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Evaluación de la eficacia de la sinergia de PKU en pacientes que expresan fenilcetonuria o hiperfenilalaninemia

11 de marzo de 2019 actualizado por: Nutricia UK Ltd
Este estudio se centra en un nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina que se toma una vez al día para los pacientes con fenilcetonuria. Cincuenta adultos elegibles (≥ 16 años) con fenilcetonuria o hiperfenilalaninemia comprobada serán reclutados y asignados al azar a uno de los dos brazos de intervención (n = 25 por brazo). Después de un período de referencia de 3 días, y además del tratamiento nutricional de rutina, los pacientes recibirán un sobre del nuevo sustituto proteico al día (intervención) o continuarán con su dieta habitual y/o régimen de sustituto proteico (máximo de 1 sustituto proteico al día). (igual a 20 g de proteína equivalente) control) durante 28 días.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio se centra en un nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina que se toma una vez al día para los pacientes con fenilcetonuria. En particular, este ensayo controlado aleatorio tiene como objetivo evaluar la eficacia (cambios relacionados con el estado nutricional y el control metabólico) de este nuevo sustituto proteico, al tiempo que captura datos relacionados con la tolerancia, el cumplimiento, la seguridad y la aceptabilidad. Diseñado para pacientes adultos poco adherentes con fenilcetonuria o hiperfenilalaninemia comprobada, este nuevo sustituto proteico está compuesto por una mezcla adaptada de otros aminoácidos esenciales y no esenciales, carbohidratos, vitaminas y minerales y oligoelementos seleccionados y enriquecido con ácido docosahexaenoico (DHA). Cincuenta adultos elegibles (≥ 16 años) serán reclutados y asignados aleatoriamente a uno de dos brazos de intervención (n = 25 por brazo). Después de un período de referencia de 3 días, y además del tratamiento nutricional de rutina, los pacientes recibirán un sobre del nuevo sustituto proteico al día (intervención) o continuarán con su dieta habitual y/o régimen de sustituto proteico (máximo de 1 sustituto proteico al día). (igual a 20 g de proteína equivalente) control) durante 28 días.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
14

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

16 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino o femenino
  • Mayores de 16 años
  • Diagnosticado con PKU comprobada o hiperfenilalaninemia con una mayor tolerancia/ingesta de fenilalanina
  • Actualmente tomando un máximo de 1 sustituto de proteína por día (equivalente a 20 g de proteína equivalente)
  • Tener un nivel mínimo de fenilalanina en sangre de ≥ 600 umol/L (para pacientes con PKU)
  • Haber relajado (si no suspendido) su régimen dietético y de sustitución de proteínas durante al menos 1 mes antes del comienzo del ensayo.
  • Tener el consentimiento informado por escrito del paciente

Criterio de exclusión:

  • embarazada o lactando
  • Requerir soporte nutricional (incluyendo nutrición enteral y parenteral)
  • Disfunción hepática o renal importante
  • Participación en otros estudios dentro de 1 mes antes de la entrada de este estudio
  • Alergia a cualquiera de los ingredientes del producto del estudio, incluidas las proteínas de la leche o la soja
  • Preocupación del investigador sobre la disposición/capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Sinergia
Este grupo recibirá el nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina diariamente durante 28 días. A los pacientes de esta intervención grupal se les indicará que consuman un sobre de polvo (33 g) al día preparado con 100 ml de agua. El nuevo sustituto proporciona 414 kJ, equivalente a 20 g de proteína y una combinación de aminoácidos esenciales y no esenciales, así como una combinación de vitaminas y minerales.
Suplemento dietético: Sinergia
Ración pequeña (x1 ración diaria de 33 g) del nuevo sustituto proteico libre de fenilalanina elaborado con 100mL de agua al día (28 días).
Comparador activo: Rutina
Este grupo continuará con su régimen dietético y/o de sustitución proteica habitual (máximo de 1 sustitución proteica al día (equivalente a 20 g de proteína equivalente) control) durante 28 días.
Otro: Rutina
Los pacientes continuarán con su régimen dietético y/o sustitutivo de proteínas habitual (28 días).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado Nutricional (medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; vitamina B12 activa (holotranscobalamina)
2 días

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Folato (ácido fólico)
2 días
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Hierro (ferritina)
2 días
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Zinc
2 días
Estado Nutricional (Medida objetiva)
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de micronutrientes en sangre; Vitamina D (25-hidroxivitamina D)
2 días
Estado Nutricional (medida subjetiva)
Periodo de tiempo: 6 días
Diario de alimentos pesados ​​de 3 días
6 días
Cumplimiento diario con el sustituto proteico prescrito evaluado mediante un cuestionario estandarizado
Periodo de tiempo: 31 días
Se evaluará diariamente a lo largo del estudio el cumplimiento de la ingesta recomendada de los pacientes previamente prescritos de sustituto proteico (durante la línea de base en ambos grupos, y durante el período de estudio en el grupo control) y con el producto del estudio durante el período de intervención. Se les pedirá a los pacientes que registren qué cantidad del sustituto proteico toman en comparación con la recomendada por su profesional de la salud. La cantidad diaria prescrita por el profesional sanitario que gestiona la atención de los pacientes se registrará al inicio del estudio y se anotará cualquier cambio en esta prescripción durante el estudio. Durante el período de intervención, los patrones de consumo de sustitutos proteicos (p. el tiempo y la cantidad consumida) se registrarán diariamente y se evaluarán mediante un cuestionario estandarizado.
31 días
Control metabólico
Periodo de tiempo: 2 días
Niveles de aminoácidos en sangre; Las muestras recolectadas se analizarán en sangre para detectar fenilalanina, tirosina y otros 16 aminoácidos proteinogénicos, 2 aminoácidos no proteinogénicos y 1 aminoácido sulfónico.
2 días
Tolerancia gastrointestinal evaluada mediante cuestionario estandarizado
Periodo de tiempo: 12 días
La tolerancia gastrointestinal (que incluye diarrea, estreñimiento, náuseas, vómitos, dolor abdominal, hinchazón, flatulencia y eructos) se evaluará mediante un cuestionario de tolerancia gastrointestinal estandarizado que completará el paciente.
12 días
Aceptabilidad evaluada mediante un cuestionario estandarizado
Periodo de tiempo: 2 días
La aceptabilidad (facilidad de uso y agrado) del sustituto proteico recetado previamente a los pacientes y el producto del estudio se evaluará al final de la línea de base (día 4) y al final del período de intervención (día 31) mediante un cuestionario estandarizado completado por el paciente. .
2 días
Estado de ánimo subjetivo
Periodo de tiempo: 3 días
Perfil del cuestionario de estados de ánimo
3 días
Antropometría
Periodo de tiempo: 2 días
Las medidas de peso y talla se realizarán durante las observaciones basales (día 1) y al final del período de intervención (día 31). El peso se determinará con una precisión de 0,1 kg, utilizando básculas portátiles, sin zapatos y con ropa ligera.
2 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Nutricia UK Ltd

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
17 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de marzo de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PKUSyn.2017

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

No se compartirá ninguna IPD con otros investigadores.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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