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Avaliação da eficácia da sinergia de PKU em pacientes que expressam fenilcetonúria ou hiperfenilalaninemia

11 de março de 2019 atualizado por: Nutricia UK Ltd
Este estudo gira em torno de um novo substituto de proteína livre de fenilalanina de um dia para pacientes com fenilcetonúria. Cinquenta adultos elegíveis (≥ 16 anos) com fenilcetonúria ou hiperfenilalaninemia comprovada serão recrutados e alocados aleatoriamente para um dos dois braços de intervenção (n = 25 por braço). Após um período de linha de base de 3 dias, e além do manejo nutricional de rotina, os pacientes receberão uma saqueta do novo substituto de proteína diariamente (intervenção) ou continuarão sua dieta habitual e/ou regime de substituto de proteína (máximo de 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente) controle) por 28 dias.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo gira em torno de um novo substituto de proteína livre de fenilalanina de um dia para pacientes com fenilcetonúria. Em particular, este ensaio controlado randomizado visa avaliar a eficácia (alterações relacionadas ao estado nutricional e controle metabólico) deste novo substituto de proteína, além de capturar dados relativos à tolerância, conformidade, segurança e aceitabilidade. Concebido para doentes adultos pouco aderentes com fenilcetonúria ou hiperfenilalaninemia comprovada, este novo substituto proteico é composto por uma mistura adaptada de outros aminoácidos essenciais e não essenciais, hidratos de carbono, vitaminas e minerais e oligoelementos selecionados e enriquecido com ácido docosahexaenóico (DHA). Cinquenta adultos elegíveis (≥ 16 anos) serão recrutados e alocados aleatoriamente para um dos dois braços de intervenção (n = 25 por braço). Após um período de linha de base de 3 dias, e além do manejo nutricional de rotina, os pacientes receberão uma saqueta do novo substituto de proteína diariamente (intervenção) ou continuarão sua dieta habitual e/ou regime de substituto de proteína (máximo de 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente) controle) por 28 dias.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
14

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Macho ou fêmea
  • Maiores de 16 anos
  • Diagnosticado com PKU comprovada ou hiperfenilalaninemia com tolerância/ingestão aumentada de fenilalanina
  • Atualmente tomando no máximo 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente)
  • Ter um nível mínimo de fenilalanina no sangue de ≥ 600 umol/L (para pacientes com PKU)
  • Ter relaxado (se não parado) seu regime alimentar e de substituição de proteínas por pelo menos 1 mês antes do início do estudo
  • Ter o consentimento informado por escrito do paciente

Critério de exclusão:

  • Grávida ou lactante
  • Requer suporte nutricional (incluindo nutrição enteral e parenteral)
  • Disfunção hepática ou renal grave
  • Participação em outros estudos dentro de 1 mês antes da entrada neste estudo
  • Alergia a qualquer um dos ingredientes do produto do estudo, incluindo proteína do leite ou soja
  • Preocupação do investigador com relação à disposição/capacidade do paciente em cumprir os requisitos do protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Sinergia
Este grupo receberá o novo substituto de proteína livre de fenilalanina diariamente por 28 dias. Os pacientes desta intervenção em grupo serão orientados a consumir um sachê de pó (33 g) diluído diariamente com 100mL de água. O novo substituto fornece 414 kJ, 20g de proteína equivalente e uma combinação de aminoácidos essenciais e não essenciais, bem como uma combinação de vitaminas e minerais.
Suplemento dietético: Sinergia
Pequena porção (x1 porção diária de 33 g) do novo substituto protéico livre de fenilalanina com 100mL de água diariamente (28 dias).
Comparador Ativo: Rotina
Este grupo continuará seu regime alimentar habitual e/ou substituto de proteína (máximo de 1 substituto de proteína por dia (igual a 20g de proteína equivalente) controle) por 28 dias.
Outro: Rotina
Os pacientes continuarão com seu regime alimentar habitual e/ou substituto de proteína (28 dias).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado Nutricional (medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Vitamina B12 ativa (holotranscobalamina)
2 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Folato (ácido fólico)
2 dias
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Ferro (ferritina)
2 dias
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Zinco
2 dias
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Prazo: 2 dias
Níveis de micronutrientes no sangue; Vitamina D (25-hidroxivitamina D)
2 dias
Estado Nutricional (medida subjetiva)
Prazo: 6 dias
Diário alimentar pesado de 3 dias
6 dias
Cumprimento diário do substituto de proteína prescrito conforme avaliado por questionário padronizado
Prazo: 31 dias
A conformidade com a ingestão recomendada do substituto proteico previamente prescrito aos pacientes (durante a linha de base em ambos os grupos e durante o período de estudo no grupo controle) e com o produto do estudo durante o período de intervenção será avaliada diariamente durante o estudo. Os pacientes serão solicitados a registrar quanto do substituto de proteína é ingerido em comparação com o recomendado por seu profissional de saúde. A quantidade diária prescrita pelo Profissional de Saúde que gerencia os cuidados dos pacientes será registrada no início do estudo e quaisquer alterações nesta prescrição durante o estudo serão anotadas. Durante o período de intervenção, os padrões de consumo de substitutos de proteína (ex. horário e quantidade consumida) serão registrados diariamente e avaliados por um questionário padronizado.
31 dias
Controle Metabólico
Prazo: 2 dias
Níveis de aminoácidos no sangue; As amostras coletadas serão analisadas para fenilalanina sanguínea, tirosina e 16 outros aminoácidos proteinogênicos, 2 aminoácidos não proteinogênicos e 1 ácido aminossulfônico.
2 dias
Tolerância gastrointestinal avaliada por questionário padronizado
Prazo: 12 dias
A tolerância gastrointestinal (incluindo diarreia, obstipação, náuseas, vómitos, dor abdominal, inchaço, flatulência e arrotos) será avaliada através de um questionário de tolerância gastrointestinal padronizado preenchido pelo paciente.
12 dias
Aceitabilidade avaliada por questionário padronizado
Prazo: 2 dias
A aceitabilidade (facilidade de uso e gosto) dos pacientes previamente prescritos como substituto de proteína e o produto do estudo serão avaliados no final da linha de base (dia 4) e no final do período de intervenção (dia 31) usando um questionário padronizado preenchido pelo paciente .
2 dias
Humor subjetivo
Prazo: 3 dias
Questionário de perfil de estados de humor
3 dias
Antropometria
Prazo: 2 dias
As medidas de peso e altura serão feitas durante as observações iniciais (dia 1) e ao final do período de intervenção (dia 31). O peso será determinado com precisão de 0,1 kg, usando balanças portáteis descalças e vestindo roupas leves.
2 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Nutricia UK Ltd

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
20 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
17 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de março de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PKUSyn.2017

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Nenhum IPD será compartilhado com outros pesquisadores.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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