Uno studio su PTS100 nei pazienti con HCC primario (OASES)

Criterio di inclusione:

• Maschio o femmina, ≥ 20 anni e ≤ 80 anni di età.

• Pazienti con HCC primario clinicamente confermato seguendo le linee guida dell'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD, Appendice 1):

  1. Evidenze cito-istologiche
  2. Prove di imaging coincidente mediante tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica (MRI)

• A discrezione dello sperimentatore, pazienti inefficaci o non idonei per resezione, trapianto di fegato immediato, chemioembolizzazione transarteriosa (TACE) o trattamento ablativo locale in corso e che soddisfano tutte le seguenti condizioni all'ingresso nello studio:

  1. Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) stadio B.
  2. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 1.
  3. Punteggio Child Pugh di classe A o B.
• Pazienti con almeno una lesione misurabile di dimensioni ≥ 1 cm.
• Pazienti con volume totale cumulativo del tumore trattato ≤ 366 cm3 e ≤ 4 tumori bersaglio.

• Pazienti con funzionalità midollare, epatica e renale adeguata entro 28 giorni prima dell'ingresso nello studio, come definito da quanto segue:

  1. Emoglobina > 10,0 g/dl.
  2. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 1.500/mm3.
  3. Conta piastrinica > 80k/mm3 correggibile con la terapia dei componenti.
  4. Albumina ≥ 3 g/dl.
  5. Bilirubina totale < 2 mg/dL.
  6. Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) < 5 x limite superiore normale (UNL).
  7. Azoto ureico nel sangue (BUN) e creatinina sierica < 1,5 x UNL.
  8. Rapporto internazionale normalizzato (INR) < 1,5 o tempo di protrombina (PT) < 15 secondi.
• Pazienti con aspettativa di vita > 3 mesi secondo il giudizio dello sperimentatore.
• - Pazienti che comprendono e rispettano la procedura dello studio e sono disposti a fornire un modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• HCC infiltrativo o massa tumorale ≥ 50% del parenchima epatico.
• Pazienti con volume totale cumulativo del tumore trattato > 366 cm3 o più di 4 tumori bersaglio.
• Qualsiasi tumore bersaglio supera gli 8,8 cm di diametro.
• Il tumore trattato si trova in prossimità di un altro organo (ad es. cistifellea, capsula epatica, diaframma) o vaso sanguigno principale e di distanza inferiore a 0,5 cm.
• Presenza di metastasi o invasione vascolare.
• Trattamento chemioterapico sistemico per HCC entro 12 settimane prima dell'ingresso nello studio.
• Chirurgia maggiore entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio (ad es. non è consentita la toracolaparotomia, ma la chirurgia non invasiva, ad es. biopsia, è consentita).
• Uso di farmaci sperimentali, farmaci biologici o dispositivi entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio o uso pianificato durante il corso dello studio.
• Qualsiasi altra malattia grave (ad es. infezione attiva, diabete mellito non controllato, grave disfunzione cardiaca o angina, ulcera gastrica, malattia autoimmune attiva) giudicato dallo sperimentatore limitare la partecipazione del soggetto allo studio.
• Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza sulle urine negativo eseguito entro sette giorni prima dell'inizio del farmaco in studio e accettare di praticare un regime contraccettivo accettabile dal punto di vista medico dallo screening fino ad almeno 28 giorni dopo il trattamento in studio. Le pazienti in postmenopausa da almeno 1 anno (> 12 mesi dall'ultimo ciclo mestruale) o che sono state sterilizzate chirurgicamente non richiedono il test di gravidanza.
• Allergia e/o ipersensibilità nota o sospetta a uno qualsiasi degli ingredienti di PTS100.
• Qualsiasi lesione bersaglio bloccata da dotti biliari o vasi sanguigni importanti, giudicata dall'investigatore, che è difficile da eseguire con l'iniezione intratumorale.
• Qualsiasi condizione, giudicata dall'investigatore, che dimostri che i soggetti non sono idonei alla partecipazione.