Randomizovaná kontrolní studie fáze IV s jednou vysokou dávkou perorálního vitaminu D3 u pediatrických pacientů podstupujících HSCT

Komorbidity a komplikace včetně infekce, toxicity orgánového systému, reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a recidivy onemocnění jsou jedny z největších přispěvatelů ke kvalitě života a úmrtnosti u dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Výzkum naznačil, že pacienti s dostatečnými hladinami vitaminu D během transplantace mají lepší výsledky, včetně nižšího výskytu infekcí a akutní GVHD, stejně jako celkově lepší přežití. Předchozí výzkum ukázal, že chronicky nemocné děti jsou ohroženy nedostatkem vitaminu D, včetně těch, které podstupují HSCT. Údaje ukázaly, že populace s až 70 % pacientů s HSCT mají v době transplantace nedostatečné hladiny vitaminu D. I když několik studií zkoušelo metody suplementace vitaminu D u této podskupiny pacientů, nebyly úspěšné ani standardní ani agresivní strategie suplementace.

Jednorázová perorální terapie vysokými dávkami vitamínu D, známá jako stoss terapie, byla použita u jiných chronicky nemocných dětí, kde je obtížné dosáhnout adekvátní hladiny vitamínu D. Stoss terapie naznačuje, že jediná vysoká dávka následovaná udržovací dávkou by byla adekvátní k doplnění a udržení hladiny vitaminu D u chronicky nemocných dětí. I když se ukázalo, že je účinný bez známek toxicity u pacientů s křivicí a cystickou fibrózou, jeho bezpečnost a účinnost nebyla v transplantačním prostředí studována. Existuje však naléhavá potřeba identifikovat modifikovatelný faktor, který může snížit výskyt a/nebo závažnost komplikací spojených s HSCT. Celkovým cílem této studie je určit účinnost jednorázové vysoké dávky perorálního vitaminu D (Stoss Therapy) s následnou udržovací suplementací u dětí podstupujících HSCT. Tato změna povede k novému a inovativnímu přístupu k udržení adekvátních hladin vitaminu D během pediatrické HSCT s dlouhodobým cílem snížit morbiditu a mortalitu.

Naším primárním cílem je posoudit bezpečnost a účinnost jedné vysoké dávky vitaminu D s následnou udržovací suplementací u dětí podstupujících HSCT. Naším sekundárním cílem je identifikovat účinky adekvátních hladin vitaminu D na časné klinické výsledky, jako jsou hladiny cytokinů, reakce štěpu proti hostiteli, imunitní zotavení, rejekce, relaps, četnost infekcí u pediatrických pacientů s HSCT.