Studie PTS100 u pacientů s primární HCC (OASES)

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena, ≥ 20 let a ≤ 80 let.

• Pacienti s klinicky potvrzeným primárním HCC podle pokynů Americké asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD, příloha 1):

  1. Cyto-histologický důkaz
  2. Náhodné zobrazení pomocí počítačové tomografie (CT) nebo magnetické rezonance (MRI)

• Na základě uvážení zkoušejícího jsou pacienti, kteří jsou neefektivní nebo nevhodní pro resekci, okamžitou transplantaci jater, transarteriální chemoembolizaci (TACE) nebo současnou lokální ablační léčbu a splňují všechny následující podmínky při vstupu do studie:

  1. Barcelona Clinic Rakovina jater (BCLC) stadium B.
  2. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1.
  3. Child Pugh skóre třídy A nebo B.
• Pacienti s alespoň jednou měřitelnou lézí o velikosti ≥ 1 cm.
• Pacienti s kumulativním celkovým objemem léčeného nádoru ≤ 366 cm3 a ≤ 4 cílovými nádory.

• Pacienti s adekvátní funkcí kostní dřeně, jater a ledvin během 28 dnů před vstupem do studie, jak je definováno následovně:

  1. Hemoglobin > 10,0 g/dl.
  2. Absolutní počet neutrofilů (ANC) > 1 500/mm3.
  3. Počet krevních destiček > 80 k/mm3 korigovatelný komponentní terapií.
  4. Albumin ≥ 3 g/dl.
  5. Celkový bilirubin < 2 mg/dl.
  6. Alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) < 5 x horní normální hranice (UNL).
  7. Dusík močoviny v krvi (BUN) a sérový kreatinin < 1,5 x UNL.
  8. Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) < 1,5 nebo protrombinový čas (PT) < 15 sekund.
• Pacienti s očekávanou délkou života > 3 měsíce podle posouzení zkoušejícího.
• Pacienti, kteří rozumí a dodržují postup studie a jsou ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Infiltrativní HCC nebo nádorová zátěž ≥ 50 % jaterního parenchymu.
• Pacienti s kumulativním celkovým objemem léčeného nádoru > 366 cm3 nebo více než 4 cílovými nádory.
• Jakýkoli cílový nádor přesahuje 8,8 cm v průměru.
• Léčený nádor se nachází v těsné blízkosti jiného orgánu (např. žlučník, jaterní pouzdro, bránice) nebo hlavní krevní céva a vzdálenost menší než 0,5 cm.
• Přítomnost metastázy nebo vaskulární invaze.
• Systémová chemoterapeutická léčba HCC během 12 týdnů před vstupem do studie.
• Velký chirurgický zákrok do 4 týdnů před vstupem do studie (např. torakolaparotomie není povolena, ale neinvazivní operace, např. biopsie, je povolena).
• Použití jakýchkoli zkoumaných léků, biologických látek nebo zařízení během 4 týdnů před vstupem do studie nebo plánované použití v průběhu studie.
• Jakékoli jiné závažné onemocnění (např. aktivní infekce, nekontrolovaný diabetes mellitus, závažná srdeční dysfunkce nebo angina pectoris, žaludeční vřed, aktivní autoimunitní onemocnění), posoudil výzkumník jako omezení účasti subjektu ve studii.
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči do sedmi dnů před zahájením léčby studovaným lékem a musí souhlasit s tím, že budou praktikovat lékařsky přijatelný antikoncepční režim od screeningu až do alespoň 28 dnů po léčbě ve studii. Pacientky, které jsou po menopauze alespoň 1 rok (> 12 měsíců od posledního menstruačního cyklu) nebo byly chirurgicky sterilizovány, těhotenský test nevyžadují.
• Známá nebo předpokládaná alergie a/nebo přecitlivělost na kteroukoli složku PTS100.
• Jakákoli cílová léze blokovaná žlučovými kanály nebo důležitými krevními cévami, posouzená výzkumným pracovníkem, je obtížné provést intratumorální injekci.
• Jakýkoli stav, posouzený zkoušejícím, který ukazuje, že subjekty nejsou vhodné pro účast.