Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności synergii PKU u pacjentów z fenyloketonurią lub hiperfenyloalaninemią

11 marca 2019 zaktualizowane przez: Nutricia UK Ltd
Niniejsze badanie koncentruje się wokół nowego, niezawierającego fenyloalaniny zamiennika białka, przeznaczonego do podawania dziennie pacjentom z fenyloketonurią. Pięćdziesięciu kwalifikujących się dorosłych (≥ 16 lat) z potwierdzoną fenyloketonurią lub hiperfenyloalaninemią zostanie zrekrutowanych i losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup interwencji (n = 25 na grupę). Po 3-dniowym okresie wyjściowym, oprócz rutynowego leczenia żywieniowego, pacjenci będą otrzymywać codziennie jedną saszetkę nowego substytutu białka (interwencja) lub kontynuować swój zwykły schemat diety i (lub) substytutu białka (maksymalnie 1 substytut białka dziennie) (równe 20 g równoważnika białka) kontrola) przez 28 dni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie koncentruje się wokół nowego, niezawierającego fenyloalaniny zamiennika białka, przeznaczonego do podawania dziennie pacjentom z fenyloketonurią. W szczególności to randomizowane kontrolowane badanie ma na celu ocenę skuteczności (zmiany związane ze stanem odżywienia i kontrolą metaboliczną) tego nowego substytutu białka, a także zebranie danych dotyczących tolerancji, przestrzegania zaleceń, bezpieczeństwa i akceptowalności. Ten nowy zamiennik białka, przeznaczony dla słabo przestrzegających zaleceń dorosłych pacjentów ze stwierdzoną fenyloketonurią lub hiperfenyloalaninemią, składa się z dostosowanej mieszanki innych niezbędnych i innych niezbędnych aminokwasów, węglowodanów, witamin oraz wybranych minerałów i pierwiastków śladowych oraz jest wzbogacony kwasem dokozaheksaenowym (DHA). Pięćdziesięciu kwalifikujących się osób dorosłych (≥ 16 lat) zostanie zrekrutowanych i losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup interwencji (n = 25 na grupę). Po 3-dniowym okresie wyjściowym, oprócz rutynowego leczenia żywieniowego, pacjenci będą otrzymywać codziennie jedną saszetkę nowego substytutu białka (interwencja) lub kontynuować swój zwykły schemat diety i (lub) substytutu białka (maksymalnie 1 substytut białka dziennie) (równe 20 g równoważnika białka) kontrola) przez 28 dni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta
  • Powyżej 16 roku życia
  • Z rozpoznaniem potwierdzonej PKU lub hiperfenyloalaninemii ze zwiększoną tolerancją/spożyciem fenyloalaniny
  • Obecnie przyjmuje maksymalnie 1 substytut białka dziennie (co odpowiada 20 g ekwiwalentu białka)
  • Mieć minimalny poziom fenyloalaniny we krwi ≥ 600 umol/L (dla pacjentów z PKU)
  • Zrelaksować (jeśli nie zaprzestać) schematu diety i substytutów białka przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem badania
  • Mieć pisemną świadomą zgodę pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wymagające wsparcia żywieniowego (w tym żywienia dojelitowego i pozajelitowego)
  • Poważna dysfunkcja wątroby lub nerek
  • Udział w innych badaniach w ciągu 1 miesiąca przed przystąpieniem do tego badania
  • Alergia na którykolwiek ze składników badanego produktu, w tym na białko mleka lub soję
  • Obawy badacza dotyczące chęci/zdolności pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Synergia
Ta grupa będzie otrzymywać nowy zamiennik białka bez fenyloalaniny codziennie przez 28 dni. Pacjenci w tej interwencji grupowej zostaną skierowani do spożycia jednej saszetki z proszkiem (33 g) dziennie, rozpuszczonej w 100 ml wody. Nowy zamiennik dostarcza 414 kJ, 20 g ekwiwalentu białka oraz połączenie niezbędnych i nie niezbędnych aminokwasów oraz połączenie witamin i minerałów.
Suplement diety: Synergia
Mała porcja (1 porcja 33 g dziennie) nowego substytutu białka bez fenyloalaniny, popijana 100 ml wody dziennie (28 dni).
Aktywny komparator: Rutyna
Ta grupa będzie kontynuować swój zwykły schemat diety i/lub substytutu białka (maksymalnie 1 substytut białka dziennie (co odpowiada 20 g ekwiwalentu białka) w grupie kontrolnej) przez 28 dni.
Inny: Rutyna
Pacjenci będą kontynuować swój zwykły schemat diety i/lub substytutu białka (28 dni).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; aktywna witamina B12 (holotranskobalamina)
2 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; Kwas foliowy (kwas foliowy)
2 dni
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; żelazo (ferrytyna)
2 dni
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; Cynk
2 dni
Stan odżywienia (obiektywny pomiar)
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy mikroskładników odżywczych we krwi; Witamina D (25-hydroksywitamina D)
2 dni
Stan odżywienia (miara subiektywna)
Ramy czasowe: 6 dni
3-dniowy dziennik ważonych posiłków
6 dni
Codzienna zgodność z przepisanym substytutem białka, oceniana za pomocą standardowego kwestionariusza
Ramy czasowe: 31 dni
Zgodność z zalecanym spożyciem pacjentów, którym wcześniej przepisano substytut białka (podczas wizyty początkowej w obu grupach i podczas okresu badania w grupie kontrolnej) oraz badanego produktu w okresie interwencji będzie oceniana codziennie przez cały czas trwania badania. Pacjenci zostaną poproszeni o odnotowanie, jaka ilość substytutu białka została przyjęta w porównaniu z ilością zaleconą przez pracownika służby zdrowia. Dzienna dawka przepisana przez pracownika służby zdrowia zarządzającego opieką nad pacjentem zostanie odnotowana na początku badania, a wszelkie zmiany tej recepty w trakcie badania zostaną odnotowane. W okresie interwencji wzorce spożycia substytutów białka (np. czas i spożyta ilość) będą rejestrowane codziennie i oceniane za pomocą standardowego kwestionariusza.
31 dni
Kontrola metaboliczna
Ramy czasowe: 2 dni
Poziomy aminokwasów we krwi; Pobrane próbki krwi zostaną przebadane pod kątem fenyloalaniny, tyrozyny i 16 innych aminokwasów proteinogennych, 2 aminokwasów niebiałkowych i 1 kwasu aminosulfonowego.
2 dni
Tolerancja żołądkowo-jelitowa oceniana za pomocą standaryzowanego kwestionariusza
Ramy czasowe: 12 dni
Tolerancja żołądkowo-jelitowa (w tym biegunka, zaparcie, nudności, wymioty, ból brzucha, wzdęcia, wzdęcia i odbijanie) zostanie oceniona za pomocą standardowego kwestionariusza tolerancji żołądkowo-jelitowej wypełnionego przez pacjenta.
12 dni
Akceptowalność oceniana za pomocą standardowego kwestionariusza
Ramy czasowe: 2 dni
Akceptowalność (łatwość użycia i lubienie) przez pacjentów, którym wcześniej przepisano substytut białka i badany produkt, zostanie oceniona na końcu linii bazowej (dzień 4) i na koniec okresu interwencji (dzień 31) za pomocą standardowego kwestionariusza wypełnionego przez pacjenta .
2 dni
Subiektywny nastrój
Ramy czasowe: 3 dni
Kwestionariusz profilu stanów nastroju
3 dni
Antropometria
Ramy czasowe: 2 dni
Pomiary masy i wzrostu zostaną wykonane podczas obserwacji wyjściowych (dzień 1) i na koniec okresu interwencji (dzień 31). Waga zostanie określona z dokładnością do 0,1 kg, przy użyciu przenośnej wagi bez butów i w lekkim ubraniu.
2 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nutricia UK Ltd

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
17 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PKUSyn.2017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Żaden IPD nie zostanie udostępniony innym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Synergia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami