyrosiini ja 16 muuta proteiineja aiheuttavaa aminohappoa, 2 ei-proteinogeenista aminohappoa ja 1 aminosulfonihappo.
|
2 päivää
|
|
Ruoansulatuskanavan sietokyky standardoidulla kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 12 päivää
|
Ruoansulatuskanavan sietokyky (mukaan lukien ripuli, ummetus, pahoinvointi, oksentelu, vatsakipu, turvotus, ilmavaivat ja röyhtäily) arvioidaan käyttämällä standardoitua maha-suolikanavan toleranssikyselyä, jonka potilas täyttää.
|
12 päivää
|
|
Hyväksyttävyys standardoidulla kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Aiemmin määrättyjen proteiinikorvikkeiden ja tutkimustuotteen hyväksyttävyys (käytön helppous ja mieltymys) arvioidaan lähtötilanteen lopussa (päivä 4) ja interventiojakson lopussa (päivä 31) käyttämällä potilaan täyttämää standardoitua kyselylomaketta. .
|
2 päivää
|
|
Subjektiivinen mieliala
Aikaikkuna: 3 päivää
|
Mielialatilakyselyn profiili
|
3 päivää
|
|
Antropometria
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Painon ja pituuden mittaukset tehdään perushavaintojen aikana (päivä 1) ja interventiojakson lopussa (päivä 31).
Paino määritetään 0,1 kg:n tarkkuudella kengittömällä kannettavalla vaa'alla ja kevyillä vaatteilla.
|
2 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- PKUSyn.2017
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Synergia
-
NCT01694563ValmisJatkuva eteisvärinä | Pitkäaikainen jatkuva eteisvärinä
-
NCT05044273RekrytointiSydänlihaksen iskemia | Sydänsairaudet | Sydän-ja verisuonitaudit | Sepelvaltimotauti | Sepelvaltimotauti
-
NCT02823730ValmisSuurten haitallisten sydäntapahtumien ilmaantuvuus
-
NCT02630914ValmisEteisvärinä (AF)
-
NCT01879670LopetettuSydämen vajaatoiminta | Sydäntä avustavat laitteet
-
NCT01698671TuntematonAortan aneurysma, vatsa | Alaraajojen valtimoiden tukossairaus
-
NCT02747199Valmis