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Bewertung der Wirksamkeit der PKU-Synergie bei Patienten mit Phenylketonurie oder Hyperphenylalaninämie

11. März 2019 aktualisiert von: Nutricia UK Ltd
Im Mittelpunkt dieser Studie steht ein neuer Phenylalanin-freier Proteinersatz zur einmaligen täglichen Einnahme für Phenylketonurie-Patienten. Fünfzig geeignete Erwachsene (≥ 16 Jahre) mit nachgewiesener Phenylketonurie oder Hyperphenylalaninämie werden rekrutiert und nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Interventionsarmen (n = 25 pro Arm) zugeteilt. Nach einer 3-tägigen Baseline-Periode und zusätzlich zum routinemäßigen Ernährungsmanagement erhalten die Patienten entweder täglich einen Beutel des neuen Protein-Ersatzstoffes (Intervention) oder sie setzen ihre übliche Diät und/oder Protein-Ersatzbehandlung fort (maximal 1 Protein-Ersatzstoff pro Tag). (gleich 20 g Proteinäquivalent) Kontrolle) für 28 Tage.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Im Mittelpunkt dieser Studie steht ein neuer Phenylalanin-freier Proteinersatz zur einmaligen täglichen Einnahme für Phenylketonurie-Patienten. Diese randomisierte kontrollierte Studie zielt insbesondere darauf ab, die Wirksamkeit (Änderungen in Bezug auf den Ernährungszustand und die Stoffwechselkontrolle) dieses neuen Proteinersatzstoffs zu bewerten und gleichzeitig Daten zu Verträglichkeit, Compliance, Sicherheit und Akzeptanz zu erfassen. Dieser neue Proteinersatz wurde für erwachsene Patienten mit eingeschränkter Compliance und nachgewiesener Phenylketonurie oder Hyperphenylalaninämie entwickelt und besteht aus einer angepassten Mischung aus anderen essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Vitaminen und ausgewählten Mineralstoffen und Spurenelementen und ist mit Docosahexaensäure (DHA) angereichert. Fünfzig geeignete Erwachsene (≥ 16 Jahre) werden rekrutiert und nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Interventionsarmen (n = 25 pro Arm) zugeteilt. Nach einer 3-tägigen Baseline-Periode und zusätzlich zum routinemäßigen Ernährungsmanagement erhalten die Patienten entweder täglich einen Beutel des neuen Protein-Ersatzstoffes (Intervention) oder sie setzen ihre übliche Diät und/oder Protein-Ersatzbehandlung fort (maximal 1 Protein-Ersatzstoff pro Tag). (gleich 20 g Proteinäquivalent) Kontrolle) für 28 Tage.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
14

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Guys & St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • Über 16 Jahre
  • Diagnostiziert mit nachgewiesener PKU oder Hyperphenylalaninämie mit erhöhter Phenylalanin-Toleranz/Aufnahme
  • Derzeit Einnahme von maximal 1 Proteinersatz pro Tag (entspricht 20g Proteinäquivalent)
  • Haben Sie einen Mindestblut-Phenylalaninspiegel von ≥ 600 umol / l (für PKU-Patienten)
  • Ihre Diät- und Proteinersatztherapie für mindestens 1 Monat vor Beginn der Studie gelockert (wenn nicht gestoppt) haben
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten haben

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Bedarf an Ernährungsunterstützung (einschließlich enteraler und parenteraler Ernährung)
  • Schwere Leber- oder Nierenfunktionsstörung
  • Teilnahme an anderen Studien innerhalb von 1 Monat vor Beginn dieser Studie
  • Allergie gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienprodukts, einschließlich Milcheiweiß oder Soja
  • Besorgnis des Prüfers hinsichtlich der Bereitschaft/Fähigkeit des Patienten, die Protokollanforderungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Synergie
Diese Gruppe erhält 28 Tage lang täglich den neuen phenylalaninfreien Eiweißersatz. Patienten in dieser Interventionsgruppe werden angewiesen, täglich einen Pulverbeutel (33 g) mit 100 ml Wasser zu sich zu nehmen. Der neue Ersatzstoff liefert 414 kJ, 20g Proteinäquivalent und eine Kombination aus essentiellen und nicht-essentiellen Aminosäuren sowie eine Kombination aus Vitaminen und Mineralstoffen.
Nahrungsergänzungsmittel: Synergie
Kleine Portion (x1 33 g Portion täglich) des neuen Phenylalanin-freien Protein-Ersatzes mit 100 ml Wasser täglich (28 Tage).
Aktiver Komparator: Routine
Diese Gruppe wird ihr übliches Ernährungs- und/oder Proteinersatzprogramm (maximal 1 Proteinersatz pro Tag (entspricht 20 g Proteinäquivalent) Kontrolle) für 28 Tage fortsetzen.
Sonstiges: Routine
Die Patienten werden ihr gewohntes Ernährungs- und/oder Proteinersatzschema (28 Tage) fortsetzen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; aktives Vitamin B12 (Holotranscobalamin)
2 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Folat (Folsäure)
2 Tage
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Eisen (Ferritin)
2 Tage
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Zink
2 Tage
Ernährungszustand (objektives Maß)
Zeitfenster: 2 Tage
Mikronährstoffspiegel im Blut; Vitamin D (25-Hydroxyvitamin D)
2 Tage
Ernährungszustand (subjektives Maß)
Zeitfenster: 6 Tage
3 Tage gewogenes Ernährungstagebuch
6 Tage
Tägliche Compliance mit vorgeschriebenem Proteinersatz, wie durch standardisierten Fragebogen bewertet
Zeitfenster: 31 Tage
Die Einhaltung der empfohlenen Einnahme des zuvor verschriebenen Proteinersatzstoffes der Patienten (während der Baseline in beiden Gruppen und während des Studienzeitraums in der Kontrollgruppe) und des Studienprodukts während des Interventionszeitraums wird während der gesamten Studie täglich bewertet. Die Patienten werden gebeten, aufzuzeichnen, wie viel Proteinersatzstoff im Vergleich zu der von ihrem Arzt empfohlenen Menge eingenommen wird. Die vom medizinischen Fachpersonal, das die Patientenversorgung leitet, verschriebene Tagesdosis wird zu Beginn der Studie aufgezeichnet, und alle Änderungen dieser Verschreibung während der Studie werden vermerkt. Während des Interventionszeitraums sollten Konsummuster von Proteinersatzstoffen (z. Zeitpunkt und Verzehrmenge) werden täglich erfasst und anhand eines standardisierten Fragebogens bewertet.
31 Tage
Stoffwechselkontrolle
Zeitfenster: 2 Tage
Aminosäurespiegel im Blut; Gesammelte Proben werden auf Blut-Phenylalanin, Tyrosin und 16 andere proteinogene Aminosäuren, 2 nicht-proteinogene Aminosäuren und 1 Aminosulfonsäure analysiert.
2 Tage
Gastrointestinale Verträglichkeit gemäß standardisiertem Fragebogen
Zeitfenster: 12 Tage
Die gastrointestinale Verträglichkeit (einschließlich Durchfall, Verstopfung, Übelkeit, Erbrechen, Bauchschmerzen, Blähungen, Blähungen und Aufstoßen) wird anhand eines vom Patienten ausgefüllten standardisierten Fragebogens zur gastrointestinalen Verträglichkeit beurteilt.
12 Tage
Akzeptanz gemäß standardisierter Fragebögen
Zeitfenster: 2 Tage
Die Akzeptanz (Benutzerfreundlichkeit und Gefallen) des zuvor verschriebenen Proteinersatzstoffes und des Studienprodukts wird am Ende der Baseline (Tag 4) und am Ende des Interventionszeitraums (Tag 31) anhand eines vom Patienten ausgefüllten standardisierten Fragebogens bewertet .
2 Tage
Subjektive Stimmung
Zeitfenster: 3 Tage
Fragebogen zum Profil des Stimmungszustands
3 Tage
Anthropometrie
Zeitfenster: 2 Tage
Gewichts- und Größenmessungen werden während der Ausgangsbeobachtungen (Tag 1) und am Ende des Interventionszeitraums (Tag 31) durchgeführt. Das Gewicht wird mit einer tragbaren Waage ohne Schuhe und in leichter Kleidung auf 0,1 kg genau bestimmt.
2 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Nutricia UK Ltd

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Rebecca Stratton, PhD, Nutricia UK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
17. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. März 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PKUSyn.2017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Kein IPD wird mit anderen Forschern geteilt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Synergie

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