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Sicherheit und Verträglichkeit von WVE-210201 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

5. April 2019 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zu WVE-210201, das Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie intravenös verabreicht wurde

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Kohortenstudie der Phase 1 mit ansteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Plasmakonzentration von WVE-210201 bei ambulanten und nicht ambulanten männlichen pädiatrischen Patienten mit DMD, die für eine Exon-51-Skipping-Intervention geeignet sind .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgien
        • CHR de la Citadelle
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italien, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) basierend auf dem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase
  • Dokumentierte Mutation im Dystrophin-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist
  • Gehfähige oder nicht gehfähige männliche Patienten im Alter von ≥5 - ≤18 Jahren

  • Stabile Lungen- und Herzfunktion gemessen an:

    1. Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %
    2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten < 10 Jahren und > 45 % bei Patienten ≥ 10 Jahren, gemessen (und dokumentiert) mittels Echokardiogramm innerhalb eines Jahres vor Aufnahme in die Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Kardiomyopathie; Kardiomyopathie, die durch Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Betablocker behandelt wird, ist akzeptabel, vorausgesetzt, der Patient erfüllt die LVEF-Einschlusskriterien.
  • Notwendigkeit einer mechanischen oder nicht-invasiven Beatmung ODER erwartete Notwendigkeit einer mechanischen oder nicht-invasiven Beatmung innerhalb des nächsten Jahres nach Meinung des Prüfarztes.
  • Änderungen bei Nahrungsergänzungsmitteln oder Kräuterzusätzen oder begleitenden Medikamenten innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch oder Pläne, die Dosis oder das Regime während der Studie zu ändern.
  • Derzeit auf Antikoagulanzien oder Antithrombotika.
  • In den letzten 14 Wochen mit Eteplirsen oder Ataluren behandelt worden.
  • Vorbehandlung mit Drisapersen erhalten.
  • Erhalten eines Prüfmedikaments innerhalb der letzten 3 Monate oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SEQUENTIELL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis A) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-210201
WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis B) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-210201
WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis C) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-210201
WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis D) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-210201
WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid
EXPERIMENTAL: WVE-210201 (Dosis E) oder Placebo
Arzneimittel: WVE-210201
WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Sicherheit: Schweregrad der UE
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Sicherheit und Verträglichkeit: Anzahl der Patienten, die aufgrund von UE abbrechen
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)
Tag 1 bis Tag 85 (Studienende)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK): Maximal beobachtete Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2 und Tag 8
Tag 1, Tag 2 und Tag 8
PK: Zeitpunkt des Auftretens von Cmax (tmax)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2 und Tag 8
Tag 1, Tag 2 und Tag 8
PK: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC 0-t)
Zeitfenster: Tag 1, Tag 2 und Tag 8
Tag 1, Tag 2 und Tag 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Januar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. März 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
6. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. April 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. April 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. April 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WVE-DMDX51-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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