Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost WVE-210201 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

5. dubna 2019 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 WVE-210201 podávaná intravenózně pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií

Toto je fáze 1, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná kohortová studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a plazmatických koncentrací WVE-210201 u ambulantních a nechodících mužských pediatrických pacientů s DMD, kteří jsou přístupní intervenci přeskočení exonu 51 .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgie
        • CHR de la Citadelle
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Itálie, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Duchennovy svalové dystrofie (DMD) na základě klinického fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou
  • Zdokumentovaná mutace v genu dystrofinu spojená s DMD, která je přístupná přeskočení exonu 51
  • Ambulantní nebo nechodící mužští pacienti ve věku ≥5 - ≤18 let

  • Stabilní plicní a srdeční funkce měřená:

    1. Reprodukovatelné procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) ≥ 50 %
    2. Ejekční frakce levé komory (LVEF) >55 % u pacientů ve věku <10 let a >45 % u pacientů ve věku ≥10 let, měřeno (a dokumentováno) echokardiogramem během jednoho roku před zařazením do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Těžká kardiomyopatie; kardiomyopatie, která je léčena inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo betablokátory, je přijatelná za předpokladu, že pacient splňuje kritéria pro zařazení do LVEF.
  • Potřeba mechanické nebo neinvazivní ventilace NEBO předpokládaná potřeba mechanické nebo neinvazivní ventilace v průběhu příštího roku, podle názoru zkoušejícího.
  • Změny ve výživových nebo bylinných doplňcích nebo souběžných lécích během 1 měsíce před screeningovou návštěvou nebo plány na úpravu dávky nebo režimu během studie.
  • V současné době na antikoagulanciích nebo antitrombotikách.
  • Během posledních 14 týdnů byl léčen eteplirsenem nebo atalurenem.
  • Absolvoval předchozí léčbu drisapersenem.
  • Obdrželi jste jakýkoli zkoumaný lék během posledních 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka A) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka B) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka C) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (dávka D) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-210201 (Dose E) nebo placebo
Lék: WVE-210201
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Chlorid sodný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Počet pacientů s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)
Bezpečnost: Závažnost AE
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)
Bezpečnost: Počet pacientů se závažnými AE (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)
Bezpečnost a snášenlivost: Počet pacientů, kteří odstoupili kvůli AE
Časové okno: Den 1 až den 85 (konec studie)
Den 1 až den 85 (konec studie)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK): Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 8
Den 1, Den 2 a Den 8
PK: Čas výskytu Cmax (tmax)
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 8
Den 1, Den 2 a Den 8
PK: Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC 0-t)
Časové okno: Den 1, Den 2 a Den 8
Den 1, Den 2 a Den 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. ledna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
6. března 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
6. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. dubna 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WVE-DMDX51-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WVE-210201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení