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Sicherheits-/PK-Studie zur Infusion von genmodifizierten Spender-T-Zellen bei Kindern mit rezidivierenden bösartigen Häm-Tumoren nach einer Allo-Transplantation

10. Juli 2022 aktualisiert von: Bellicum Pharmaceuticals

Eine Phase-I-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Spender-BPX-501-Zellen und Rimiducid-Infusion für Kinder mit rezidivierenden hämatologischen Malignomen oder minimaler Resterkrankung nach allogener Transplantation

Offene, nicht randomisierte Phase-I-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit der Spender-BPX-501-T-Zell-Infusion bei Kindern mit rezidivierenden oder minimalen Resterkrankungen (MRD) hämatologischen Malignomen nach einer allogenen Transplantation. Die Studie besteht aus der Hauptstudie und einer optionalen Unterstudie zur Pharmakokinetik (PK).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hauptstudium:

Etwa 16 Probanden werden an der BPX-501-Hauptstudie teilnehmen. Die Behandlung besteht aus drei Zyklen von BPX-501-T-Zell-Infusionen in 30-tägigen Intervallen mit 2 ansteigenden Dosisstufen (DL). DL1 am Tag 0; DL2 an den Tagen 30 und 60.

Zwei Dosierungen von Rimiducid (AP1903) werden zur Behandlung von aGvHD nach Infusion von BPX-501-T-Zellen untersucht. Eine Anfangsdosis von 0,1 mg/kg Rimiducid, die in präklinischen Tiermodellen die Fähigkeit gezeigt hat, eine Eradikation von >50 % der BPX-501-T-Zellen zu induzieren, wird zunächst im Falle einer unkontrollierbaren aGvHD verabreicht. Erfolgt innerhalb von 24 + 12 Stunden keine Reaktion auf diese Dosis, wird eine zweite Dosis von 0,4 mg/kg verabreicht (von der berichtet wurde, dass sie eine T-Zell-Eradikation von > 90 % induziert). Wenn es bei 2 Probanden keine messbare GvHD-Reaktion auf die Anfangsdosis von 0,1 mg/kg Rimiducid gibt, beträgt die Anfangsdosis von Rimiducid für alle nachfolgenden Probanden 0,4 mg/kg.

Rimiducid (AP1903) Optionale PK-Unterstudie:

Ungefähr 12 Probanden werden rekrutiert, um an der optionalen Rimiducid (AP1903) PK-Unterstudie teilzunehmen. Die Probanden werden einem von zwei Armen zugeordnet und erhalten entweder 0,04 mg/kg oder 0,4 mg/kg Rimiducid (AP1903). Jeder Arm hat eine Zielregistrierung von 6 Probanden.

  • Arm 1: 0,04 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 Probanden;
  • Arm 2: 0,4 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 Probanden. Rimiducid-PK-Proben und EKG-Daten werden vor der Verabreichung (0 Stunden), 30 Minuten, 2 Stunden und 8 Stunden nach Beginn der Rimiducid (AP1903)-Infusion gesammelt.

Es ist anzustreben, mindestens einen Probanden aus jeder Altersuntergruppe in die PK-Unterstudie aufzunehmen: Säuglinge und Kleinkinder (12 Monate bis 23 Monate); Kinder (2-11 Jahre); und Jugendliche (12-18 Jahre).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • San Matteo Hospital
      • Rome, Italien, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Turin, Italien, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von < 18 Jahren

  • Klinische Diagnose einer der folgenden pädiatrischen hämatologischen Malignome:

    • Akute Hochrisiko-Leukämie (akute lymphoblastische Leukämie [ALL] oder akute myeloische Leukämie [AML]) in jeder CR
    • Akute Leukämie, die minimale Resterkrankung (MRD) positiv ist bei > 1 Kopie pro 1 x 10.000 Referenzkopien vor HSCT
    • Myelodysplastisches Syndrom (MDS)
    • Hodgkin- oder Non-Hodgkin-Lymphome
    • Andere hämatologische Malignome mit hohem Risiko bei CR, die gemäß institutionellem Standard für eine Stammzelltransplantation geeignet sind
    • Patienten mit einer hämatologischen Malignität, die zuvor eine allogene HSCT erhalten haben
    • Patienten mit AML-Rückfall während der Behandlung innerhalb von 6 Monaten nach initialer CR
    • Patienten mit einem Rückfall innerhalb von 6 Monaten nach der Erstdiagnose einer hämatologischen Malignität.

  • Geplante oder frühere Behandlung einer hämatologischen Malignität mit einem der folgenden Mittel:

    • Abgestimmter verwandter HSCT
    • Nicht übereinstimmende verwandte HSCT

  • Bei Patienten, die eine Transplantation erhalten haben, Auftreten eines der folgenden > 30 Tage nach HSZT:

    • Minimale Resterkrankung (MRD) positiv bei > 1 Kopie pro 1 x 10.000 Referenzkopien nach HSCT
    • Abnehmender Spenderchimärismus, nachgewiesen bei zwei Knochenmarkbiopsien oder peripheren Blutanalysen in einem > 7-Tage-Intervall
    • Wiederkehrende Krankheit
  • Lebenserwartung >10 Wochen;
  • Unterschriebene Einverständniserklärung des Spenders und des Patienten/Erziehungsberechtigten;
  • Für nicht übereinstimmende verwandte Spenderempfänger ist eine genotypisch identische Übereinstimmung von mindestens 5/10 erforderlich, wie durch hochauflösende Typisierung bestimmt, mindestens ein Allel von jedem der folgenden genetischen Loci muss übereinstimmen: HLA-A, HLA-B, HLA- C, HLA-DRB1 und HLA-DQB1.
  • Leistungsstatus: Karnofsky/Lansky-Score > 70 %.

  • Angemessene Organfunktion gemessen an:

    • Akute Hochrisiko-Leukämie (akute lymphoblastische Leukämie [ALL] oder akute myeloische Leukämie [AML]) in jeder CR
    • Akute Hochrisiko-Leukämie (akute lymphoblastische Leukämie [ALL] oder akute myeloische Leukämie [AML]) in jeder CR
    • Leber: direktes Bilirubin ≤ 3 x ULN oder AST/ALT ≤ 5 x ULN.
    • Knochenmark;
  • > 25 % Spender-T-Zell-Chimärismus

  • ANC >1 x 10^9/l.

    • Herz: LVEF in Ruhe > 45 %.
    • Pulmonal: FEV 1, FVC, DLCO (Diffusionskapazität für CO) > 50 % vorhergesagt (korrigiert für Hämoglobin); Bei Kindern, die aufgrund ihres Alters oder ihrer Entwicklungsfähigkeit nicht in der Lage sind, Lungenfunktionstests durchzuführen, darf es keine Hinweise auf Dyspnoe oder keinen Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff geben, wie durch eine O2-Sättigung ≥ 92 % in der Raumluft nachgewiesen wird.
    • Leber: direktes Bilirubin ≤ 3 x ULN oder AST/ALT ≤ 5 x ULN.
    • Nieren: Kreatinin-Clearance ≤ 2 x ULN für das Alter

Ausschlusskriterien:

≥ akute GVHD Grad II oder mittelschwere bis schwere chronische GVHD aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt des Screenings;

  • Aktive ZNS-Beteiligung durch bösartige Zellen (< 2 Monate vor dem Zeitpunkt der Einwilligung);
  • Aktuelle unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion (aktuelle Einnahme von Medikamenten mit Hinweis auf Fortschreiten der klinischen Symptome oder radiologische Befunde).
  • Positive HIV-Serologie oder virale RNA;
  • Schwangerschaft (positiver Serum-βHCG-Test) oder stillende Frau;
  • Patienten im gebärfähigen Alter, die nach der Infusion von BPX-501-T-Zellen ein Jahr lang keine wirksamen Formen der Empfängnisverhütung oder Abstinenz anwenden möchten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: BPX-501 T-Zellen und Rimiducid

Alle Probanden erhalten 3 Zyklen BPX-501-T-Zell-Infusionen mit steigender Dosis (DL). DL1 an Tag 0, DL2 an den Tagen 30 und 60. Die erste Dosis von BPX-501-T-Zellen wird ≥ 30 Tage nach der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) verabreicht.

Zwei Dosen von AP1903 (0,1 mg/kg und 0,4 mg/kg) werden zur Behandlung von aGvHD nach BPX-501-T-Zell-Infusion untersucht.
Biologisch: BPX-501 T-Zellen
Biologisch: Mit CaspaCIDe®-Sicherheitsschalter transduzierte T-Zellen
Andere Namen:
  • Rivogenlecleucel
Arzneimittel: rimiduzid
verabreicht, um BPX-501-Zellen im Fall von GVHD zu eliminieren
Andere Namen:
  • AP1903

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
BPX-501 Sicherheit
Zeitfenster: Monat 24
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse von 2 stratifizierten Dosisniveaus von BPX-501-T-Zell-Infusionen basierend auf der Übereinstimmung von Patient und Spender bei pädiatrischen Patienten mit hämatologischen Malignomen
Monat 24
Mittlere Plasmakonzentration
Zeitfenster: vor der Dosis, 30 min, 2 Stunden und 8 Stunden nach Beginn der Infusion
Messen Sie die Plasmakonzentrationen von Rimiducid (AP1903) in zwei Dosen (Arm 1: 0,04 mg/kg; Arm 2: 0,4 mg/kg) bei pädiatrischen Probanden während und nach einer 2-stündigen Infusion
vor der Dosis, 30 min, 2 Stunden und 8 Stunden nach Beginn der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Monat 24
Messen Sie die Gesamtüberlebensraten nach der Infusion von BPX-501
Monat 24
Antwortrate
Zeitfenster: Monat 24
Bewerten Sie die Ansprechraten nach der Infusion von BPX-501
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Bellicum Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Februar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BP-I-008

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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