Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности синергии ФКУ у пациентов с выраженной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией

11 марта 2019 г. обновлено: Nutricia UK Ltd
Это исследование сосредоточено вокруг нового заменителя белка, не содержащего фенилаланина, для пациентов с фенилкетонурией, который можно принимать один раз в день. Пятьдесят подходящих взрослых (≥ 16 лет) с подтвержденной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией будут набраны и случайным образом распределены в одну из двух групп вмешательства (n = 25 в группе). После 3-дневного исходного периода и в дополнение к обычному питанию пациенты будут получать либо один пакетик нового заменителя белка в день (вмешательство), либо продолжат свой обычный режим диеты и/или заменителя белка (максимум 1 заменитель белка в день). (соответствует 20 г белкового эквивалента) контроль) в течение 28 дней.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это исследование сосредоточено вокруг нового заменителя белка, не содержащего фенилаланина, для пациентов с фенилкетонурией, который можно принимать один раз в день. В частности, это рандомизированное контролируемое исследование направлено на оценку эффективности (изменения, связанные с нутритивным статусом и метаболическим контролем) этого нового заменителя белка, а также на сбор данных, касающихся переносимости, соблюдения режима лечения, безопасности и приемлемости. Этот новый заменитель белка, разработанный для взрослых пациентов с плохой комплаентностью и доказанной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией, состоит из адаптированной смеси других незаменимых и заменимых аминокислот, углеводов, витаминов и отдельных минералов и микроэлементов, а также обогащен докозагексаеновой кислотой (ДГК). Пятьдесят подходящих взрослых (≥ 16 лет) будут набраны и случайным образом распределены в одну из двух групп вмешательства (n = 25 в группе). После 3-дневного исходного периода и в дополнение к обычному питанию пациенты будут получать либо один пакетик нового заменителя белка в день (вмешательство), либо продолжат свой обычный режим диеты и/или заменителя белка (максимум 1 заменитель белка в день). (соответствует 20 г белкового эквивалента) контроль) в течение 28 дней.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
14

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина
  • старше 16 лет
  • Диагноз доказанной фенилкетонурии или гиперфенилаланинемии с повышенной толерантностью/потреблением фенилаланина
  • В настоящее время принимает не более 1 заменителя протеина в день (эквивалентно 20 г протеина)
  • Иметь минимальный уровень фенилаланина в крови ≥ 600 мкмоль/л (для пациентов с ФКУ)
  • Смягчили (если не прекратили) свой режим питания и заменителей белка как минимум за 1 месяц до начала исследования.
  • Письменное информированное согласие пациента

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие
  • Нутритивная поддержка (включая энтеральное и парентеральное питание)
  • Серьезная печеночная или почечная дисфункция
  • Участие в других исследованиях в течение 1 месяца до начала данного исследования
  • Аллергия на любой из ингредиентов исследуемого продукта, включая молочный белок или сою.
  • Обеспокоенность исследователя по поводу готовности/способности пациента соблюдать требования протокола

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Синергия
Эта группа будет получать новый заменитель белка без фенилаланина ежедневно в течение 28 дней. Пациентам в этой группе вмешательства будет предписано ежедневно употреблять один пакетик порошка (33 г), запивая 100 мл воды. Новый заменитель обеспечивает 414 кДж, 20 г белкового эквивалента и комбинацию незаменимых и заменимых аминокислот, а также комбинацию витаминов и минералов.
Диетическая добавка: Синергия
Небольшая порция (x1 порция по 33 г в день) нового заменителя белка, не содержащего фенилаланина, разбавляемая 100 мл воды в день (28 дней).
Активный компаратор: Рутина
Эта группа будет продолжать свою обычную диету и/или режим заменителей белка (максимум 1 заменитель белка в день (эквивалент 20 г белка) в контрольной группе) в течение 28 дней.
Другой: Рутина
Пациенты продолжат свою обычную диету и/или режим замены белка (28 дней).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; активный витамин B12 (голотранскобаламин)
2 дня

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Фолат (фолиевая кислота)
2 дня
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Железо (ферритин)
2 дня
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Цинк
2 дня
Пищевой статус (объективный показатель)
Временное ограничение: 2 дня
Уровень микроэлементов в крови; Витамин D (25-гидроксивитамин D)
2 дня
Пищевой статус (субъективная оценка)
Временное ограничение: 6 дней
Дневник взвешивания пищи на 3 дня
6 дней
Ежедневное соблюдение назначенного заменителя белка согласно стандартизированному опроснику
Временное ограничение: 31 день
Соблюдение рекомендованного потребления пациентами ранее назначенного заменителя белка (на исходном уровне в обеих группах и в течение периода исследования в контрольной группе) и исследуемого продукта в течение периода вмешательства будет оцениваться ежедневно на протяжении всего исследования. Пациентов попросят записать, какое количество заменителя белка они принимают по сравнению с тем, что рекомендовано их лечащим врачом. Суточная доза, предписанная медицинским работником, управляющим уходом за пациентами, будет записана в начале исследования, и будут отмечены любые изменения в этом предписании во время исследования. В течение периода вмешательства модели потребления заменителей белка (например, время и количество потребляемого) будут ежедневно регистрироваться и оцениваться с помощью стандартизированной анкеты.
31 день
Метаболический контроль
Временное ограничение: 2 дня
Уровень аминокислот в крови; Собранные образцы будут проанализированы на содержание в крови фенилаланина, тирозина и 16 других протеиногенных аминокислот, 2 непротеиногенных аминокислот и 1 аминосульфоновой кислоты.
2 дня
Желудочно-кишечная переносимость по стандартизированному опроснику
Временное ограничение: 12 дней
Желудочно-кишечная переносимость (включая диарею, запор, тошноту, рвоту, боль в животе, вздутие живота, метеоризм и отрыжку) будет оцениваться с использованием стандартного опросника желудочно-кишечной толерантности, заполненного пациентом.
12 дней
Приемлемость согласно стандартизированной анкете
Временное ограничение: 2 дня
Приемлемость (простота использования и симпатия) ранее назначенных пациентам заменителя белка и исследуемого продукта будет оцениваться в конце исходного уровня (4-й день) и в конце периода вмешательства (31-й день) с использованием стандартизированного вопросника, заполненного пациентом. .
2 дня
Субъективное настроение
Временное ограничение: 3 дня
Анкета профиля состояний настроения
3 дня
Антропометрия
Временное ограничение: 2 дня
Измерения веса и роста будут проводиться во время исходных наблюдений (день 1) и в конце периода вмешательства (день 31). Вес будет определяться с точностью до 0,1 кг на переносных весах без обуви и в легкой одежде.
2 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Nutricia UK Ltd

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
20 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
17 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
30 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 марта 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PKUSyn.2017

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Никакие IPD не будут переданы другим исследователям.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синергия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками