Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektiviteten af ​​PKU-synergi hos patienter, der udtrykker phenylketonuri eller hyperphenylalaninæmi

11. marts 2019 opdateret af: Nutricia UK Ltd
Denne undersøgelse er centreret omkring en ny en-dagligt phenylalanin-fri proteinerstatning til phenylketonuri-patienter. Halvtreds berettigede voksne (≥ 16 år) med påvist phenylketonuri eller hyperphenylalaninæmi vil blive rekrutteret og tilfældigt allokeret til en af ​​to interventionsarme (n = 25 pr. arm). Efter en 3-dages baseline-periode og ud over rutinemæssig ernæringsbehandling vil patienter modtage enten én pose med den nye proteinerstatning dagligt (intervention) eller fortsætte deres sædvanlige diæt- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning pr. dag). (svarende til 20 g proteinækvivalent) kontrol) i 28 dage.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er centreret omkring en ny en-dagligt phenylalanin-fri proteinerstatning til phenylketonuri-patienter. Dette randomiserede kontrollerede forsøg har især til formål at evaluere effektiviteten (ændringer relateret til ernæringsstatus og metabolisk kontrol) af denne nye proteinerstatning, samtidig med at den indfanger data vedrørende tolerance, compliance, sikkerhed og acceptabilitet. Designet til dårligt kompatible voksne patienter med dokumenteret phenylketonuri eller hyperphenylalaninæmi, denne nye proteinerstatning er sammensat af en tilpasset blanding af andre essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrater, vitaminer og udvalgte mineraler og sporstoffer og beriget med docosahexaensyre (DHA). Halvtreds berettigede voksne (≥ 16 år) vil blive rekrutteret og tilfældigt allokeret til en af ​​to interventionsarme (n = 25 pr. arm). Efter en 3-dages baseline-periode og ud over rutinemæssig ernæringsbehandling vil patienter modtage enten én pose med den nye proteinerstatning dagligt (intervention) eller fortsætte deres sædvanlige diæt- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning pr. dag). (svarende til 20 g proteinækvivalent) kontrol) i 28 dage.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde
  • Over 16 år
  • Diagnosticeret med dokumenteret PKU eller hyperphenylalaninæmi med øget phenylalanin-tolerance/indtag
  • Tager i øjeblikket maksimalt 1 proteinerstatning om dagen (svarende til 20 g proteinækvivalent)
  • Har et minimumsniveau for phenylalanin i blodet på ≥ 600 umol/L (for PKU-patienter)
  • Har slappet af (hvis ikke stoppet) deres kost- og proteinerstatningsregime i mindst 1 måned før forsøgets påbegyndelse
  • Har skriftligt informeret samtykke fra patienten

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Kræver ernæringsmæssig støtte (herunder enteral og parenteral ernæring)
  • Større lever- eller nyredysfunktion
  • Deltagelse i andre undersøgelser inden for 1 måned før påbegyndelse af denne undersøgelse
  • Allergi over for nogen af ​​undersøgelsesproduktets ingredienser, herunder mælkeprotein eller soja
  • Undersøgerens bekymring omkring patientens vilje/evne til at overholde protokolkrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Synergi
Denne gruppe vil modtage den nye phenylalanin-fri proteinerstatning dagligt i 28 dage. Patienter i denne gruppeintervention vil blive bedt om at indtage en pulverpose (33 g) dagligt fyldt med 100 ml vand. Den nye erstatning leverer 414 kJ, 20 g proteinækvivalent og en kombination af essentielle og ikke-essentielle aminosyrer samt en kombination af vitaminer og mineraler.
Kosttilskud: Synergi
Lille portion (x 1 33 g daglig) af den nye phenylalanin-fri proteinerstatning, som består af 100 ml vand dagligt (28 dage).
Aktiv komparator: Rutine
Denne gruppe vil fortsætte deres sædvanlige diæt- og/eller proteinerstatningsregime (maksimalt 1 proteinerstatning pr. dag (svarende til 20 g proteinækvivalent) kontrol) i 28 dage.
Andet: Rutine
Patienterne vil fortsætte deres sædvanlige diæt- og/eller proteinerstatningsregime (28 dage).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dage
Niveauer af mikronæringsstoffer i blodet; aktivt vitamin B12 (holotranscobalamin)
2 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dage
Niveauer af mikronæringsstoffer i blodet; Folat (folinsyre)
2 dage
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dage
Niveauer af mikronæringsstoffer i blodet; Jern (ferritin)
2 dage
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dage
Niveauer af mikronæringsstoffer i blodet; Zink
2 dage
Ernæringsstatus (objektivt mål)
Tidsramme: 2 dage
Niveauer af mikronæringsstoffer i blodet; D-vitamin (25-hydroxyvitamin D)
2 dage
Ernæringsstatus (subjektivt mål)
Tidsramme: 6 dage
3 dages vejet maddagbog
6 dage
Daglig overensstemmelse med ordineret proteinerstatning vurderet ved standardiseret spørgeskema
Tidsramme: 31 dage
Overholdelse af det anbefalede indtag af patienternes tidligere ordinerede proteinerstatning (under baseline i begge grupper og i undersøgelsesperioden i kontrolgruppen) og med undersøgelsesproduktet under interventionsperioden vil blive vurderet dagligt gennem hele undersøgelsen. Patienterne vil blive bedt om at registrere, hvor meget af proteinerstatningen der tages i forhold til det anbefalede af deres sundhedspersonale. Den daglige mængde ordineret af sundhedspersonalet, der administrerer patientbehandlingen, vil blive registreret ved starten af ​​undersøgelsen, og eventuelle ændringer af denne ordination under undersøgelsen vil blive noteret. I interventionsperioden vil proteinerstatningsforbrugsmønstre (f.eks. timing og forbrugt mængde) vil blive registreret dagligt og vurderet ved hjælp af et standardiseret spørgeskema.
31 dage
Metabolisk kontrol
Tidsramme: 2 dage
Blods aminosyreniveauer; De indsamlede prøver vil blive analyseret for blodphenylalanin, tyrosin og 16 andre proteinogene aminosyrer, 2 ikke-proteinogene aminosyrer og 1 aminosulfonsyre.
2 dage
Gastrointestinal tolerance vurderet ved standardiseret spørgeskema
Tidsramme: 12 dage
Gastrointestinal tolerance (herunder diarré, forstoppelse, kvalme, opkastning, mavesmerter, oppustethed, flatulens og bøvs) vil blive vurderet ved hjælp af et standardiseret gastrointestinal tolerance-spørgeskema udfyldt af patienten.
12 dage
Acceptabilitet vurderet ved standardiseret spørgeskema
Tidsramme: 2 dage
Acceptabiliteten (brugervenlighed og smag) af patienternes tidligere ordinerede proteinerstatning og undersøgelsesproduktet vil blive vurderet ved slutningen af ​​baseline (dag 4) og slutningen af ​​interventionsperioden (dag 31) ved hjælp af et standardiseret spørgeskema udfyldt af patienten .
2 dage
Subjektiv stemning
Tidsramme: Tre dage
Profil af stemningstilstande spørgeskema
Tre dage
Antropometri
Tidsramme: 2 dage
Mål for vægt og højde vil blive foretaget under baseline observationer (dag 1) og ved slutningen af ​​interventionsperioden (dag 31). Vægten bestemmes til nærmeste 0,1 kg ved brug af bærbare vægte uden sko og iført letvægtstøj.
2 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nutricia UK Ltd

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PKUSyn.2017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Ingen IPD vil blive delt med andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med Synergi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger