Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezenchymální kmenové buňky u časné revmatoidní artritidy

22. června 2023 aktualizováno: Nora G. Singer, MetroHealth Medical Center

Buněčná terapie revmatoidní artritidy: Fáze 1 důkazu konceptu

Toto je prospektivní, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná intervenční studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti alogenních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) u 20 pacientů s nově vzniklou revmatoidní artritidou (RA). Studie je klinická studie fáze I s jednorázovou dávkou a je to poprvé, kdy bude tento produkt podáván pacientům s RA v infuzi. Doba trvání studie je přibližně čtrnáct měsíců od doby screeningu do ukončení.

Výzkumná hypotéza: Výzkumníci předpokládají, že při terapeutickém podání budou MSC indukovat zdravé imunitní reakce a sníží aktivitu onemocnění RA. Tato studie je primárně zaměřena na prokázání bezpečnosti tohoto přístupu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je prospektivní, multicentrická (se dvěma výkonnostními místy pod záštitou Case Western Reserve University Clinical and Translational Science Award (CWRU CTSA) v univerzitních nemocnicích a v MetroHealth Medical Center), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, intervenční studie k vyhodnocení bezpečnost a účinnost infuze alogenních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) u 20 pacientů s novou revmatoidní artritidou (RA) se střední až vysokou aktivitou onemocnění navzdory adekvátním dávkám methotrexátu (MTX) po dobu 12 týdnů (z toho alespoň 10 týdnů dávka >/=15 mg týdně). Studie je klinická studie fáze I s jednorázovou dávkou a toto je poprvé, kdy bude tento produkt podáván pacientům s RA. Po období screeningu bude provedena základní návštěva. Pacienti přeruší souběžnou léčbu MTX 3 dny před infuzí MSC a mohou pokračovat v léčbě methotrexátem 7. den po infuzi MSC na základě skóre aktivity onemocnění. Jedná se o studii s eskalací dávky celkem 20 pacientů se třemi skupinami po pěti pacientech a pěti pacientech s placebem. Pacienti budou randomizováni k podání infuze MSC nebo placeba pomocí počítačem generovaného randomizačního schématu, které bere v úvahu, že existují dvě místa. První kohortu bude tvořit celkem šest pacientů. Z těchto šesti pacientů dostane každý pět pacientů jednu infuzi 2 miliony/kg MSC a jeden pacient dostane infuzi placeba. Druhá kohorta bude zahrnovat celkem sedm pacientů, z těchto sedmi pacientů; pět pacientů dostane 4 miliony/kg MSC a dva pacienti, kteří dostanou infuzi placeba. Finální kohortu tvoří celkem sedm pacientů. Z těchto sedmi pacientů dostane pět pacientů 6 milionů/kg alogenních MSC a dva pacienti dostanou infuzi placeba. Infuze proběhne v den 0. Studijní návštěvy po infuzi se uskuteční ve dnech 1 (návštěva 3), 7 (návštěva 4), 14 (návštěva 5), ​​28 (návštěva 6), 56 (návštěva 7) a 24. týden ( Návštěva 8), 39 (návštěva 9) a 52 (návštěva 10). Telefonáty budou probíhat 4., 21. a 72. den. Bezpečnost subjektu a snášenlivost jednotlivé dávky MSC budou hodnoceny při těchto studijních návštěvách přezkoumáním intervalové historie, podáním pacientských dotazníků (starší [Rutine Assessment of Patient Index Data 3 (RAPID 3) / Short Form 36 (SF36)] a Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) počítačová adaptivní technologie CAT), provádění fyzikálních zkoušek a spirometrie a získávání bezpečnostních laboratoří. Zvláštní pozornost bude věnována exacerbaci RA neboli „vzplanutí“. Tato studie také prozkoumá měření účinnosti: Skóre aktivity onemocnění 28-C-reaktivní protein (DAS28-CRP) a American College of Rheumatology20/50/70 (bude vypočteno ACR20/50/70). Vzhledem k tomu, že primární hypotézou je, že infuze MSC vyvolá stav imunitní tolerance, budou různé testy k detekci postinfuzních změn v podskupinách buněk, funkci nebo proteinovém biomarkeru opakovány v den 7 a/nebo 14 a porovnány s výchozími hodnotami (s -v předmětovém srovnání). Budou nakresleny biomarkery pro sledování podskupin buněk. Vybrané vzorky pacientů budou uloženy pro explorativní studie pomocí hmotnostní cytometrie (Cytof 2). A konečně, u těch subjektů, kteří jsou ochotni podstoupit tento postup, bude před infuzí alogenních MSC provedena aspirace kostní dřeně. MSC z kostní dřeně RA budou rozšířeny, uloženy a použity pro budoucí translační studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44109
        • MetroHealth Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • UH Hospitals Cleveland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18-80 let
  • Revmatoidní artritida s nedávným nástupem a známou diagnózou lékaře ≤ 2 roky a symptomy ≤ 2 roky.
  • Pacienti musí mít detekovatelné sérové ​​autoprotilátky proti cyklickým citrulinovaným peptidům a/nebo vysoký titr sérového revmatoidního faktoru při screeningu nebo před screeningem.
  • Subjekty musí mít aktivní synovitidu alespoň jednoho kloubu.
  • Pacienti, kteří netolerovali nebo měli nedostatečnou odpověď na alespoň dvanáct týdnů celkem metotrexátu, z nichž deset týdnů musel být methotrexát podáván v dávce ≥15 mg týdně nebo s nízkou dávkou steroidů (< 10 mg prednisonu denně).
  • Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 2 týdnů před randomizací

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí použití DMARD jiných než nesteroidních, nízké dávky prednisonu, hydroxychlorochinu a methotrexátu
  • Užívání leflunomidu nebo sulfasalazinu po dobu delší než 3 dny a od ukončení léčby uplynuly méně než 3 poločasy. U leflunomidu je vymývání přípustné.
  • Předchozí použití biologických DMARD
  • Přítomnost aktivní infekce
  • Historie chronických virových infekcí včetně hepatitidy B nebo C nebo HIV. Léčená hepatitida C je povolena, pokud je virová nedetekovatelná
  • Známé chronické onemocnění jater
  • Těhotná, kojící nebo touha otěhotnět nebo neochotná praktikovat antikoncepci během účasti ve studii a po dobu dvanácti měsíců po dokončení infuze studie, pokud nebyla během studie chirurgicky sterilizována nebo po menopauze.
  • Aktivní tuberkulóza (TBC) vyžadující léčbu během 3 let před výchozím stavem
  • Latentní TBC diagnostikovaná během screeningu, která nebyla vhodně léčena
  • Anamnéza rakoviny vyžadující chemoterapii během posledních 5 let s výjimkou cervikálních změn souvisejících s lidským papilomavirem (HPV), které nejsou karcinomem in situ.
  • Chronická obstrukční plicní nemoc nebo známé onemocnění plic s výjimkou mírného astmatu léčeného bronchodilatancii.
  • Použití zkoumané látky během 4 týdnů před screeningem
  • Pokud se při přípravě MSC použije dimethylsulfoxid (DMSO), budou vyloučeni jedinci se známou citlivostí na DMSO
  • Historie přechodného ischemického záchvatu
  • Anamnéza cerebrovaskulární příhody (cévní mozkové příhody), pokud nedošlo k CMP po dobu > nebo = 1 rok po vyřešení základní příčiny CMP
  • Klinicky významné onemocnění srdce (New York Heart Association, třída III a třída IV).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
2 miliony lidských MSC (hMSC)/kg infuze oproti infuzi placeba
Biologický: 2 miliony hMSC/kg
2 miliony hMSC/kg infuze
Biologický: placebo
infuze placeba
Experimentální: Kohorta 2
4 miliony hMSC/kg infuze oproti infuzi placeba
Biologický: placebo
infuze placeba
Biologický: 4 miliony hMSC/kg
4 miliony hMSC/kg infuze
Experimentální: Kohorta 3
6 milionů hMSC/kg infuze oproti infuzi placeba
Biologický: placebo
infuze placeba
Biologický: 6 milionů hMSC/kg
6 milionů hMSC/kg infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost hodnocena toxicitou omezující dávku (DLT)
Časové okno: 14 dní po infuzi
• Kromě toho bude přidělena DLT, pokud se během 14 dnů po infuzi vyskytla jakákoli nežádoucí příhoda 3. až 4. stupně pro plicní, srdeční, renální, orální sliznici nebo jaterní příhoda a nežádoucí příhoda 4. stupně pro jiné orgány podle National Cancer Institute ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 4.03.
14 dní po infuzi
Bezpečnost hodnocena toxicitou omezující dávku
Časové okno: 48 hodin po infuzi
• DLT je spouštěna výskytem alergických toxicit souvisejících s infuzí stupně ≥2, které zahrnují vyrážku, návaly horka, kopřivku, dušnost, horečku ≥38 °C (≥100,4 °F) do 48 hodin po infuzi. podle hodnocení podle Common Terminology Criteria for Adverse events (CTCAE) verze 4.03 National Cancer Institute (NCI).
48 hodin po infuzi
Bezpečnost hodnocena změnou spirometrie
Časové okno: 30 minut po infuzi
• Změny ve spirometrii po infuzi ve srovnání s výchozí hodnotou
30 minut po infuzi
Bezpečnost hodnocena všemi nežádoucími účinky
Časové okno: 52 týdnů po infuzi
• Výskyt a závažnost nežádoucích účinků
52 týdnů po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výsledcích hlášených pacientem
Časové okno: Do 28. dne po infuzi
2. Změna ve výsledcích hlášených pacienty (PROMIS CAT a starší [RAPID 3 / SF36] – dotazníky)
Do 28. dne po infuzi
DAS28-CRP
Časové okno: 52. týden
Změny v DAS28-CRP
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
MetroHealth Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Nora singer, MD, MetroHealth Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB16-00587
  • R21AR069226 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 2 miliony hMSC/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení