Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PKU szinergia hatékonyságának értékelése fenilketonuriában vagy hiperfenilalaninémiában szenvedő betegeknél

2019. március 11. frissítette: Nutricia UK Ltd
Ez a tanulmány egy új, napi egyszeri fenilalanin-mentes fehérjepótlóra összpontosít fenilketonuriás betegek számára. Ötven, bizonyítottan fenilketonuriában vagy hiperfenilalaninémiában szenvedő felnőttet (≥ 16 éves) felvesznek, és véletlenszerűen beosztanak a két intervenciós kar egyikébe (n = 25 karonként). A 3 napos kiindulási időszakot követően és a rutin táplálékkezelés mellett a betegek vagy napi egy tasak új fehérjepótlót kapnak (beavatkozás), vagy folytatják a szokásos diétás és/vagy fehérjepótló kezelést (maximum napi 1 fehérjepótló). (20 g fehérje egyenértéknek felel meg) kontroll) 28 napig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy új, napi egyszeri fenilalanin-mentes fehérjepótlóra összpontosít fenilketonuriás betegek számára. Ennek a randomizált, kontrollált vizsgálatnak különösen az a célja, hogy értékelje ennek az új fehérjepótlónak a hatékonyságát (a tápláltsági állapottal és az anyagcsere-szabályozással kapcsolatos változások), miközben a toleranciára, megfelelőségre, biztonságosságra és elfogadhatóságra vonatkozó adatokat is rögzíti. Ez az új fehérjepótló, amelyet bizonyítottan fenilketonuriában vagy hiperfenilalaninémiában szenvedő felnőtt betegek számára terveztek, más esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrátok, vitaminok, valamint válogatott ásványi anyagok és nyomelemek adaptált keverékéből áll, és dokozahexaénsavval (DHA) dúsított. Ötven jogosult felnőttet (≥ 16 éves) vesznek fel, és véletlenszerűen osztanak be a két beavatkozási ág egyikébe (n = 25 karonként). A 3 napos kiindulási időszakot követően és a rutin táplálékkezelés mellett a betegek vagy napi egy tasak új fehérjepótlót kapnak (beavatkozás), vagy folytatják a szokásos diétás és/vagy fehérjepótló kezelést (maximum napi 1 fehérjepótló). (20 g fehérje egyenértéknek felel meg) kontroll) 28 napig.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
14

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő
  • 16 éves kor felett
  • Bizonyított PKU-val vagy hiperfenilalaninémiával diagnosztizáltak fokozott fenilalanin-toleranciával/-bevitellel
  • Jelenleg maximum 1 fehérjepótló bevitele naponta (20 g fehérje egyenértéknek felel meg)
  • A vér minimális fenilalanin szintje ≥ 600 umol/l (PKU betegeknél)
  • A vizsgálat megkezdése előtt legalább 1 hónapig lazítani kell (ha nem hagyták abba) az étrendjüket és a fehérjehelyettesítő rendszert
  • A páciens írásos beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató
  • Táplálkozási támogatást igényel (beleértve az enterális és parenterális táplálást)
  • Súlyos máj- vagy veseelégtelenség
  • Részvétel más vizsgálatokban a tanulmányba való belépés előtt 1 hónapon belül
  • Allergia a vizsgálati termék bármely összetevőjére, beleértve a tejfehérjét vagy a szóját
  • A vizsgáló aggodalma a páciens hajlandóságával/képességével kapcsolatban, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Kísérleti: Szinergia
Ez a csoport 28 napon keresztül naponta kapja az új fenilalaninmentes fehérjepótlót. Az ebben a csoportos beavatkozásban részt vevő betegek napi egy portasak (33 g) elfogyasztását kapják 100 ml vízzel. Az új helyettesítő 414 kJ, 20 g fehérje egyenértéket és esszenciális és nem esszenciális aminosavak kombinációját, valamint vitaminok és ásványi anyagok kombinációját szállítja.
Étrend-kiegészítő: Szinergia
Kis adag (napi 1 33 g-os adag) az új fenilalaninmentes fehérjepótlóból napi 100 ml vízzel (28 nap).
Aktív összehasonlító: Rutin
Ez a csoport 28 napig folytatja a szokásos étrendi és/vagy fehérjehelyettesítő rendszert (maximum 1 fehérjepótló naponta (20 g fehérje egyenértéknek megfelelő) kontroll).
Egyéb: Rutin
A betegek folytatják a szokásos étrendjüket és/vagy fehérjepótló kezelésüket (28 nap).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Táplálkozási állapot (objektív mérték)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; aktív B12-vitamin (holotranszkobalamin)
2 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; Folsav (folsav)
2 nap
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; vas (ferritin)
2 nap
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; Cink
2 nap
Táplálkozási állapot (objektív intézkedés)
Időkeret: 2 nap
A vér mikrotápanyag szintje; D-vitamin (25-hidroxi-D-vitamin)
2 nap
Táplálkozási állapot (szubjektív mérték)
Időkeret: 6 nap
3 napos mérlegelt étkezési napló
6 nap
Az előírt fehérjepótló napi betartása szabványosított kérdőív alapján
Időkeret: 31 nap
A korábban felírt fehérjepótló betegek (mindkét csoportban a kiindulási időszakban, a kontrollcsoportban a vizsgálati időszak alatt) és a vizsgálati készítmény betartását a beavatkozási időszakban a vizsgálat során naponta értékeljük. A betegeknek fel kell jegyezniük, hogy mennyi fehérjepótlót vettek be az egészségügyi szakemberük által javasolt mennyiséghez képest. A betegellátást irányító egészségügyi szakember által felírt napi mennyiséget a vizsgálat kezdetekor rögzítik, és a receptben a vizsgálat során bekövetkezett bármilyen változást feljegyeznek. Az intervenciós időszakban a fehérjehelyettesítő fogyasztási szokások (pl. az időzítés és az elfogyasztott mennyiség) naponta rögzítésre kerül, és szabványos kérdőívvel értékelik.
31 nap
Metabolikus szabályozás
Időkeret: 2 nap
A vér aminosav szintje; Az összegyűjtött mintákban elemzik a vér fenilalanint, tirozint és 16 egyéb proteinogén aminosavat, 2 nem-proteinogén aminosavat és 1 amino-szulfonsavat.
2 nap
A gyomor-bélrendszeri tolerancia standardizált kérdőívvel értékelve
Időkeret: 12 nap
A gyomor-bélrendszeri toleranciát (beleértve a hasmenést, a székrekedést, az émelygést, a hányást, a hasi fájdalmat, a puffadást, a puffadást és a böfögést) a páciens által kitöltött szabványos gyomor-bélrendszeri tolerancia kérdőív segítségével kell értékelni.
12 nap
Elfogadhatóság szabványosított kérdőív alapján
Időkeret: 2 nap
A korábban felírt fehérjepótló és a vizsgálati készítmény elfogadhatóságát (könnyű használhatóságát és tetszését) az alapvonal végén (4. nap) és a beavatkozási időszak végén (31. nap) a páciens által kitöltött szabványos kérdőív segítségével értékelik. .
2 nap
Szubjektív hangulat
Időkeret: 3 nap
A hangulati állapotok kérdőívének profilja
3 nap
Antropometria
Időkeret: 2 nap
A súly és a magasság mérésére az alapszintű megfigyelések során (1. nap) és a beavatkozási időszak végén (31. nap) kerül sor. A súly meghatározása 0,1 kg pontossággal történik, hordozható mérleggel, cipő nélkül és könnyű ruházatban.
2 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Nutricia UK Ltd

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Kutatásvezető: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2017. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2018. szeptember 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2018. december 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2017. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2017. május 24.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2017. május 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2019. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2019. március 11.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • PKUSyn.2017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD-t nem osztják meg más kutatókkal.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szinergia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése