Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet/PK-studie av genmodifisert donor T-celle-infusjon hos barn med tilbakevendende hem maligniteter etter Allo-transplantasjon

10. juli 2022 oppdatert av: Bellicum Pharmaceuticals

En fase I-studie av sikkerhet, farmakokinetikk og effektivitet av donor BPX-501-celler og Rimiducid-infusjon for barn med tilbakevendende hematologiske maligniteter eller minimal restsykdom etter allogen transplantasjon

Fase I, åpen, ikke-randomisert studie av sikkerhet, farmakokinetikk og effekt av donor BPX-501 T-celleinfusjon hos barn med tilbakevendende eller minimal restsykdom (MRD) hematologiske maligniteter etter allogen transplantasjon. Studien vil bestå av hovedstudien og en valgfri farmakokinetikk (PK) delstudie.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedstudie:

Omtrent 16 forsøkspersoner vil delta i hovedstudien BPX-501. Behandlingen består av tre kurer med BPX-501 T-celleinfusjoner med 30 dagers intervaller med 2 eskalerende dosenivåer (DL). DL1 på dag 0; DL2 på dag 30 og 60.

To doser rimiducid (AP1903) vil bli undersøkt for behandling av aGvHD etter BPX-501 T-celleinfusjon. En 0,1 mg/kg startdose av rimiducid som har vist evnen til å indusere >50 % BPX-501 T-celle-utryddelse i prekliniske dyremodeller vil først bli administrert i tilfelle ukontrollerbar aGvHD. Hvis det ikke er respons på denne dosen innen 24 timer + 12 timer, vil en andre dose på 0,4 mg/kg (som er rapportert å indusere T-celle-utryddelse på > 90 %) gis. Hvis det ikke er noen målbar GvHD-respons på startdosen på 0,1 mg/kg rimiducid hos 2 personer, vil startdosen av rimiducid være 0,4 mg/kg for alle påfølgende forsøkspersoner.

Rimiducid (AP1903) Valgfri PK-delstudie:

Omtrent 12 forsøkspersoner vil bli rekruttert til å delta i den valgfrie Rimiducid (AP1903) PK-delstudien. Forsøkspersonene vil bli tildelt en av to armer og motta enten 0,04 mg/kg eller 0,4 mg/kg Rimiducid (AP1903). Hver arm vil ha en målregistrering på 6 fag.

  • Arm 1: 0,04 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 personer;
  • Arm 2: 0,4mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 forsøkspersoner. Rimiducid PK-prøver og EKG-data vil bli samlet inn før dose (0 timer), 30 minutter, 2 timer og 8 timer etter initiering av rimiducid (AP1903) infusjon.

Det skal gjøres bestrebelser for å registrere minst ett individ fra hver aldersdelgruppe til PK-delstudien: spedbarn og småbarn (12 måneder til 23 måneder); barn (2-11 år); og ungdom (12-18 år).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • San Matteo Hospital
      • Rome, Italia, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Turin, Italia, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter < 18 år

  • Klinisk diagnose av en av følgende pediatriske hematologiske maligniteter:

    • Høyrisiko akutt leukemi (akutt lymfatisk leukemi [ALL] eller akutt myeloid leukemi [AML]) i enhver CR
    • Akutt leukemi som er minimal restsykdom (MRD) positiv ved > 1 kopi per 1 x 10 000 referansekopier før HSCT
    • Myelodysplastisk syndrom (MDS)
    • Hodgkin eller Non-Hodgkin lymfomer
    • Annen høyrisiko hematologisk malignitet i CR kvalifisert for stamcelletransplantasjon i henhold til institusjonsstandard
    • Pasienter med en hematologisk malignitet som tidligere har fått en allogen HSCT
    • Pasienter med tilbakefall av AML innen 6 måneder etter initial CR
    • Pasienter som får tilbakefall innen 6 måneder etter første diagnose av hematologisk malignitet.

  • Planlagt eller tidligere behandling av hematologisk malignitet med ett av følgende:

    • Matchet relatert HSCT
    • Ikke samsvarende relatert HSCT

  • For pasienter som har fått en transplantasjon, forekomst av ett av følgende > 30 dager etter HSCT:

    • Minimum restsykdom (MRD) positiv ved > 1 kopi per 1 x 10 000 referansekopier etter HSCT
    • Avtagende donorkimerisme påvist på to benmargsbiopsier eller perifere blodanalyser med et > 7-dagers intervall
    • Tilbakevendende sykdom
  • Forventet levealder >10 uker;
  • Signert donor og pasient/foresatte informert samtykke;
  • For mismatchede beslektede donormottakere kreves et minimum genotypisk identisk match på 5/10, som bestemt ved høyoppløsningstyping, minst ett allel av hver av følgende genetiske loci må matches: HLA-A, HLA-B, HLA- C, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  • Ytelsesstatus: Karnofsky/Lansky-score > 70 %.

  • Tilstrekkelig organfunksjon målt ved:

    • Høyrisiko akutt leukemi (akutt lymfatisk leukemi [ALL] eller akutt myeloid leukemi [AML]) i enhver CR
    • Høyrisiko akutt leukemi (akutt lymfatisk leukemi [ALL] eller akutt myeloid leukemi [AML]) i enhver CR
    • Lever: direkte bilirubin ≤ 3x ULN, eller ASAT/ALT ≤ 5x ULN.
    • Beinmarg;
  • > 25 % donor T-celle-kimerisme

  • ANC >1 x 10^9/L.

    • Hjerte: LVEF i hvile >45 %.
    • Pulmonal: FEV 1, FVC, DLCO (diffusjonskapasitet for CO) > 50 % predikert (korrigert for hemoglobin); for barn som ikke er i stand til å utføre lungefunksjonstester på grunn av alder eller utviklingsevne, må det ikke være tegn på dyspné eller ikke behov for ekstra oksygen som dokumentert ved 02 metning ≥ 92 % på romluft.
    • Lever: direkte bilirubin ≤ 3x ULN, eller ASAT/ALT ≤ 5x ULN.
    • Nyre: kreatininclearance ≤ 2x ULN for alder

Ekskluderingskriterier:

≥ Grad II akutt GVHD eller moderat til alvorlig kronisk GVHD på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for screening;

  • Aktiv CNS-involvering av ondartede celler (< 2 måneder før tidspunktet for samtykke);
  • Aktuell ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon (tar for tiden medisiner med tegn på progresjon av kliniske symptomer eller radiologiske funn).
  • Positiv HIV-serologi eller viralt RNA;
  • Graviditet (positiv serum βHCG-test) eller ammende kvinne;
  • Pasienter i reproduktiv alder som ikke er villige til å bruke effektive former for prevensjon eller abstinens i et år etter BPX-501 T-celleinfusjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: BPX-501 T-celler og rimiducid

Alle forsøkspersoner vil motta 3 kurer med BPX-501 T-celleinfusjoner ved økende dosenivåer (DL). DL1 på dag 0, DL2 på dag 30 og 60. Den første dosen av BPX-501 T-celler vil skje ≥30 dager etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).

To doser av AP1903 (0,1 mg/kg og 0,4 mg/kg) vil bli undersøkt for behandling av aGvHD etter BPX-501 T-celleinfusjon.
Biologisk: BPX-501 T-celler
Biologisk: T-celler transdusert med CaspaCIDe® sikkerhetsbryter
Andre navn:
  • rivogenlecleucel
Legemiddel: rimiducid
administrert for å eliminere BPX-501-celler i tilfelle GVHD
Andre navn:
  • AP1903

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
BPX-501 Sikkerhet
Tidsramme: Måned 24
Forekomst av behandlingsoppståtte uønskede hendelser av 2 stratifiserte dosenivåer av BPX-501 T-celleinfusjoner basert på pasient-donor-match hos pediatriske personer med hematologiske maligniteter
Måned 24
Gjennomsnittlig plasmakonsentrasjon
Tidsramme: førdose, 30 min, 2 timer og 8 timer etter start av infusjon
Mål plasmakonsentrasjoner av rimiducid (AP1903) ved to doser (arm 1: 0,04 mg/kg; arm 2: 0,4 mg/kg) hos pediatriske personer, under og etter en 2-timers infusjon
førdose, 30 min, 2 timer og 8 timer etter start av infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: Måned 24
Mål den totale overlevelsesraten etter BPX-501-infusjon
Måned 24
Svarprosent
Tidsramme: Måned 24
Vurder responsrater etter BPX-501-infusjon
Måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Bellicum Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2018

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2022

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BP-I-008

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BPX-501 T-celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger