페닐케톤뇨증 또는 고페닐알라닌혈증을 나타내는 환자에서 PKU 시너지 효과 평가
2019년 3월 11일 업데이트: Nutricia UK Ltd
이 연구는 페닐케톤뇨증 환자를 위한 새로운 1일 1회 페닐알라닌 없는 단백질 대체물을 중심으로 합니다.
페닐케톤뇨증 또는 고페닐알라닌혈증이 입증된 50명의 적격 성인(≥ 16세)이 모집되어 두 중재군(군당 n = 25명) 중 하나에 무작위로 할당됩니다.
3일의 기본 기간 후 일상적인 영양 관리에 추가하여 환자는 매일 새로운 단백질 대체제 한 봉지를 받거나(개입) 평소 식이 및/또는 단백질 대체 요법을 계속합니다(하루 최대 단백질 대체제 1개). (단백질 20g 상당) 대조군) 28일 동안.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 페닐케톤뇨증 환자를 위한 새로운 1일 1회 페닐알라닌 없는 단백질 대체물을 중심으로 합니다.
특히 이 무작위 통제 시험은 이 새로운 단백질 대체물의 효능(영양 상태 및 대사 조절과 관련된 변화)을 평가하는 동시에 내성, 순응도, 안전성 및 수용 가능성과 관련된 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다.
페닐케톤뇨증 또는 고페닐알라닌혈증이 입증된 순응도가 낮은 성인 환자를 위해 설계된 이 새로운 단백질 대체물은 기타 필수 및 비필수 아미노산, 탄수화물, 비타민 및 선택된 미네랄과 미량 원소의 적응된 혼합물로 구성되며 도코사헥사엔산(DHA)이 풍부합니다.
50명의 적격 성인(≥ 16세)이 모집되어 두 중재군 중 하나에 무작위로 할당됩니다(군당 n = 25명).
3일의 기본 기간 후 일상적인 영양 관리에 추가하여 환자는 매일 새로운 단백질 대체제 한 봉지를 받거나(개입) 평소 식이 및/또는 단백질 대체 요법을 계속합니다(하루 최대 단백질 대체제 1개). (단백질 20g 상당) 대조군) 28일 동안.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
14
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Birmingham, 영국
- Queen Elizabeth Hospital
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Edinburgh, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Glasgow, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital
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London, 영국
- Guys & St Thomas' Hospital
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Newcastle upon Tyne, 영국
- Royal Victoria Infirmary
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성
- 16세 이상
- 입증된 PKU 또는 페닐알라닌 내성/섭취 증가와 함께 고페닐알라닌혈증으로 진단됨
- 현재 하루에 최대 1개의 단백질 대체물을 섭취하고 있습니다(단백질 20g 상당).
- 최소 혈중 페닐알라닌 수치가 600 umol/L 이상이어야 합니다(PKU 환자의 경우).
- 시험 시작 전 최소 1개월 동안 식이 및 단백질 대체 요법을 완화(중단하지 않은 경우)해야 합니다.
- 환자로부터 서면 동의서를 받았습니다.
제외 기준:
- 임신 또는 수유
- 영양 지원이 필요한 경우(경장 및 비경구 영양 포함)
- 주요 간 또는 신장 기능 장애
- 본 연구 참여 전 1개월 이내에 다른 연구에 참여
- 우유 단백질 또는 콩을 포함한 연구 제품 성분에 대한 알레르기
- 프로토콜 요구 사항을 준수하려는 환자의 의지/능력에 대한 연구자의 우려
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 시너지
이 그룹은 28일 동안 매일 새로운 페닐알라닌 없는 단백질 대체물을 받게 됩니다.
이 그룹 개입의 환자는 매일 100mL의 물과 함께 분말 한 봉지(33g)를 섭취하도록 지시됩니다.
새로운 대용품은 414 kJ, 20g 단백질 등가물, 필수 및 비필수 아미노산의 조합, 비타민과 미네랄의 조합을 제공합니다.
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매일(28일) 100mL의 물로 구성된 새로운 페닐알라닌 없는 단백질 대체품의 소량(x1 33g 매일 제공).
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활성 비교기: 루틴
이 그룹은 28일 동안 일반적인 식이 요법 및/또는 단백질 대체 요법(하루에 최대 1개의 단백질 대체(20g 단백질에 해당) 제어)을 계속합니다.
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환자는 평소 식이 요법 및/또는 단백질 대체 요법(28일)을 계속합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영양 상태(객관적 측정)
기간: 2일
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혈중 미량영양소 수치; 활성 비타민 B12(홀로트랜스코발라민)
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2일
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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영양 상태(객관적 측정)
기간: 2일
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혈중 미량영양소 수치; 엽산(엽산)
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2일
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영양 상태(객관적 측정)
기간: 2일
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혈중 미량영양소 수치; 철분(페리틴)
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2일
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영양 상태(객관적 측정)
기간: 2일
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혈중 미량영양소 수치; 아연
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2일
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영양 상태(객관적 측정)
기간: 2일
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혈중 미량영양소 수치; 비타민 D(25-하이드록시비타민 D)
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2일
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영양 상태(주관적 측정)
기간: 6 일
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3일 체중계 식단일기
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6 일
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표준화된 설문지에 의해 평가된 처방된 단백질 대체물에 대한 일일 순응도
기간: 31일
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이전에 단백질 대체물을 처방한 환자의 권장 섭취량(두 그룹의 기준선 동안 및 대조군의 연구 기간 동안) 및 개입 기간 동안 연구 제품에 대한 순응도는 연구 내내 매일 평가될 것입니다.
환자는 건강 관리 전문가가 권장하는 것과 비교하여 얼마나 많은 단백질 대체물을 섭취했는지 기록하도록 요청받을 것입니다.
환자 치료를 관리하는 건강 관리 전문가가 처방한 일일 양은 연구가 시작될 때 기록되고 연구 동안 이 처방에 대한 모든 변경 사항이 기록됩니다.
개입 기간 동안 단백질 대체 소비 패턴(예:
소비 시간 및 양)은 매일 기록되고 표준화된 설문지로 평가됩니다.
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31일
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대사 조절
기간: 2일
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혈중 아미노산 수치; 수집된 샘플은 혈액 페닐알라닌, 티로신 및 16개의 기타 단백질 생성 아미노산, 2개의 비단백질 생성 아미노산 및 1개의 아미노 술폰산에 대해 분석됩니다.
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2일
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표준화된 설문지에 의해 평가된 위장 관용
기간: 12일
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위장 관용(설사, 변비, 메스꺼움, 구토, 복통, 배부품, 고창 및 트림 포함)은 환자가 작성한 표준화된 위장관 관용 설문지를 사용하여 평가됩니다.
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12일
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표준화된 설문지에 의해 평가된 수용성
기간: 2일
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이전에 단백질 대체물을 처방한 환자와 연구 제품의 수용 가능성(사용 용이성 및 선호도)은 환자가 작성한 표준화된 설문지를 사용하여 기준선 종료(4일) 및 중재 기간 종료(31일)에 평가됩니다. .
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2일
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주관적인 기분
기간: 3 일
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기분 상태 설문지 프로필
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3 일
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인체 측정법
기간: 2일
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기준선 관찰(1일) 및 중재 기간 종료(31일)에 체중 및 키 측정이 이루어집니다.
무게는 신발이 없는 휴대용 저울을 사용하고 가벼운 옷을 입고 가장 가까운 0.1kg으로 결정됩니다.
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2일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 5월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 9월 20일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2018년 12월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2019년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 11일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PKUSyn.2017
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
IPD는 다른 연구자와 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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