Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effekten av PKU-synergi hos pasienter som uttrykker fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi

11. mars 2019 oppdatert av: Nutricia UK Ltd
Denne studien sentrerer rundt en ny en-daglig fenylalaninfri proteinerstatning for fenylketonuripasienter. Femti kvalifiserte voksne (≥ 16 år) med påvist fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi vil bli rekruttert og tilfeldig allokert til en av to intervensjonsarmer (n = 25 per arm). Etter en 3-dagers baseline-periode, og i tillegg til rutinemessig ernæringsbehandling, vil pasientene motta enten én pose med den nye proteinerstatningen daglig (intervensjon) eller fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning per dag). (lik 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dager.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien sentrerer rundt en ny en-daglig fenylalaninfri proteinerstatning for fenylketonuripasienter. Spesielt har denne randomiserte kontrollerte studien som mål å evaluere effektiviteten (endringer knyttet til ernæringsstatus og metabolsk kontroll) av denne nye proteinerstatningen, samtidig som den fanger data knyttet til toleranse, samsvar, sikkerhet og akseptabilitet. Designet for dårlig kompatible voksne pasienter med påvist fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi, er denne nye proteinerstatningen sammensatt av en tilpasset blanding av andre essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, vitaminer og utvalgte mineraler og sporstoffer og beriket med dokosaheksaensyre (DHA). Femti kvalifiserte voksne (≥ 16 år) vil bli rekruttert og tilfeldig allokert til en av to intervensjonsarmer (n = 25 per arm). Etter en 3-dagers baseline-periode, og i tillegg til rutinemessig ernæringsbehandling, vil pasientene motta enten én pose med den nye proteinerstatningen daglig (intervensjon) eller fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning per dag). (lik 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dager.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
14

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Storbritannia
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne
  • Over 16 år
  • Diagnostisert med påvist PKU eller hyperfenylalaninemi med økt fenylalanintoleranse/inntak
  • Tar for tiden maksimalt 1 proteinerstatning per dag (tilsvarer 20 g proteinekvivalent)
  • Ha et minimumsnivå av fenylalanin i blodet på ≥ 600 umol/L (for PKU-pasienter)
  • Ha slappet av (hvis ikke stoppet) kostholds- og proteinerstatningsregimet i minst 1 måned før prøvestart
  • Har skriftlig informert samtykke fra pasient

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Krever ernæringsstøtte (inkludert enteral og parenteral ernæring)
  • Stor lever- eller nyredysfunksjon
  • Deltakelse i andre studier innen 1 måned før påbegynt av denne studien
  • Allergi mot noen av ingrediensene i studieproduktet, inkludert melkeprotein eller soya
  • Undersøkers bekymring for pasientens vilje/evne til å overholde protokollkrav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Synergi
Denne gruppen vil motta den nye fenylalaninfrie proteinerstatningen daglig i 28 dager. Pasienter i denne gruppeintervensjonen vil bli bedt om å konsumere én pulverpose (33 g) daglig fylt med 100 ml vann. Den nye erstatningen leverer 414 kJ, 20 g proteinekvivalenter og en kombinasjon av essensielle og ikke-essensielle aminosyrer samt en kombinasjon av vitaminer og mineraler.
Kosttilskudd: Synergi
Liten porsjon (x1 33 g daglig) av den nye fenylalaninfrie proteinerstatningen fylt med 100 ml vann daglig (28 dager).
Aktiv komparator: Rutine
Denne gruppen vil fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning per dag (tilsvarer 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dager.
Annen: Rutine
Pasientene vil fortsette sitt vanlige kostholds- og/eller proteinerstatningsregime (28 dager).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; aktivt vitamin B12 (holotranskobalamin)
2 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Folat (folsyre)
2 dager
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Jern (ferritin)
2 dager
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Sink
2 dager
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dager
Nivåer av mikronæringsstoffer i blodet; Vitamin D (25-hydroksyvitamin D)
2 dager
Ernæringsstatus (subjektivt mål)
Tidsramme: 6 dager
3 dagers veid matdagbok
6 dager
Daglig etterlevelse av foreskrevet proteinerstatning vurdert ved standardisert spørreskjema
Tidsramme: 31 dager
Overholdelse av anbefalt inntak av pasientene tidligere foreskrevet proteinerstatning (under baseline i begge grupper, og i løpet av studieperioden i kontrollgruppen) og med studieproduktet under intervensjonsperioden vil bli vurdert daglig gjennom hele studien. Pasienter vil bli bedt om å registrere hvor mye av proteinerstatningen som tas sammenlignet med det som er anbefalt av helsepersonell. Den daglige mengden foreskrevet av helsepersonell som administrerer pasientbehandlingen, vil bli registrert ved starten av studien, og eventuelle endringer i denne resepten under studien vil bli notert. I løpet av intervensjonsperioden vil forbruksmønstre for proteinerstatning (f. timing og forbrukt mengde) vil bli registrert daglig og vurdert ved hjelp av et standardisert spørreskjema.
31 dager
Metabolsk kontroll
Tidsramme: 2 dager
Aminosyrenivåer i blodet; Innsamlede prøver vil bli analysert for blod fenylalanin, tyrosin og 16 andre proteinogene aminosyrer, 2 ikke-proteinogene aminosyrer og 1 aminosulfonsyre.
2 dager
Gastrointestinal toleranse vurdert av standardisert spørreskjema
Tidsramme: 12 dager
Gastrointestinal toleranse (inkludert diaré, forstoppelse, kvalme, oppkast, magesmerter, oppblåsthet, flatulens og raping) vil bli vurdert ved hjelp av et standardisert spørreskjema for gastrointestinal toleranse utfylt av pasienten.
12 dager
Akseptabilitet vurdert av standardisert spørreskjema
Tidsramme: 2 dager
Akseptabiliteten (brukervennlighet og smak) av pasientens tidligere foreskrevet proteinerstatning og studieproduktet vil bli vurdert ved slutten av baseline (dag 4) og slutten av intervensjonsperioden (dag 31) ved hjelp av et standardisert spørreskjema utfylt av pasienten .
2 dager
Subjektiv stemning
Tidsramme: 3 dager
Profil av spørreskjema for humørtilstander
3 dager
Antropometri
Tidsramme: 2 dager
Mål på vekt og høyde vil bli gjort under baseline observasjoner (dag 1) og ved slutten av intervensjonsperioden (dag 31). Vekten vil bli bestemt til nærmeste 0,1 kg, ved bruk av bærbare vekter uten sko og iført lette klær.
2 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Nutricia UK Ltd

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
20. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. mars 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PKUSyn.2017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Ingen IPD vil bli delt med andre forskere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Synergi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger