Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité et tolérabilité du WVE-210201 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

5 avril 2019 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1 sur le WVE-210201 administré par voie intraveineuse à des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'une étude de cohorte de phase 1, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique croissante visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les concentrations plasmatiques de WVE-210201 chez des patients pédiatriques masculins ambulatoires et non ambulatoires atteints de DMD pouvant bénéficier d'une intervention de saut de l'exon 51 .

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
36

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgique
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italie
      • Messina, Italie, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italie, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) basé sur un phénotype clinique avec augmentation de la créatine kinase sérique
  • Mutation documentée dans le gène de la dystrophine associée à la DMD qui se prête au saut de l'exon 51
  • Patients masculins ambulatoires ou non ambulatoires âgés de ≥5 à ≤18 ans

  • Fonction pulmonaire et cardiaque stable mesurée par :

    1. Pourcentage reproductible de capacité vitale forcée (CVF) prédite ≥ 50 %
    2. Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) > 55 % chez les patients < 10 ans et > 45 % chez les patients ≥ 10 ans, telle que mesurée (et documentée) par échocardiogramme dans l'année précédant l'inscription à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Cardiomyopathie sévère ; une cardiomyopathie gérée par des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou des bêta-bloquants est acceptable à condition que le patient réponde aux critères d'inclusion de la FEVG.
  • Besoin de ventilation mécanique ou non invasive OU besoin anticipé de ventilation mécanique ou non invasive au cours de la prochaine année, de l'avis de l'investigateur.
  • Changements dans les suppléments nutritionnels ou à base de plantes ou les médicaments concomitants dans le mois précédant la visite de dépistage ou plans de modification de la dose ou du régime pendant l'étude.
  • Actuellement sous anticoagulants ou antithrombotiques.
  • A reçu un traitement par eteplirsen ou ataluren au cours des 14 dernières semaines.
  • A reçu un traitement préalable avec du drisapersen.
  • A reçu un médicament expérimental au cours des 3 derniers mois ou 5 demi-vies, selon la plus longue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose A) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose B) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose C) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose D) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium
EXPÉRIMENTAL: WVE-210201 (dose E) ou placebo
Médicament: WVE-210201
WVE-210201 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Innocuité : nombre de patients présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Sécurité : gravité des EI
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Innocuité : nombre de patients présentant des EI graves (EIG)
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Innocuité et tolérabilité : Nombre de patients qui se retirent en raison d'EI
Délai: Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)
Jour 1 à Jour 85 (fin de l'étude)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Pharmacocinétique (PK) : concentration maximale observée (Cmax)
Délai: Jour 1, Jour 2 et Jour 8
Jour 1, Jour 2 et Jour 8
PK : Moment d'apparition de Cmax (tmax)
Délai: Jour 1, Jour 2 et Jour 8
Jour 1, Jour 2 et Jour 8
PK : Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (AUC 0-t)
Délai: Jour 1, Jour 2 et Jour 8
Jour 1, Jour 2 et Jour 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Wave Life Sciences Ltd.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
24 janvier 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
6 mars 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
6 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 avril 2018

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
26 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
8 avril 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 avril 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • WVE-DMDX51-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

Essais cliniques sur WVE-210201

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres