Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja WVE-210201 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

5 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1 WVE-210201 podawanego dożylnie pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to badanie kohortowe fazy 1 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z pojedynczą rosnącą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i stężenia WVE-210201 w osoczu u chodzących i niechodzących pacjentów pediatrycznych płci męskiej z DMD podatnych na interwencję z pominięciem eksonu 51 .

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
36

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgia
        • CHR de la Citadelle
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Włochy, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej w surowicy
  • Udokumentowana mutacja w genie dystrofiny związana z DMD, która jest podatna na pomijanie eksonu 51
  • Pacjenci płci męskiej chodzący lub niechodzący w wieku ≥5 - ≤18 lat

  • Stabilna czynność płuc i serca mierzona za pomocą:

    1. Odtwarzalny procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) ≥50%
    2. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >55% u pacjentów w wieku <10 lat i >45% u pacjentów w wieku ≥10 lat, zmierzona (i udokumentowana) za pomocą echokardiogramu w ciągu jednego roku przed włączeniem do badania.

Kryteria wyłączenia:

  • ciężka kardiomiopatia; dopuszczalna jest kardiomiopatia leczona inhibitorami enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub beta-adrenolitykami, o ile pacjent spełnia kryteria włączenia LVEF.
  • Konieczność mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji LUB przewidywana potrzeba mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu najbliższego roku, w opinii Badacza.
  • Zmiany w suplementach odżywczych lub ziołowych lub lekach towarzyszących w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową lub plany modyfikacji dawki lub schematu w trakcie badania.
  • Obecnie na antykoagulantach lub lekach przeciwzakrzepowych.
  • Otrzymał leczenie eteplirsenem lub atalurenem w ciągu ostatnich 14 tygodni.
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie drisapersenem.
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka A) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka B) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka C) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka D) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu
EKSPERYMENTALNY: WVE-210201 (dawka E) lub placebo
Lek: WVE-210201
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Chlorek sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Bezpieczeństwo: dotkliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Bezpieczeństwo i tolerancja: Liczba pacjentów, którzy wycofali się z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)
Dzień 1 do dnia 85 (zakończenie badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK): Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
PK: Czas wystąpienia Cmax (tmax)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
PK: pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC 0-t)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8
Dzień 1, Dzień 2 i Dzień 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
6 marca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
6 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WVE-DMDX51-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na WVE-210201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami