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Évaluation de l'efficacité de la synergie PCU chez les patients exprimant une phénylcétonurie ou une hyperphénylalaninémie

11 mars 2019 mis à jour par: Nutricia UK Ltd
Cette étude est centrée sur un nouveau substitut protéique sans phénylalanine à prendre une fois par jour pour les patients atteints de phénylcétonurie. Cinquante adultes éligibles (≥ 16 ans) atteints de phénylcétonurie ou d'hyperphénylalaninémie avérée seront recrutés et répartis au hasard dans l'un des deux bras d'intervention (n = 25 par bras). Après une période de référence de 3 jours, et en plus de la prise en charge nutritionnelle de routine, les patients recevront soit un sachet du nouveau substitut protéique par jour (intervention) ou continueront leur régime alimentaire et/ou substitut protéique habituel (maximum 1 substitut protéique par jour (équivalent à 20 g d'équivalent protéique) témoin) pendant 28 jours.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Cette étude est centrée sur un nouveau substitut protéique sans phénylalanine à prendre une fois par jour pour les patients atteints de phénylcétonurie. En particulier, cet essai contrôlé randomisé vise à évaluer l'efficacité (changements liés à l'état nutritionnel et au contrôle métabolique) de ce nouveau substitut protéique, tout en recueillant des données relatives à la tolérance, l'observance, la sécurité et l'acceptabilité. Destiné aux patients adultes peu observants atteints de phénylcétonurie ou d'hyperphénylalaninémie avérée, ce nouveau substitut protéique est composé d'un mélange adapté d'autres acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de vitamines et de minéraux et oligo-éléments sélectionnés et enrichi en acide docosahexaénoïque (DHA). Cinquante adultes éligibles (≥ 16 ans) seront recrutés et répartis au hasard dans l'un des deux bras d'intervention (n = 25 par bras). Après une période de référence de 3 jours, et en plus de la prise en charge nutritionnelle de routine, les patients recevront soit un sachet du nouveau substitut protéique par jour (intervention) ou continueront leur régime alimentaire et/ou substitut protéique habituel (maximum 1 substitut protéique par jour (équivalent à 20 g d'équivalent protéique) témoin) pendant 28 jours.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
14

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Masculin ou féminin
  • Plus de 16 ans
  • Diagnostiqué avec une PCU avérée ou une hyperphénylalaninémie avec une tolérance/apport accru à la phénylalanine
  • Prend actuellement au maximum 1 substitut protéique par jour (équivalant à 20 g d'équivalent protéique)
  • Avoir un taux sanguin minimum de phénylalanine ≥ 600 umol/L (pour les patients atteints de PCU)
  • Avoir assoupli (sinon arrêté) leur régime alimentaire et leurs substituts protéiques pendant au moins 1 mois avant le début de l'essai
  • Avoir le consentement éclairé écrit du patient

Critère d'exclusion:

  • Enceinte ou allaitante
  • Nécessitant un soutien nutritionnel (y compris nutrition entérale et parentérale)
  • Dysfonctionnement hépatique ou rénal majeur
  • Participation à d'autres études dans le mois précédant l'entrée dans cette étude
  • Allergie à l'un des ingrédients du produit à l'étude, y compris les protéines de lait ou le soja
  • Préoccupation de l'investigateur concernant la volonté/la capacité du patient à se conformer aux exigences du protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Synergie
Ce groupe recevra quotidiennement le nouveau substitut protéique sans phénylalanine pendant 28 jours. Les patients de cette intervention de groupe seront invités à consommer un sachet de poudre (33 g) par jour composé de 100 ml d'eau. Le nouveau substitut fournit 414 kJ, 20 g d'équivalent protéique et une combinaison d'acides aminés essentiels et non essentiels ainsi qu'une combinaison de vitamines et de minéraux.
Complément alimentaire: Synergie
Petite portion (x1 portion de 33 g par jour) du nouveau substitut protéique sans phénylalanine composé de 100 ml d'eau par jour (28 jours).
Comparateur actif: Routine
Ce groupe poursuivra son régime habituel de substitution diététique et/ou protéique (maximum de 1 substitut protéique par jour (égal à 20 g d'équivalent protéique) témoin) pendant 28 jours.
Autre: Routine
Les patients continueront leur régime alimentaire et/ou substitut protéique habituel (28 jours).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État nutritionnel (mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Vitamine B12 active (holotranscobalamine)
2 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Folate (acide folique)
2 jours
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Fer (ferritine)
2 jours
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Zinc
2 jours
État nutritionnel (Mesure objective)
Délai: 2 jours
Niveaux de micronutriments sanguins ; Vitamine D (25-hydroxyvitamine D)
2 jours
État nutritionnel (mesure subjective)
Délai: 6 jours
Journal alimentaire pesé de 3 jours
6 jours
Conformité quotidienne au substitut protéique prescrit, évaluée par un questionnaire standardisé
Délai: 31 jours
Le respect de l'apport recommandé des patients ayant précédemment reçu un substitut protéique (au départ dans les deux groupes et pendant la période d'étude dans le groupe témoin) et du produit à l'étude pendant la période d'intervention sera évalué quotidiennement tout au long de l'étude. Les patients seront invités à enregistrer la quantité de substitut protéique prise par rapport à celle recommandée par leur professionnel de la santé. La quantité quotidienne prescrite par le professionnel de la santé qui gère les soins aux patients sera enregistrée au début de l'étude et toute modification de cette prescription au cours de l'étude sera notée. Au cours de la période d'intervention, les modes de consommation des substituts protéiques (par ex. le moment et la quantité consommée) seront enregistrés quotidiennement et évalués par un questionnaire standardisé.
31 jours
Contrôle métabolique
Délai: 2 jours
Niveaux d'acides aminés dans le sang ; Les échantillons prélevés seront analysés pour la phénylalanine sanguine, la tyrosine et 16 autres acides aminés protéinogènes, 2 acides aminés non protéinogènes et 1 acide aminosulfonique.
2 jours
Tolérance gastro-intestinale évaluée par un questionnaire standardisé
Délai: 12 jours
La tolérance gastro-intestinale (y compris diarrhée, constipation, nausées, vomissements, douleurs abdominales, ballonnements, flatulences et rots) sera évaluée à l'aide d'un questionnaire standardisé de tolérance gastro-intestinale rempli par le patient.
12 jours
Acceptabilité évaluée par un questionnaire standardisé
Délai: 2 jours
L'acceptabilité (facilité d'utilisation et goût) du substitut protéique précédemment prescrit par les patients et du produit à l'étude sera évaluée à la fin de la ligne de base (jour 4) et à la fin de la période d'intervention (jour 31) à l'aide d'un questionnaire standardisé rempli par le patient .
2 jours
Humeur subjective
Délai: 3 jours
Questionnaire sur le profil des états d'humeur
3 jours
Anthropométrie
Délai: 2 jours
Des mesures de poids et de taille seront effectuées lors des observations de base (jour 1) et à la fin de la période d'intervention (jour 31). Le poids sera déterminé au 0,1 kg près, à l'aide d'une balance portative sans chaussures et portant des vêtements légers.
2 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Nutricia UK Ltd

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
20 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
17 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
22 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 mai 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
30 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
11 mars 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • PKUSyn.2017

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Aucune IPD ne sera partagée avec d'autres chercheurs.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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