Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de werkzaamheid van PKU-synergie bij patiënten met fenylketonurie of hyperfenylalaninemie

11 maart 2019 bijgewerkt door: Nutricia UK Ltd
Deze studie draait om een ​​nieuwe een-dagelijkse fenylalanine-vrije eiwitvervanger voor fenylketonurie-patiënten. Vijftig in aanmerking komende volwassenen (≥ 16 jaar) met bewezen fenylketonurie of hyperfenylalaninemie zullen worden gerekruteerd en willekeurig worden toegewezen aan een van de twee interventiearmen (n = 25 per arm). Na een basislijnperiode van 3 dagen zullen patiënten, naast de routinematige voedingsbehandeling, ofwel één sachet van de nieuwe eiwitvervanger per dag krijgen (interventie) of doorgaan met hun gebruikelijke dieet- en/of eiwitvervangende regime (maximaal 1 eiwitvervanger per dag). (gelijk aan 20 g eiwitequivalent) controle) gedurende 28 dagen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie draait om een ​​nieuwe een-dagelijkse fenylalanine-vrije eiwitvervanger voor fenylketonurie-patiënten. Deze gerandomiseerde gecontroleerde studie heeft met name tot doel de werkzaamheid (veranderingen met betrekking tot de voedingsstatus en metabole controle) van deze nieuwe eiwitvervanger te evalueren, terwijl ook gegevens worden vastgelegd met betrekking tot tolerantie, therapietrouw, veiligheid en aanvaardbaarheid. Deze nieuwe eiwitvervanger is ontworpen voor volwassen patiënten met een bewezen fenylketonurie of hyperfenylalaninemie en is samengesteld uit een aangepast mengsel van andere essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vitaminen en geselecteerde mineralen en sporenelementen en verrijkt met docosahexaeenzuur (DHA). Vijftig in aanmerking komende volwassenen (≥ 16 jaar) zullen worden gerekruteerd en willekeurig worden toegewezen aan een van de twee interventiearmen (n = 25 per arm). Na een basislijnperiode van 3 dagen zullen patiënten, naast de routinematige voedingsbehandeling, ofwel één sachet van de nieuwe eiwitvervanger per dag krijgen (interventie) of doorgaan met hun gebruikelijke dieet- en/of eiwitvervangende regime (maximaal 1 eiwitvervanger per dag). (gelijk aan 20 g eiwitequivalent) controle) gedurende 28 dagen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
14

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw
  • Ouder dan 16 jaar
  • Gediagnosticeerd met bewezen PKU of hyperfenylalaninemie met een verhoogde fenylalanine-tolerantie/inname
  • Neem momenteel maximaal 1 eiwitvervanger per dag (gelijk aan 20g eiwitequivalent)
  • Een minimale bloedspiegel van fenylalanine hebben van ≥ 600 umol/L (voor PKU-patiënten)
  • Hun dieet en eiwitvervangingsregime gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan het begin van de proef hebben versoepeld (zo niet gestopt).
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of borstvoeding gevend
  • Voedingsondersteuning nodig (inclusief enterale en parenterale voeding)
  • Ernstige lever- of nierdisfunctie
  • Deelname aan andere onderzoeken binnen 1 maand voor aanvang van dit onderzoek
  • Allergie voor een van de ingrediënten van het onderzoeksproduct, inclusief melkeiwit of soja
  • Onderzoeker maakt zich zorgen over de bereidheid/het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de protocolvereisten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Synergie
Deze groep krijgt gedurende 28 dagen dagelijks de nieuwe fenylalaninevrije eiwitvervanger. Patiënten in deze groepsinterventie zullen de instructie krijgen om dagelijks één sachet poeder (33 g) in te nemen, bereid met 100 ml water. De nieuwe vervanger levert 414 kJ, 20g eiwitequivalent en een combinatie van essentiële en niet-essentiële aminozuren en een combinatie van vitamines en mineralen.
Voedingssupplement: Synergie
Kleine portie (dagelijkse portie van 133 g) van de nieuwe fenylalaninevrije eiwitvervanger, dagelijks bereid met 100 ml water (28 dagen).
Actieve vergelijker: Routine
Deze groep zal gedurende 28 dagen doorgaan met hun gebruikelijke dieet en/of eiwitvervangend regime (maximaal 1 eiwitvervanger per dag (gelijk aan 20 g eiwitequivalent) controle).
Ander: Routine
Patiënten gaan door met hun gebruikelijke dieet en/of eiwitvervangend regime (28 dagen).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; actieve vitamine B12 (holotranscobalamine)
2 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; Foliumzuur (Foliumzuur)
2 dagen
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; IJzer (Ferritine)
2 dagen
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; Zink
2 dagen
Voedingsstatus (objectieve maatstaf)
Tijdsspanne: 2 dagen
Niveaus van micronutriënten in het bloed; Vitamine D (25-hydroxyvitamine D)
2 dagen
Voedingsstatus (subjectieve maat)
Tijdsspanne: 6 dagen
3 dagen gewogen voedingsdagboek
6 dagen
Dagelijkse naleving van voorgeschreven eiwitvervanger zoals beoordeeld door gestandaardiseerde vragenlijst
Tijdsspanne: 31 dagen
Naleving van de aanbevolen inname van de eerder voorgeschreven eiwitvervanging door de patiënt (tijdens de basislijn in beide groepen en tijdens de studieperiode in de controlegroep) en van het studieproduct tijdens de interventieperiode zal gedurende de hele studie dagelijks worden beoordeeld. Patiënten zullen worden gevraagd om te noteren hoeveel van de eiwitvervanger is ingenomen in vergelijking met de aanbevolen hoeveelheid door hun zorgverlener. De dagelijkse hoeveelheid die wordt voorgeschreven door de zorgverlener die de zorg voor de patiënt beheert, wordt aan het begin van het onderzoek geregistreerd en eventuele wijzigingen in dit recept tijdens het onderzoek worden genoteerd. Tijdens de interventieperiode vervangen eiwitconsumptiepatronen (bijv. timing en geconsumeerde hoeveelheid) worden dagelijks geregistreerd en beoordeeld aan de hand van een gestandaardiseerde vragenlijst.
31 dagen
Metabolische controle
Tijdsspanne: 2 dagen
Aminozuurwaarden in het bloed; Verzamelde monsters worden geanalyseerd op bloed fenylalanine, tyrosine en 16 andere proteïnogene aminozuren, 2 niet-proteïnogene aminozuren en 1 aminosulfonzuur.
2 dagen
Gastro-intestinale tolerantie zoals beoordeeld door gestandaardiseerde vragenlijst
Tijdsspanne: 12 dagen
Gastro-intestinale tolerantie (inclusief diarree, obstipatie, misselijkheid, braken, buikpijn, opgeblazen gevoel, winderigheid en boeren) zal worden beoordeeld met behulp van een gestandaardiseerde gastro-intestinale tolerantievragenlijst die door de patiënt is ingevuld.
12 dagen
Aanvaardbaarheid zoals beoordeeld door gestandaardiseerde vragenlijst
Tijdsspanne: 2 dagen
Aanvaardbaarheid (gebruiksgemak en sympathie) van de eerder voorgeschreven eiwitvervanger en het onderzoeksproduct van de patiënt zullen aan het einde van de basislijn (dag 4) en het einde van de interventieperiode (dag 31) worden beoordeeld met behulp van een gestandaardiseerde vragenlijst die door de patiënt is ingevuld .
2 dagen
Subjectieve stemming
Tijdsspanne: 3 dagen
Profiel van vragenlijst over stemmingstoestanden
3 dagen
Antropometrie
Tijdsspanne: 2 dagen
Gewichts- en lengtemetingen worden gedaan tijdens basiswaarnemingen (dag 1) en aan het einde van de interventieperiode (dag 31). Het gewicht wordt bepaald tot op 0,1 kg nauwkeurig, met behulp van een draagbare weegschaal zonder schoenen en met lichte kleding.
2 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Nutricia UK Ltd

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
20 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
17 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
22 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
24 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
30 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
11 maart 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • PKUSyn.2017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er wordt geen IPD gedeeld met andere onderzoekers.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Synergie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen