Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость WVE-210201 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

5 апреля 2019 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1 WVE-210201, вводимого внутривенно пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

Это двойное слепое плацебо-контролируемое когортное исследование фазы 1 с однократной возрастающей дозой для оценки безопасности, переносимости и концентрации WVE-210201 в плазме у амбулаторных и неамбулаторных педиатрических пациентов мужского пола с МДД, поддающихся вмешательству с пропуском экзона 51. .

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
36

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Бельгия
        • CHR de la Citadelle
  • Италия
      • Messina, Италия, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Италия, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hôpital Armand Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) на основании клинического фенотипа с повышенной сывороточной креатинкиназой
  • Задокументированная мутация в гене дистрофина, связанная с МДД, которая поддается пропуску экзона 51.
  • Амбулаторные или неамбулаторные пациенты мужского пола в возрасте ≥5 - ≤18 лет

  • Стабильная легочная и сердечная функция оценивается по:

    1. Воспроизводимый процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ≥50%
    2. Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) >55% у пациентов в возрасте до 10 лет и >45% у пациентов в возрасте ≥10 лет, измеренная (и задокументированная) с помощью эхокардиограммы в течение одного года до включения в исследование.

Критерий исключения:

  • Тяжелая кардиомиопатия; кардиомиопатия, которую лечат ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) или бета-блокаторами, приемлема при условии, что пациент соответствует критериям включения ФВ ЛЖ.
  • Потребность в механической или неинвазивной вентиляции ИЛИ предполагаемая потребность в механической или неинвазивной вентиляции в течение следующего года, по мнению исследователя.
  • Изменения в пищевых или травяных добавках или сопутствующих лекарствах в течение 1 месяца до визита для скрининга или планы изменения дозы или режима во время исследования.
  • В настоящее время на антикоагулянтах или антитромботических препаратах.
  • Получал лечение этеплирсеном или аталуреном в течение последних 14 недель.
  • Получил предварительное лечение дрисаперсеном.
  • Принимал какой-либо исследуемый препарат в течение последних 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ
  • Маскировка: ДВОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза А) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза B) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза C) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза D) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-210201 (доза E) или плацебо
Лекарство: WVE-210201
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Хлорид натрия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: количество пациентов с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)
Безопасность: тяжесть НЯ
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)
Безопасность: количество пациентов с серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)
Безопасность и переносимость: количество пациентов, выбывших из исследования из-за НЯ
Временное ограничение: С 1 по 85 день (окончание исследования)
С 1 по 85 день (окончание исследования)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика (ФК): максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax)
Временное ограничение: День 1, День 2 и День 8
День 1, День 2 и День 8
PK: Время появления Cmax (tmax)
Временное ограничение: День 1, День 2 и День 8
День 1, День 2 и День 8
PK: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC 0-t).
Временное ограничение: День 1, День 2 и День 8
День 1, День 2 и День 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Wave Life Sciences Ltd.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
24 января 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
6 марта 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
6 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
26 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
8 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 апреля 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • WVE-DMDX51-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования WVE-210201

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками