Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera effektiviteten av PKU-synergi hos patienter som uttrycker fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi

11 mars 2019 uppdaterad av: Nutricia UK Ltd
Denna studie kretsar kring ett nytt en-om-dagen fenylalaninfritt proteinersättning för fenylketonuripatienter. Femtio kvalificerade vuxna (≥ 16 år) med bevisad fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi kommer att rekryteras och slumpmässigt fördelas till en av två interventionsgrupper (n = 25 per arm). Efter en 3-dagars baslinjeperiod, och förutom rutinmässig näringsbehandling, kommer patienterna att få antingen en påse med det nya proteinersättningsmedlet dagligen (intervention) eller fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (maximalt 1 proteinersättning per dag (lika med 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dagar.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Denna studie kretsar kring ett nytt en-om-dagen fenylalaninfritt proteinersättning för fenylketonuripatienter. I synnerhet syftar denna randomiserade kontrollerade studie till att utvärdera effektiviteten (förändringar relaterade till näringsstatus och metabol kontroll) av denna nya proteinersättning, samtidigt som den samlar in data som hänför sig till tolerans, överensstämmelse, säkerhet och acceptans. Designad för dåligt följsamma vuxna patienter med bevisad fenylketonuri eller hyperfenylalaninemi, denna nya proteinersättning består av en anpassad blandning av andra essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, vitaminer och utvalda mineraler och spårämnen och berikad med dokosahexaensyra (DHA). Femtio kvalificerade vuxna (≥ 16 år) kommer att rekryteras och slumpmässigt fördelas till en av två interventionsgrupper (n = 25 per arm). Efter en 3-dagars baslinjeperiod, och förutom rutinmässig näringsbehandling, kommer patienterna att få antingen en påse med det nya proteinersättningsmedlet dagligen (intervention) eller fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (maximalt 1 proteinersättning per dag (lika med 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dagar.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
14

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Storbritannien
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannien
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna
  • Över 16 år
  • Diagnostiserats med bevisad PKU eller hyperfenylalaninemi med ökad fenylalanintolerans/intag
  • Tar för närvarande högst 1 proteinersättning per dag (motsvarande 20 g proteinekvivalenter)
  • Ha en lägsta fenylalaninnivå i blodet på ≥ 600 umol/L (för PKU-patienter)
  • Ha slappnat av (om inte slutat) sin kost- och proteinersättningsregim i minst 1 månad innan försöket påbörjas
  • Har skriftligt informerat samtycke från patient

Exklusions kriterier:

  • Gravid eller ammande
  • Kräver näringsstöd (inklusive enteral och parenteral näring)
  • Stor lever- eller njurfunktion
  • Deltagande i andra studier inom 1 månad innan denna studie påbörjas
  • Allergi mot någon av ingredienserna i studieprodukten, inklusive mjölkprotein eller soja
  • Utredarens oro för patientens vilja/förmåga att följa protokollkrav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Synergi
Denna grupp kommer att få den nya fenylalaninfria proteinersättningen dagligen i 28 dagar. Patienter i denna gruppingripande kommer att uppmanas att konsumera en pulverpåse (33 g) dagligen fylld med 100 ml vatten. Den nya ersättningen levererar 414 kJ, 20 g proteinekvivalenter och en kombination av essentiella och icke-essentiella aminosyror samt en kombination av vitaminer och mineraler.
Kosttillskott: Synergi
Liten portion (x1 33 g dagligen) av det nya fenylalaninfria proteinersättningsmedlet som består av 100 ml vatten dagligen (28 dagar).
Aktiv komparator: Rutin
Denna grupp kommer att fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (maximalt 1 proteinersättning per dag (motsvarande 20 g proteinekvivalent) kontroll) i 28 dagar.
Övrig: Rutin
Patienterna kommer att fortsätta sin vanliga kost- och/eller proteinersättningsregim (28 dagar).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; aktivt vitamin B12 (holotranskobalamin)
2 dagar

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Folat (folsyra)
2 dagar
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Järn (ferritin)
2 dagar
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Zink
2 dagar
Näringsstatus (objektivt mått)
Tidsram: 2 dagar
Mikronäringsnivåer i blodet; Vitamin D (25-hydroxivitamin D)
2 dagar
Näringsstatus (subjektivt mått)
Tidsram: 6 dagar
3 dagars vägd matdagbok
6 dagar
Daglig överensstämmelse med föreskrivet proteinersättning enligt standardiserat frågeformulär
Tidsram: 31 dagar
Överensstämmelse med det rekommenderade intaget av patienterna som tidigare ordinerats proteinersättning (under baslinjen i båda grupperna och under studieperioden i kontrollgruppen) och med studieprodukten under interventionsperioden kommer att bedömas dagligen under hela studien. Patienterna kommer att bli ombedda att registrera hur mycket av proteinersättningen som tas jämfört med vad som rekommenderas av deras vårdpersonal. Den dagliga mängd som ordinerats av vårdpersonalen som hanterar patientvården kommer att registreras i början av studien och eventuella ändringar av detta recept under studien kommer att noteras. Under interventionsperioden kan konsumtionsmönster för proteinersättning (t. tidpunkt och förbrukad mängd) kommer att registreras dagligen och utvärderas av ett standardiserat frågeformulär.
31 dagar
Metabolisk kontroll
Tidsram: 2 dagar
Aminosyranivåer i blodet; Insamlade prover kommer att analyseras för blodfenylalanin, tyrosin och 16 andra proteinogena aminosyror, 2 icke-proteinogena aminosyror och 1 aminosulfonsyra.
2 dagar
Gastrointestinal tolerans bedömd med standardiserat frågeformulär
Tidsram: 12 dagar
Gastrointestinal tolerans (inklusive diarré, förstoppning, illamående, kräkningar, buksmärtor, uppblåsthet, flatulens och rapningar) kommer att bedömas med hjälp av ett standardiserat gastrointestinalt toleransformulär som fylls i av patienten.
12 dagar
Acceptans bedömd av standardiserat frågeformulär
Tidsram: 2 dagar
Acceptansen (lätt att använda och tycka om) för patienterna som tidigare ordinerats proteinersättning och studieprodukten kommer att bedömas i slutet av baslinjen (dag 4) och slutet av interventionsperioden (dag 31) med hjälp av ett standardiserat frågeformulär som fylls i av patienten .
2 dagar
Subjektivt humör
Tidsram: 3 dagar
Frågeformulär för profil av humörtillstånd
3 dagar
Antropometri
Tidsram: 2 dagar
Mått på vikt och längd kommer att göras under baslinjeobservationer (dag 1) och i slutet av interventionsperioden (dag 31). Vikten kommer att bestämmas till närmaste 0,1 kg, med hjälp av bärbara vågar utan sko och lätta kläder.
2 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Nutricia UK Ltd

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
20 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
17 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
22 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 maj 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
30 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
13 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
11 mars 2019

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • PKUSyn.2017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Ingen IPD kommer att delas med andra forskare.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Synergi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar