Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti/PK infuze T-buněk modifikovaného dárcem u dětí s recidivujícími malignitami hem po transplantaci Allo

10. července 2022 aktualizováno: Bellicum Pharmaceuticals

Fáze I studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti dárcovských buněk BPX-501 a infuze Rimiducidu pro děti s recidivujícími hematologickými malignitami nebo minimálním reziduálním onemocněním po alogenní transplantaci

Fáze I, otevřená, nerandomizovaná studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti infuze T buněk dárce BPX-501 u dětí s rekurentními nebo minimálními reziduálními chorobami (MRD) hematologickými malignitami po alogenní transplantaci. Studie se bude skládat z hlavní studie a volitelné farmakokinetické (PK) dílčí studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hlavní studie:

Hlavní studie BPX-501 se zúčastní přibližně 16 subjektů. Léčba sestává ze tří cyklů infuzí BPX-501 T buněk ve 30denních intervalech se 2 eskalujícími úrovněmi dávky (DL). DL1 v den 0; DL2 ve dnech 30 a 60.

Dvě dávky rimiducidu (AP1903) budou zkoumány pro léčbu aGvHD po infuzi T buněk BPX-501. Počáteční dávka 0,1 mg/kg rimiducidu, která prokázala schopnost indukovat >50% eradikaci BPX-501 T buněk v preklinických zvířecích modelech, bude nejprve podána v případě nekontrolovatelné aGvHD. Pokud nedojde k žádné odpovědi na tuto dávku během 24 hodin + 12 hodin, bude podána druhá dávka 0,4 mg/kg (o které bylo hlášeno, že indukuje eradikaci T buněk > 90 %). Pokud u 2 subjektů není měřitelná GvHD odpověď na počáteční dávku 0,1 mg/kg rimiducidu, bude počáteční dávka rimiducidu 0,4 mg/kg pro všechny následující subjekty.

Rimiducid (AP1903) Volitelná PK dílčí studie:

K účasti ve volitelné PK dílčí studii Rimiducidu (AP1903) bude přijato přibližně 12 subjektů. Subjekty budou zařazeny do jednoho ze dvou ramen a dostanou buď 0,04 mg/kg nebo 0,4 mg/kg Rimiducidu (AP1903). Každé rameno bude mít cílový zápis 6 subjektů.

  • Rameno 1: 0,04 mg/kg Rimiducidu (AP1903), 6 subjektů;
  • Rameno 2: 0,4 mg/kg Rimiducidu (AP1903), 6 subjektů. PK vzorky rimiducidu a údaje EKG budou shromažďovány před podáním dávky (0 hodin), 30 minut, 2 hodin a 8 hodin po zahájení infuze rimiducidu (AP1903).

Je třeba vyvinout úsilí k zařazení alespoň jednoho subjektu z každé věkové podskupiny do dílčí studie PK: kojenci a batolata (12 měsíců až 23 měsíců); děti (2-11 let); a dospívající (12-18 let).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • San Matteo Hospital
      • Rome, Itálie, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Turin, Itálie, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku < 18

  • Klinická diagnóza jednoho z následujících dětských hematologických malignit:

    • Vysoce riziková akutní leukémie (akutní lymfoblastická leukémie [ALL] nebo akutní myeloidní leukémie [AML]) v jakékoli ČR
    • Akutní leukémie, která je pozitivní na minimální reziduální chorobu (MRD) při > 1 kopii na 1 x 10 000 referenčních kopií před HSCT
    • Myelodysplastický syndrom (MDS)
    • Hodgkinovy ​​nebo non-Hodgkinovy ​​lymfomy
    • Jiná vysoce riziková hematologická malignita v ČR vhodná pro transplantaci kmenových buněk podle institucionálního standardu
    • Pacienti s hematologickou malignitou, kteří dříve podstoupili alogenní HSCT
    • Pacienti s recidivou AML v průběhu léčby během 6 měsíců od počáteční CR
    • Pacienti s relapsem do 6 měsíců od počáteční diagnózy hematologické malignity.

  • Plánovaná nebo předchozí léčba hematologické malignity jedním z následujících způsobů:

    • Odpovídající související HSCT
    • Neodpovídající související HSCT

  • U pacientů, kteří podstoupili transplantaci, výskyt jednoho z následujících > 30 dnů po HSCT:

    • Minimální reziduální nemoc (MRD) pozitivní při > 1 kopii na 1 x 10 000 referenčních kopií po HSCT
    • Klesající chimérismus dárců zjištěný při dvou biopsiích kostní dřeně nebo analýzách periferní krve v intervalu > 7 dnů
    • Recidivující onemocnění
  • Očekávaná délka života >10 týdnů;
  • Podepsaný informovaný souhlas dárce a pacienta/opatrovníka;
  • U neshodných příbuzných dárců je vyžadována minimální genotypová identická shoda 5/10, jak je určeno typizací s vysokým rozlišením, musí se shodovat alespoň jedna alela každého z následujících genetických lokusů: HLA-A, HLA-B, HLA- C, HLA-DRB1 a HLA-DQB1.
  • Stav výkonu: Karnofsky/Lansky skóre > 70 %.

  • Přiměřená funkce orgánů měřená:

    • Vysoce riziková akutní leukémie (akutní lymfoblastická leukémie [ALL] nebo akutní myeloidní leukémie [AML]) v jakékoli ČR
    • Vysoce riziková akutní leukémie (akutní lymfoblastická leukémie [ALL] nebo akutní myeloidní leukémie [AML]) v jakékoli ČR
    • Jaterní: přímý bilirubin ≤ 3x ULN, nebo AST/ALT ≤ 5x ULN.
    • kostní dřeň;
  • > 25 % chimerismu dárcovských T buněk

  • ANC >1 x 10^9/L.

    • Srdeční: LVEF v klidu > 45 %.
    • Plicní: FEV 1, FVC, DLCO (difuzní kapacita pro CO) > 50 % předpovězeno (korigováno na hemoglobin); u dětí, které nejsou schopny provést testy funkce plic kvůli věku nebo vývojovým schopnostem, nesmí existovat žádná známka dušnosti nebo žádná potřeba doplňkového kyslíku, což dokazuje saturace 02 ≥ 92 % na vzduchu v místnosti.
    • Jaterní: přímý bilirubin ≤ 3x ULN, nebo AST/ALT ≤ 5x ULN.
    • Renální: clearance kreatininu ≤ 2x ULN pro věk

Kritéria vyloučení:

≥ akutní GVHD II. stupně nebo středně těžká až těžká chronická GVHD v důsledku předchozího aloštěpu v době screeningu;

  • Aktivní postižení CNS maligními buňkami (< 2 měsíce před souhlasem);
  • Současná nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce (v současné době užíváte léky se známkami progrese klinických příznaků nebo radiologických nálezů).
  • pozitivní HIV sérologie nebo virová RNA;
  • Těhotenství (pozitivní sérový βHCG test) nebo kojící žena;
  • Pacienti v reprodukčním věku, kteří nejsou ochotni používat účinné formy antikoncepce nebo abstinovat po dobu jednoho roku po infuzi T buněk BPX-501.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BPX-501 T buňky a rimiducid

Všichni jedinci dostanou 3 cykly infuzí BPX-501 T buněk při eskalujících úrovních dávky (DL). DL1 v den 0, DL2 ve dnech 30 a 60. První dávka BPX-501 T buněk se objeví ≥ 30 dnů po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).

Dvě dávky AP1903 (0,1 mg/kg a 0,4 mg/kg) budou zkoumány pro léčbu aGvHD po infuzi T buněk BPX-501.
Biologický: BPX-501 T buňky
Biologické: T buňky transdukované bezpečnostním spínačem CaspaCIDe®
Ostatní jména:
  • rivogenlecleucel
Lék: rimiducidní
podávané k eliminaci buněk BPX-501 v případě GVHD
Ostatní jména:
  • AP1903

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
BPX-501 Bezpečnost
Časové okno: 24. měsíc
Výskyt nežádoucích účinků vzniklých při léčbě u 2 stratifikovaných dávkových úrovní infuzí T buněk BPX-501 na základě shody mezi pacientem a dárcem u pediatrických pacientů s hematologickými malignitami
24. měsíc
Průměrná plazmatická koncentrace
Časové okno: před dávkou, 30 minut, 2 hodiny a 8 hodin po zahájení infuze
Změřte plazmatické koncentrace rimiducidu (AP1903) ve dvou dávkách (Skupina 1: 0,04 mg/kg; Skupina 2: 0,4 mg/kg) u pediatrických subjektů během a po 2hodinové infuzi
před dávkou, 30 minut, 2 hodiny a 8 hodin po zahájení infuze

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 24. měsíc
Změřte celkovou míru přežití po infuzi BPX-501
24. měsíc
Rychlost odezvy
Časové okno: 24. měsíc
Vyhodnoťte míru odezvy po infuzi BPX-501
24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bellicum Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BP-I-008

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BPX-501 T buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení