Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed/PK-undersøgelse af genmodificeret donor T-celle-infusion hos børn med tilbagevendende hæm-maligniteter efter Allo-transplantation

10. juli 2022 opdateret af: Bellicum Pharmaceuticals

Et fase I-studie af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af donor BPX-501-celler og Rimiducid-infusion til børn med tilbagevendende hæmatologiske maligniteter eller minimal restsygdom efter allogen transplantation

Fase I, åben-label, ikke-randomiseret undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af donor BPX-501 T-celle-infusion hos børn med tilbagevendende eller minimal restsygdom (MRD) hæmatologiske maligniteter post-allogen transplantation. Undersøgelsen vil bestå af hovedundersøgelsen og en valgfri farmakokinetik (PK) delundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hovedundersøgelse:

Cirka 16 forsøgspersoner vil deltage i BPX-501 hovedundersøgelsen. Behandlingen består af tre forløb med BPX-501 T-celle-infusioner med 30 dages intervaller med 2 eskalerende dosisniveauer (DL). DL1 på dag 0; DL2 på dag 30 og 60.

To doser rimiducid (AP1903) vil blive undersøgt til behandling af aGvHD efter BPX-501 T-celleinfusion. En initialdosis på 0,1 mg/kg af rimiducid, som har vist evnen til at inducere >50 % BPX-501 T-celleudryddelse i prækliniske dyremodeller, vil først blive administreret i tilfælde af ukontrollerbar aGvHD. Hvis der ikke er respons på denne dosis inden for 24 timer + 12 timer, vil en anden dosis på 0,4 mg/kg (som er blevet rapporteret at inducere T-celle-udryddelse på > 90%) blive administreret. Hvis der ikke er noget målbart GvHD-respons på startdosis på 0,1 mg/kg rimiducid hos 2 forsøgspersoner, vil startdosis af rimiducid være 0,4 mg/kg for alle efterfølgende forsøgspersoner.

Rimiducid (AP1903) Valgfri PK-delundersøgelse:

Ca. 12 forsøgspersoner vil blive rekrutteret til at deltage i det valgfrie Rimiducid (AP1903) PK-understudie. Forsøgspersoner vil blive tildelt en af ​​to arme og modtage enten 0,04 mg/kg eller 0,4 mg/kg Rimiducid (AP1903). Hver arm vil have en målindskrivning på 6 emner.

  • Arm 1: 0,04 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 forsøgspersoner;
  • Arm 2: 0,4 mg/kg Rimiducid (AP1903), 6 forsøgspersoner. Rimiducid PK-prøver og EKG-data vil blive indsamlet før dosis (0 timer), 30 minutter, 2 timer og 8 timer efter påbegyndelse af rimiducid (AP1903) infusion.

Der skal gøres en indsats for at indskrive mindst ét ​​forsøgsperson fra hver aldersundergruppe i PK-underundersøgelsen: spædbørn og småbørn (12 måneder til 23 måneder); børn (2-11 år); og unge (12-18 år).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • San Matteo Hospital
      • Rome, Italien, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Turin, Italien, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter under 18 år

  • Klinisk diagnose af en af ​​følgende pædiatriske hæmatologiske maligniteter:

    • Højrisiko akut leukæmi (akut lymfatisk leukæmi [ALL] eller akut myeloid leukæmi [AML]) i enhver CR
    • Akut leukæmi, der er minimal residual disease (MRD) positiv ved > 1 kopi pr. 1 x 10.000 referencekopier før HSCT
    • Myelodysplastisk syndrom (MDS)
    • Hodgkin eller Non-Hodgkin lymfomer
    • Anden højrisiko hæmatologisk malignitet i CR kvalificeret til stamcelletransplantation i henhold til institutionel standard
    • Patienter med en hæmatologisk malignitet, som tidligere har modtaget en allogen HSCT
    • Patienter med tilbagefald af AML inden for 6 måneder efter initial CR
    • Patienter, der får tilbagefald inden for 6 måneder efter den første diagnose af hæmatologisk malignitet.

  • Planlagt eller tidligere behandling af hæmatologisk malignitet med en af ​​følgende:

    • Matchet relateret HSCT
    • Uoverensstemmende relateret HSCT

  • For patienter, der har modtaget en transplantation, forekomst af en af ​​følgende > 30 dage efter HSCT:

    • Minimal residual disease (MRD) positiv ved > 1 kopi pr. 1 x 10.000 referencekopier efter HSCT
    • Faldende donorkimerisme påvist på to knoglemarvsbiopsier eller perifere blodanalyser med > 7 dages interval
    • Tilbagevendende sygdom
  • Forventet levetid >10 uger;
  • Underskrevet donor og patient/værge informeret samtykke;
  • For mismatchede beslægtede donormodtagere kræves der et minimum af genotypisk identisk match på 5/10, som bestemt ved højopløsningstypning, mindst én allel af hver af følgende genetiske loci skal matches: HLA-A, HLA-B, HLA- C, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  • Præstationsstatus: Karnofsky/Lansky score > 70%.

  • Tilstrækkelig organfunktion målt ved:

    • Højrisiko akut leukæmi (akut lymfatisk leukæmi [ALL] eller akut myeloid leukæmi [AML]) i enhver CR
    • Højrisiko akut leukæmi (akut lymfatisk leukæmi [ALL] eller akut myeloid leukæmi [AML]) i enhver CR
    • Hepatisk: direkte bilirubin ≤ 3x ULN eller ASAT/ALT ≤ 5x ULN.
    • Knoglemarv;
  • > 25 % donor-T-cellekimærisme

  • ANC >1 x 10^9/L.

    • Hjerte: LVEF i hvile >45%.
    • Pulmonal: FEV 1, FVC, DLCO (diffusionskapacitet for CO) > 50 % forudsagt (korrigeret for hæmoglobin); for børn, der på grund af alder eller udviklingsevne ikke er i stand til at udføre lungefunktionsundersøgelser, må der ikke være tegn på dyspnø eller intet behov for supplerende ilt, hvilket fremgår af 02 mætning ≥ 92 % på rumluft.
    • Hepatisk: direkte bilirubin ≤ 3x ULN eller ASAT/ALT ≤ 5x ULN.
    • Nyre: kreatininclearance ≤ 2x ULN for alder

Ekskluderingskriterier:

≥ Grad II akut GVHD eller moderat til svær kronisk GVHD på grund af en tidligere allograft på screeningstidspunktet;

  • Aktiv CNS-involvering af maligne celler (< 2 måneder før tidspunktet for samtykke);
  • Aktuel ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion (tager i øjeblikket medicin med tegn på progression af kliniske symptomer eller røntgenologiske fund).
  • Positiv HIV-serologi eller viralt RNA;
  • Graviditet (positiv serum βHCG-test) eller ammende kvinde;
  • Patienter i den fødedygtige alder er uvillige til at bruge effektive former for prævention eller abstinens i et år efter BPX-501 T-celleinfusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BPX-501 T-celler og rimiducid

Alle forsøgspersoner vil modtage 3 forløb med BPX-501 T-celleinfusioner ved eskalerende dosisniveauer (DL). DL1 på dag 0, DL2 på dag 30 og 60. Den første dosis af BPX-501 T-celler vil forekomme ≥30 dage efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

To doser af AP1903 (0,1 mg/kg og 0,4 mg/kg) vil blive undersøgt til behandling af aGvHD efter BPX-501 T-celleinfusion.
Biologisk: BPX-501 T-celler
Biologisk: T-celler transduceret med CaspaCIDe® sikkerhedsafbryder
Andre navne:
  • rivogenlecleucel
Medicin: rimiducid
administreret for at eliminere BPX-501-celler i tilfælde af GVHD
Andre navne:
  • AP1903

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
BPX-501 Sikkerhed
Tidsramme: Måned 24
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger af 2 stratificerede dosisniveauer af BPX-501 T-celle-infusioner baseret på patient-donor-match hos pædiatriske forsøgspersoner med hæmatologiske maligniteter
Måned 24
Gennemsnitlig plasmakoncentration
Tidsramme: før dosis, 30 min, 2 timer og 8 timer efter start af infusion
Mål plasmakoncentrationer af rimiducid (AP1903) ved to doser (arm 1: 0,04 mg/kg; arm 2: 0,4 mg/kg) hos pædiatriske forsøgspersoner, under og efter en 2-timers infusion
før dosis, 30 min, 2 timer og 8 timer efter start af infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Måned 24
Mål de samlede overlevelsesrater efter BPX-501-infusion
Måned 24
Svarprocent
Tidsramme: Måned 24
Vurder responsrater efter BPX-501-infusion
Måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bellicum Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BP-I-008

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BPX-501 T-celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger